编辑人类基因是绝不能触碰的禁忌?只要合理使用,它就能治病救人 |...

比如说有些疾病是因为基因缺陷导致的,我们没有办法直接在人的身上做非常复杂的实验、进行药物筛选研究,但我们可以用小鼠甚至用其他非人灵长类作为模型模拟这个疾病,那我们就需要把人类的基因突变在动物身上进行复现。▲不长角的公牛这是美国科学家做的另外一个工作。因为在养牛的时候公牛喜欢打架,会导致非常多的伤害...

...高效插入整个基因,一款疗法治疗成百上千种基因突变导致的疾病

Broad研究所发布的新闻稿指出,这一基因编辑系统未来有望帮助研究人员只需开发一种基因编辑疗法,就可以治疗由数百种甚至上千种不同基因突变引起的疾病(比如囊性纤维化、苯丙酮尿症等遗传病),而不必像大多数目前的基因编辑疗法针对每种突变进行修改。先导编辑系统已经能够有效地在细胞DNA中植入长达几十个碱基对长度的...

有没有可能存在「天神基因」,拯救人类,渡过一次次灭绝危机?

可以说早期鱼类全部都有“遗传病”,基因指导它们表达的器官,令它们无法在这样的环境中正常呼吸。这其实,是可以说得通的。例如,人类的色盲一般被认为是一种遗传病,但其实人类哺乳动物祖先的有色视觉,经历了多次变迁。这些“有病”的鱼,最终被不断淘汰,终于演化出了适应这种环境的“健康”的鱼。它们简直就是鱼...

曾经有点“倒霉”的基因治疗公司如今已走向Next Level

法布里病是一种单基因遗传病，由编码α-半乳糖苷酶A（AGA）酶的GLA基因突变引起，导致人体内无法产生足够的活性AGA酶，引起鞘脂在关键器官中，包括心脏、肾脏和血管的毒性累积，例如底物三糖基神经酰胺（lyso-Gb3）。法布里病中的心肌病是导致患者死亡的主要原因，占死亡人数的75%。法布里病现有治疗方法是酶替代疗法...

脑声常谈丨强迫症动物模型构建与行为学评估

强迫症模型的制作方法有很多,可以大致归纳为:①遗传因素产生的模型;②药物作用产生的强迫症模型;③诱导动物自然出现的应激模型。基因突变模型大脑局部特定区域功能失常会引起过分刻板的行为和思想,尤其是基底节的黑质纹状体区域的失常。而啮齿类动物自我修饰时的一系列动作所具有的高度的复杂性和刻板性(overly-rigidsequ...

有没有而可能存在「天神基因」,让人类渡过了一次次灭绝危机?

可以说早期鱼类全部都有“遗传病”,基因指导它们表达的器官,令它们无法在这样的环境中正常呼吸(www.e993.com)2024年11月15日。这其实,是可以说得通的。例如,人类的色盲一般被认为是一种遗传病,但其实人类哺乳动物祖先的有色视觉,经历了多次变迁。这些“有病”的鱼,最终被不断淘汰,终于演化出了适应这种环境的“健康”的鱼。

受诺奖启发的新基因疗法进入临床,将给患者带来什么?

但镰状细胞病的主要发病者是非洲人，审查员担心这些人群中的遗传（基因）多样性没有被完全监测到，这意味着可能存在被Cas9靶向的“无辜”基因序列。另一方面，尽管Casgevy对一些患者进行了试验性治疗，但对于一种药物或疫苗来说，参与试验的人群样本还不够。因为任何获批上市的新药或疫苗都会经过数千人以上的临床1-3...

彼之垃圾,吾之利器!来自麻雀的逆转录转座子可将DNA插入人类基因组...

基因治疗的兴起为治疗人类遗传病带来了希望,其中基于CRISPR-Cas系统的基因编辑疗法表现出色。然而,这类基因疗法通过DNA双链断裂和修复进行转基因的插入整合,这可能导致额外的基因突变风险,甚至诱发癌症。近期获得批准的治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的CRISPR-Cas9基因编辑疗法表明,基因编辑工具在通过敲除基因来治疗遗传性...

耶鲁、MIT、北大、中科院、华师,7位基因编辑顶尖专家齐聚全球罕见...

基因编辑策略主要包括两种:一种是CRISPR/Cas9核酸酶非同源末端连接(NHEJ)修复方式介导的基因敲除策略,通过敲除突变基因,可应用于DN和GOF导致的显性遗传性疾病;另一种是CRISPR/Cas9介导的同源重组修复(HDR)、碱基编辑器和先导编辑器介导的基因修复策略,可直接纠正基因突变位点,因此显性、隐性遗传性疾病均适用。

华东师大又出新成果,这次与上海交大联手

“我们主要是对遗传病或者说基因治疗开发了一个相对更加安全和精准的基因编辑工具。”李大力研究员介绍说,如果有些遗传病是因为A:T>G:C碱基突变所致,该工具极有可能去纠正这个遗传突变进行治疗,而且理论上来说不太会产生副作用。“主要是它的精确性比较高,将来用于临床的话,前景还不错,因为安全性不错。”李大...