首个!低级别胶质瘤患者治疗药物-Tovorafenib获批,九成患者获益
小儿低级别胶质瘤(pLGG)是最常见的儿童中枢神经系统(CNS)肿瘤,约占小儿脑肿瘤的30%。在pLGG患者中,BRAF基因融合是最常见的癌症驱动因素。目前获批的BRAF抑制剂只对携带BRAFV600突变的肿瘤有活性,而且在大脑肿瘤中活性有限,并且不能用于携带BRAF融合的患者。Tovorafenib是一口服、脑渗透、高选择性的II型RAF激酶抑...
新型RAF抑制剂申报上市,治疗儿科低级别胶质瘤
10月30日,DayOne宣布Tovorafenib单药用于治疗复发或进展型儿科低级别胶质瘤(pLGG)的新药申请(NDA)获FDA受理,PDUFA日期定为2024年4月30日。此次NDA主要是基于一项开放标签、关键II期研究(FIREFLY-1)的积极结果。该研究的队列1共纳入77例携带BRAF激活突变(包括BRAF融合和BRAFV600突变)且至少接受过一种系统治疗的...
科普|得了脑胶质瘤是否还有存活的希望?
胶质瘤的发病原因目前尚不十分明确,但是多与病毒感染、辐射、致癌物质、遗传因素等有关。比如一些长期接触放射线的人患上胶质瘤的几率会更高。二、胶质瘤的分类根据世界卫生组织的分类,分为Ⅰ级-Ⅳ级,Ⅰ级和Ⅱ级属于低级别脑胶质瘤,Ⅲ级和Ⅳ级属于高级别脑胶质瘤[3]。Ⅰ级例如毛细胞星形细胞瘤;Ⅱ级出现扩散...
医生说低级别胶质瘤治疗效果好?不可不知的恶性肿瘤——脑胶质瘤
(1)低级别胶质瘤(WHO1-2级),为分化良好的胶质瘤;虽然这类肿瘤在生物上并不属于良性肿瘤,但是经手术切除后辅助放疗,临床上有很多患者的预后相对而言还是不错,也可以获得长期生存。(2)高级别胶质瘤(WHO3-4级),为低分化胶质瘤;这类肿瘤为恶性肿瘤,患者预后较差。3.按肿瘤所处的位置划分脑胶质瘤可以根...
鞠延教授:低级别胶质瘤是否必须手术?
儿童胶质瘤术后可能有哪些后遗症?后遗症根据原因不同可以分为如下几种:(1)病变位于功能区,手术操作可能带来邻近神经或传导束损伤,导致运动、感觉、反射、排便控制障碍等后遗症;(2)疾病或手术后导致发作性症候(如癫痫),从而造成神经功能缺失的后果;...
【文献学习】依维莫司在复发或进展性低级别胶质瘤患儿中的疗效
儿童低级别胶质瘤(pLGG)是儿童常见的CNS肿瘤,10年总生存率(OS)超过85%(www.e993.com)2024年7月30日。但是肿瘤不能完全切除的患者仍有进展风险,需要进一步的治疗。目前进行性/复发性pLGG的最佳管理缺乏共识,考虑到生存期较长,在权衡治疗方案时,必须兼顾生活质量与治疗效果。最近的分子研究已经确定了pLGG发生的关键途径,包括磷脂酰肌醇3-激酶(PI3...
儿童低级别胶质瘤和复发性脑膜瘤的药物探索
本项研究以迷你口头报告形式展示的原因主要包括两个方面,第一,本项研究目前正处Ⅰ期临床;第二,国内外神经肿瘤科专家关注最多的瘤种是高级别胶质瘤,其次是低级别胶质瘤,最后是脑膜瘤,脑膜瘤并非专家的研究重点,且在此领域的研究人员较少,因此,采用壁报的形式展示本项研究。
Nature Medicine | Tovorafenib为治疗儿童低级别胶质瘤带来新希望
儿童低级别胶质瘤(pLGG)是儿童中最常见的中枢神经系统肿瘤,约占所有儿童脑肿瘤的30%。目前的治疗包括手术切除、化疗和MEK抑制剂,但对于复发或难以手术切除的病例,治疗选择有限。Tovorafenib是由DayOneBiopharmaceuticals公司开发的新型RAF抑制剂,主要用于治疗BRAF基因改变的复发/难治性儿童低级别胶质瘤(pLGG)。
张金教授:儿童低级别胶质瘤会影响内分泌吗?结疗时能治好吗?
儿童低级别胶质瘤是否会影响内分泌功能跟肿瘤的位置有关,位于下丘脑、垂体部位的低级别胶质瘤可能会引起内分泌功能障碍,如发生性早熟、肥胖、发育不良、尿崩症、甲状腺功能异常等。2内分泌检查间隔多久?我们建议一般每3个月进行内分泌检查,如果发现异常及时内分泌科就诊,决定是否需要干预,定期内分泌科随诊。
IDH突变低级别胶质瘤有望迎来靶向疗法,vorasidenib已进入审查
美国FDA和欧盟EMA已开始优先审查施维雅的vorasidenib用于治疗异柠檬酸脱氢酶(IDH)突变的低级别胶质瘤的新药申请,该药物有望成为治疗这种侵袭性且无法治愈的脑癌的第一个靶向疗法。新药申请:vorasidenib用于治疗异柠檬酸脱氢酶(IDH)突变弥漫性神经胶质瘤。在美国,审查最终日期为2024年8月20日,在欧盟为2024年下半年。...