一针约10万元,国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市

一针约10万元,国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市10月8日,国家药品监督管理局公示,托夫生注射液获批上市。该药物用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(即ALS,渐冻症)成人患者。资料显示,这是国内首个获批上市的渐冻症精准治疗药物。值得关注的是,该药物通过免临床途径在国内获批,...

一针超2000万,曾刷新全球最贵药物记录,却让7人患上了血癌

因此SKYSONA疗法是利用Lenti-D慢病毒载体(LVV)进行体外转导,将ABCD1基因的功能拷贝添加到患者自身的造血干细胞(HSC)中,这样可以稳定CALD患者的病情进展,从而尽可能地保留神经功能。这种疗法虽疗效可观,但是10月9日NEJM报道的两项Ⅲ期研究的长期随访显示,8年随访中共有7人罹患血癌,其中...

一针长高10厘米? 副作用惊人?“增高针”能打吗?

但与此同时,网传所谓“一针长高10厘米”“10万元换20厘米身高”的“追高奇迹”,也拉高了家长们对孩子身高的期待值。为孩子“追高”心切的家长们,有的甚至没有咨询过专业医生,就擅自从网上购买“增高针”,自己给孩子注射。当记者在某社交平台的相关群组里咨询购买方式时,一下子就收到了很多人的私信,都表示可...

一针上千万元!基因疗法成罕见病治疗突破口,在中国距离商业化落地...

信念医药、朗信生物、至善唯新、方拓生物、天泽云泰、嘉音生物、锦篮生物、中因科技、华毅乐健等在内的多家基因疗法公司融资情况如下,如纽福斯生物已经从天使轮融资进行到了C+轮融资,总计融资6轮,已经披露的总融资金额超15亿元;信念医药则融资为4轮,总融资金额为2.7亿美元(折合当前人民币为19.2亿元),上述多家基...

打一针“管”半年,这款降脂针能取代他汀吗

既然这么好,那目前它能取代临床一线的他汀类降脂药吗?PCSK9,杀死“快递员”的LDLR“奸细”2003年,加拿大蒙特利尔临床研究院和法国的研究团队发现,在法国一个罹患家族性高胆固醇血症的家族中,前蛋白转换酶枯草溶菌素9(PCSK9),基因发生了功能获得性突变。

基因编辑疗法商业化提速,未来打一针就能治愈心脏病?

生物医药基金LoncarInvestments创始人布拉德·隆卡（BradLoncar）对第一财经记者表示：“基因治疗要满足人们非常高的期望，就必须要跳出罕见疾病领域，实现更大的商业价值(www.e993.com)2024年11月15日。”重写DNA，打一针修复心脏美国宾夕法尼亚大学医学院心脏病学家、宾大佩雷尔曼医学院疾病遗传和表观遗传起源项目主任KiranMusunuru教授正在领导一...

一针长高10厘米? 副作用惊人?上海这个门诊全是人,有家长悔哭

考虑再三,安女士决定让儿子接受治疗,按医生的建议注射“生长激素针”,学名为“基因重组人生长激素”,也就是俗称的“增高针”。对症治疗后,袋袋的变化让安女士感到惊喜。往年,袋袋每年只能长高四到五厘米,但是治疗后的一年内,袋袋长高了十厘米。对于像袋袋这样缺乏生长激素的孩子们来说,注射生长激素是刚需。医学...

一针管半年,不便宜的长效降脂药今年能够入保降价吗?

目前,盖德视界了解到,降脂领域每个月打一针的国产新药——信达的托莱西单抗已明确参加今年国谈;而由诺华出品的打一针管半年的超长效降脂药英克司兰钠也有望入保,从而实现超长效降脂PCSK9抑制剂药物的全面降价,为一线患者带来更多利好。同时也会改变PCSK9抑制剂药物的市场竞争格局。

适合0-14岁孩子的科学育儿营:每天10分钟,在家帮孩子升免疫/调脾胃...

人人都可学,方法简单有效易懂不用你提前一个星期预约排队省去你几十甚至几百的专家挂号费5天名医育儿助长课+1V1社群指导只用1元,立即入手史翔宇老师专家课堂抓住孩子0-14岁长高黄金生长期让孩子突破遗传,轻松多长高10厘米孩子处于0-3岁、3-7岁、8-14岁的家长...

千亿细胞治疗产业爆发前夜: 冰与火之歌

抽自己几十毫升血液制备,一个疗程2-3针,花费10万元,“干细胞治疗”未熟先热,甚至愈演愈烈。“如果嫌贵,异体干细胞更加便宜,3万-5万元一个疗程,但根植的时间会短一些,需要补打。”这位教授表示,也有美容抗衰的干细胞针,一个疗程可以达到38万元。业内资深人士李卫国(化名)关注细胞治疗行业多年,瞄准行业后期的...