辉瑞新药HYMPAVZI获美国FDA批准用于治疗血友病A及血友病B
10月15日,辉瑞制药宣布,HYMPAVZI??(马塔西单抗/marstacimab-hncq)近日获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病A(先天性凝血VIII因子缺乏症)或血友病B(先天性凝血IX因子缺乏症)的12岁以上患者,以减少出血的发作。HYMPAVZI是辉瑞今年获得FDA批准的第二款血友病治疗药物。海...
辉瑞新药HYMPAVZI获美国FDA批准用于治疗血友病A及血_7x24小时财经...
10月15日,辉瑞制药宣布,HYMPAVZI(马塔西单抗/marstacimab-hncq)近日获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病A(先天性凝血VIII因子缺乏症)或血友病B(先天性凝血IX因子缺乏症)的12岁以上患者,以减少出血的发作。HYMPAVZI是辉瑞今年获得FDA批准的第二款血友病治疗药物。
一例获得性FV缺乏症被成功救治,这个罕见病为何容易被漏诊?
同时做正浆实验提示即刻与2h都不能被纠正(祥见表1),怀疑本患者凝血异常是产生凝血因子抑制物。凝血因子检测显示,因子V活性显著下降至0.5%且其他一些因子II、VII、VIII、IX、X、XI、XII活性减少(见表2)。以临床实践得知检测到最低凝血因子往往是致病因子,即FV缺乏,由凝血瀑布得知,FV缺乏可导致PT、APTT延长的...
免去上百次治疗!辉瑞(PFE.US)基因疗法获FDA批准上市
智通财经APP获悉,辉瑞(Pfizer/PFE.US)宣布,美国FDA已批准其所开发的一次性基因疗法Beqvez(fidanacogeneelaparvovec)用于治疗18岁或以上中度至重度血友病B成人患者,这些患者正在接受凝血因子IX(FIX)预防治疗,或目前或过去有危及生命的出血,或反复发生严重的自发性出血事件。这些患者体内经美国FDA批准的检测未侦测到...
最新发布!狼疮抗凝物检测与报告规范化共识
由于没有一种检测方法对所有LA均敏感,建议选择至少2种基于不同原理的方法同时检测LA。常用的方法为dRVVT和对LA敏感的APTT(推荐首选以硅土作为接触激活物的APTT试验),前者利用蝰蛇毒直接激活Ⅹ因子,不受接触因子及Ⅶ、Ⅷ、Ⅸ因子缺乏或抑制物的影响;后者利用接触激活物激活内源凝血途径,不受Ⅶ因子缺乏或抑制物的影响...
“纠”入歧途“图”助力 ,“七星”联合破“八狼”
APTT3不纠正,提示存在LA等非时间温度依赖性抗体,APTT6-APTT7>3秒,提示存在时间温度依赖性抑制物(www.e993.com)2024年10月17日。真凶渐渐浮出水面:难道是LA合并凝血因子抑制物?电话建议查凝血因子Ⅷ、Ⅸ、Ⅺ、Ⅻ活性,活性减低则加查相应凝血因子抑制物,并检查狼疮抗凝物、抗心磷脂抗体三项、抗β2GPI抗体三项、aPS/PT、抗核抗体。
辉瑞「HYMPAVZI??」获FDA批准上市,用于血友病A、B
10月15日,辉瑞官微发布消息称,期创新药物HYMPAVZI??(马塔西单抗/marstacimab-hncq)获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,用于规律性治疗不伴凝血因子抑制物的血友病A(先天性凝血VIII因子缺乏症)或血友病B(先天性凝血IX因子缺乏症)的12岁以上患者,以减少出血的发作。
凝血结果异常,看检验人如何一步步揪出背后真凶
从纠正试验的结果可知,患者PT和APTT即刻纠正和孵育纠正试验均无法纠正,排除凝血因子缺乏,同时也与患者多次输注血浆均不能纠正的异常凝血结果吻合,因此,患者PT和APTT同时延长,可能的疾病有两种:狼疮抗凝物和共同途径的凝血因子抑制物。加做狼疮抗凝物检测,初筛试验和确证试验结果均表现为无凝固(见图3),考虑为凝血时间...
延长的PT和APTT,同时伴血尿
本例患者无服用抗凝药物,血小板正常,入院PT和APTT明显延长,可能存在凝固异常或抗凝物增多。该患者输入血浆后患者PT和APTT明显得到纠正。血浆纠正试验可以鉴别凝血因子缺陷或凝血抑制物的存在,可以纠正时主要提示凝血因子缺陷,不能纠正则提示可能存在循环抗凝物质或因子抑制物,需要进一步做确认试验。进一步提示是体内凝血因子...
只需一针!免去上百次治疗,血友病B基因疗法欧盟获批
今日,欧盟委员会(EC)宣布授予辉瑞(Pfizer)所开发的一次性基因疗法Durveqtix(fidanacogeneelaparvovec)有条件上市许可,用于治疗重度和中重度血友病B成人患者,这些患者体内无凝血因子IX(FIX)抑制剂,且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体(AAVRh74var)的抗体。