千亿寡核苷酸药物市场之争
已上市的寡核苷酸药物市场份额高度集中,Sarepta、Ionis和Alnylam各雄踞一方,Ionis和Sarepta瓜分了ASO药品市场,而Alnylam近乎垄断siRNA药品市场。(一)国际寡核苷酸药物制药巨头1.IonisIonis公司创立于1989年,是ASO药物研发的领头羊,目前共设计开发7款ASO产品。Ionis公司的核心技术平台为配体共轭反义技术(LICA),原理是...
...| 陈万金/熊志奇/程学文团队合作开发首个脑钙化症反义核苷酸疗法
基于此原理构建的整合人源化突变内含子序列的脑钙化模型小鼠,出现了脑脊液磷酸根水平升高和年龄依赖的脑钙化,模拟了PFBC患者的病理表型。在此基础上,研究团队设计筛选了靶向SLC20A2隐蔽外显子序列的反义寡核苷酸(ASO)药物。在SLC20A2杂合突变患者来源的人成纤维细胞上,ASO干预可以显著上调SLC20A2的mRNA和蛋白质表达。
生物分析 | 寡核苷酸药物临床前安全评价策略及实验外包服务
LC-FLD(液相荧光平台)是一种利用碱基互补配对原理和荧光检测技术来测量寡核苷酸药物浓度的方法,它相对于LC-MS(液质联用平台)方法的优势有以下几点:灵敏度高:LC-FLD可以实现寡核苷酸的荧光检测,具有灵敏度高的特点,可以比LC-MS高出10倍,适用于低浓度的样本分析。成本低:LC-FLD使用的仪器和试剂相对于LC-MS更为...
...| 陈万金/熊志奇/程学文团队合作开发首个脑钙化症反义核苷酸疗法
基于此原理构建的整合人源化突变内含子序列的脑钙化模型小鼠,出现了脑脊液磷酸根水平升高和年龄依赖的脑钙化,模拟了PFBC患者的病理表型。在此基础上,研究团队设计筛选了靶向SLC20A2隐蔽外显子序列的反义寡核苷酸(ASO)药物。在SLC20A2杂合突变患者来源的人成纤维细胞上,ASO干预可以显著上调SLC20A2的mRNA和蛋白质表...
Nature | 开辟治疗之路:反义寡核苷酸在蒂莫西综合征治疗中的突破
1987年,第一个反义寡核苷酸药物(Vitravene,fomivirsen)开始进行临床试验。这标志着ASO技术从实验室研究转向实际的医疗应用。1998年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了Vitravene(fomivirsen)用于治疗由CMV(巨细胞病毒)引起的视网膜炎。这是第一个获得批准的反义药物,为ASOs在药物开发领域的应用开辟了道路。
上半年获批IND的核酸药亮点频频,下一起40亿美元交易将在何方
前文提到,ASO在鞘内注射无需递送系统,即可达到良好的递送效果(www.e993.com)2024年9月25日。这一原理给了中美瑞康团队启发:将siRNA缀合到单链反义核酸上,让单链反义核酸为siRNA“导航”,是否就可以实现siRNA的CNS靶向呢?▲SCADTM平台作用机制图于是中美瑞康团队找到了一种辅助寡核苷酸(ACO),成功研发了SCADTM平台,实现了siRNA的CNS靶向递送...
超千万人痛风,都是豆制品惹的祸?5种食物才是嘌呤大户
药物原理:WXSH0493是一种高活性、高安全性的URAT1抑制剂,临床定位是为了提高lesinurad药(已上市)在临床用药中的有效性和安全性,因此它的市场定位是痛风和高尿酸血症的一线用药招募人群:痛风患者尿酸420以上/无症状高尿酸患者稳定治疗者尿酸480以上/无症状高尿酸患者尿酸540以上...
年营收数千亿元,mRNA厚积薄发(上)丨贝研报 06
CARVac(抗原RNA疫苗)是一种独特的CAR-T细胞扩增mRNA疫苗。它的设计原理是利用mRNA编码CAR-T细胞靶向的抗原。CARVac能够选择性地让淋巴结中的抗原呈递细胞表达CAR-T细胞靶向的抗原,从而在患者体内激发CAR-T细胞的扩增。2022年6月,BNT211的实体瘤CAR-T疗法获得了欧洲药品管理局优先药物(PRIME)资格,以用于睾丸生殖细胞肿...
新祥旭考研:北京航空航天大学701基础医学综合24年考研攻略
2.核苷酸代谢:嘌呤和嘧啶核苷酸的分解代谢,嘌呤和嘧啶核苷酸的从头合成途径和补救合成途径,尿酸的过量生成引起痛风症,嘌呤核苷酸及嘧啶核苷酸的化疗药物及其抗肿瘤作用的生化机理。第三部分细胞生物学(25%)一.绪论1.细胞学与细胞生物学的概念,细胞的发现,细胞学说的建立及其意义,细胞学从经典到实验的发展,细胞...
mrna技术治疗肾炎
MRNA技术是利用电泳的原理,将从尿中提取的核苷酸组成核苷酸,利用MRNA测定仪测量核苷酸的数量,并转化为蛋白质组成核苷酸,在体外加以校准,然后再与蛋白质组成核苷酸。利用该方法治疗肾小球肾炎具有重症监护、药物代谢、排泄途径以及调节免疫等多种作用。MRNA技术治疗肾炎,是指用于治疗肾小球肾炎的一种新型治疗技术。MRNA技术...