国际最新研究:一种新的基因编辑技术或比现有技术更有优势
中新网北京6月27日电(记者孙自法)国际著名学术期刊《自然》最新同期发表两篇相关生物技术论文称,研究人员开发出一种新的基因组编辑技术,这种技术能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列,能实现这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。这次研究的“桥”重组酶机制示意图(图片来自...
CAR-T免疫细胞治疗新用法 | 基因编辑外,国家研究团队在治愈艾滋病...
利用基因编辑技术,这里我们了解到,是最新的CRISPR/Cas9系统,他们成功地从受感染细胞中切除了艾滋病毒(HIV)。这一成就标志着对HIV治疗的一次根本性转变,因为它直接针对了HIV病毒的潜伏形式,而不仅仅是抑制病毒复制。上文我们所谈到的病毒储库问题,可以被科学家们克服。这种基因编辑技术允许科学家在DNA或RNA水平上...
诺奖得主Doudna最新演讲:基因编辑治疗价格太高,体内编辑是未来...
01诺贝尔化学奖得主JenniferDoudna认为,基因编辑技术有望解决困扰人类的许多严重疾病,但关键在于确保技术的公平性和可及性。02目前,基因编辑疗法高昂的费用限制了其广泛应用,全球仅有约250人接受了基于CRISPR的实验性治疗。03为此,Doudna倡导将基因编辑技术推向更广阔的天地,实现体内精准治疗,降低治疗成本,提高可及性...
科学家最新研究:CRISPR基因编辑技术能消除艾滋病病毒
财联社3月21日讯(编辑牛占林)本周,荷兰阿姆斯特丹大学医学院发表的一项研究显示,利用最新CRISPR-Cas基因编辑技术,能消除实验室中受感染细胞内所有艾滋病病毒(HIV)的痕迹,为治愈艾滋病带来了新希望。阿姆斯特丹大学的研究小组在一次医学会议上展示了他们的研究进展,这项研究原本计划于今年4月27日至30日在西班牙巴塞罗那...
国际育种公司最新突破,基因编辑助力转基因猪将于2025年上市
01国际育种公司Genus利用CRISPR/Cas9基因编辑技术成功培育出具有抗击猪繁殖与呼吸障碍综合征(PRRS)能力的转基因猪。02目前,该公司已成功培育数百头基因编辑猪,并计划在2025年获得美国监管机构的批准,这将是转基因农场动物首次大规模进入肉类生产。03由于此技术,猪只获得了对PRRS病毒的抵抗力,有望降低养猪业的经济损...
科学家利用基因编辑纠正病人来源增殖肝细胞治疗遗传代谢性肝脏疾病
此外,基因编辑的增殖肝细胞移植可以高效整合、再殖小鼠肝脏,并成功治疗酪氨酸血症小鼠模型,证明了体外基因纠正的增殖肝细胞治疗的有效性(www.e993.com)2024年10月15日。该研究建立了高效的肝脏遗传代谢性疾病病人来源肝细胞的体外培养和基因编辑技术,为人类肝脏遗传代谢性疾病的自体肝细胞治疗提供了概念上的验证。
...美国联合医疗(UTHR.US)宣布肾病患者成功完成单一基因编辑猪肾...
值得一提的是,上个月所公布的全球首个猪肾移植手术中所使用的猪肾携带69种基因编辑,而United所研发的猪肾仅带有1种基因编辑。若是证明有效,仅携带单一基因编辑的猪能够更快地被培育,以快速解决器官供应短缺问题。据悉,这次移植所使用的是由United开发的异种胸腺肾(商业名预定为UThymoKidney),这包含一种在研异种猪肾...
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血
昨日,美国食品和药物监督管理局(FDA)批准首款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法Casgevy用于治疗第二种疾病——12岁及以上输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。这是一项意料之中的批准,去年12月,Casgevy疗法被FDA批准用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD),这也是FDA批准的首款基于CRISPR技术的基...
上海团队发现自闭症新基因位点,首次用基因编辑改善小鼠自闭行为
·在这项研究中,研究者们发现了与自闭症密切相关的MEF2C基因上一个新的致病位点p.L35P。在这个位点上发生突变的小鼠产生了与自闭症相似的症状。随后,研究者们开发了一款能够直接编辑单个碱基的基因编辑器,将其嵌入病毒外壳中并给基因突变的小鼠注射,使突变的基因成功得到纠正,改善了小鼠的自闭症行为。
超越CRSIPR,线粒体靶向的ARCUS核酸酶,消除线粒体致病基因突变
这项新发表的论文进一步验证了ARCUS克服基于CRISPR的基因编辑技术的限制的能力,用于治疗线粒体疾病,并以高特异性消除突变的线粒体DNA,以改善整体线粒体功能。此外,这些数据突出了设计ARCUS核酸酶的能力,以区分突变和野生型DNA序列之间的单碱基变化,即使在非常高的剂量水平下也是如此。这些数据增强了我们对治疗原发性线...