国内首个渐冻症致病基因治疗药物获批,疗效如何?
据央广网,瑞吉康RJK002注射液是中国首款获批临床的渐冻症AAV基因治疗药物,也是全球首款靶向蛋白质异常聚集的渐冻症AAV基因治疗药物。2023年10月,前述在研药物获美国FDA孤儿药资格认定。另外,神济昌华的SNUG01也同样为渐冻症AAV基因治疗的在研药物,靶点为SG001。近年来,国际上已发现超过25个与ALS相关的基因。...
泰格洞见 | 挑战众多,基因治疗临床开发策略如何制定
经典药物研发通常经历临床前研究到III期临床试验的过程,临床试验包括人类药理学研究、治疗性探索和治疗性确证等过程,总的来说是先探索剂量,后确定适应症人群。而基因治疗则面临诸多挑战,如:无法直接将动物模型的有效结果转化至人体;基因由内源性物质构成,且经常被递送至特定器官组织,难以评估其药物动力学(PK)特征;...
成立三年,提前获FDA批准进入临床,因诺惟康专攻基因治疗递送难题
值得一提的是,在2017年后新成立的多家专注基因治疗的公司,专注于开发基因治疗递送工具的并不多,因诺惟康走在了前列。2024年7月,旗下基于自研递送载体的IVB103注射液收到FDA的IND许可,标志着因诺惟康成为一家进入临床阶段的生物技术公司,也是因诺惟康基因递送工具开发的一个里程碑。创立初期围绕AAV搭建技术平台...
中国细胞与基因治疗年会释放重磅信息
细胞与基因治疗作为当前医学领域最具前景和潜力的技术之一,正在为医学带来革命性的变化,也受到广泛关注。近日,中国细胞与基因治疗大会第四届年会在天津召开,100多位专家和学者共同探讨细胞与基因治疗前沿科学问题,展示最新研究成果和重要进展,释放领域重磅信息。中国科学院院士、中国细胞生物学学会名誉理事长裴钢指出,...
破局罕见病治疗困境,基因治疗引领医学革新
环球网科技报道记者冯超男随着生物技术的迅猛进步,基因治疗药物正逐步展现其无可比拟的优势和巨大潜力,从理论探索阶段走向临床实践,并正加速向商业化迈进,为众多曾被传统疗法束缚的罕见病治疗领域带来了前所未有的希望。进一步来讲,对于传统疗法束手无策的罕见疾病,细胞与基因治疗开辟了新的治疗路径。通过基因...
三部门拟扩大医疗领域开放细胞与基因治疗试点 相关概念走热
新生血管性年龄相关性黄斑变性、杜氏肌营养不良、肌萎缩侧索硬化症、阿尔茨海默病等;再比如,博雅辑因的CRISPR/Cas9基因编辑疗法产品ET-01获得中国国家药品监督管理局的临床试验批准,标志着我国在基因编辑疗法领域迈出了重要的一步,尤其在治疗输血依赖型β地中海贫血方面;科济药业等则正探索克服实体瘤治疗的挑战(www.e993.com)2024年10月17日。
先进制造2024|中国细胞基因治疗产业蓬勃发展,加速进入快车道(先进...
从中国细胞基因治疗的政策发展历程来看,近几年,中国一直致力于加强细胞基因治疗药物的技术创新与临床规范管理。受“世界首例基因编辑婴儿事件”的影响,中国加快细胞基因治疗领域相关技术指导的出台,不断完善细胞基因治疗行业的监管。同时,出台了多项政策支持细胞基因治疗新药研发与技术创新。
患这种病难活过2周岁?国内首个X-SCID基因治疗临床试验在渝启动
6月21日,第九届两江国际儿科论坛在重庆举办。重医附属儿童医院在其中一个分论坛上宣布,国内首个X-SCID基因治疗临床试验正式启动。X-SCID,是指X连锁重症联合免疫缺陷病。该病是由IL2RG基因突变引起的细胞免疫和体液免疫联合缺陷,患上此病的婴儿若不接受根治治疗,在2周岁前致死率近100%。
探索罕见病治疗创新疗法,首个儿童戈谢病I型基因治疗临床研究启动
近日,由国家儿童医学中心(上海)、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心内分泌、遗传代谢科王秀敏教授作为主要研究者发起的IIT临床研究项目“评价LY-M001注射液单次静脉输注在I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究”启动会在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心召开。该项...
国内首款裸质粒基因治疗新药治疗下肢缺血性疾病Ⅲ期临床试验(静息...
2024年8月16日,诺思兰德研发的“重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液”(代号NL003)治疗下肢缺血性疾病Ⅲ期临床试验静息痛适应症按既定计划揭盲,主要指标符合预期。初步结果表明:主要终点指标180天疼痛完全消失率结果,NL003组显著优于安慰剂对照组(p<0.0001);本品安全性良好,未发现与药物相关的严重不良反应。