医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则

本指导原则是供注册申请人和技术审评人员使用的指导性文件,但不包括注册审批所涉及的行政事项,亦不作为法规强制执行,需在遵循相关法规和强制性标准的前提下使用本指导原则。如果有能够满足相关法规要求的其他方法,也可以采用,但是需要提供详细的研究资料和验证资料。本指导原则是在现行法规和标准体系以及当前认知水平下制...

罗思义、罗一、吉塞拉·塞尔纳达斯:从210个经济体大数据中,我们...

其中大多数讨论存在一个大的漏洞,即仅仅立足于抽象的理论,而没有对事关发展的现有事实进行系统性研究,或者只参照了少数经济体的发展模式——后者犯了统计学中的“摘樱桃谬误”(即仅仅挑选支持主观判断的数据,而忽视与主观判断不一致的数据)。本文作为投资与消费系列研究的第一篇,将对整个全球经济、全球主要国家和中...

ARANOTE研究公布重磅结果,达罗他胺筑mHSPC新"戈" 局

遵循严谨的科研设计原则,按照2:1的比例随机分配至达罗他胺治疗组与安慰剂对照组。图1.受试者纳入和排除标准(从筛选前28天至入组)在双盲阶段直至主要分析节点,治疗组患者接受达罗他胺(剂量600mg,每日2次)联合ADT的治疗方案,而对照组则接受安慰剂联合ADT的对照治疗。若主要分析结果显示达罗他胺在获益与风险比...

如何分析A/B实验结果

这是整个分析过程的基础,如果实验结果本身就存在问题,缺乏可信性,那么无论后续如何分析都可能得出错误的结论,从而影响决策的正确性。因此评估可信性是分析和应用实验结果的第一步,也是极其重要的一步。1.评估方式评估结果可信性的核心标准是统计显著性。所谓统计显著,就是指实验组和对照组的差异是由实际因素...

在疫苗的受控人体感染试验中,是否有必要设置安慰剂对照组?

第一,证明感染过程成功与否。基于此目的,可设立感染性对照组。感染性对照组的设立可以为感染过程和质量提供相关信息,其样本规模取决于预期的感染率,通常较安慰剂对照组小。第二,如果可从历史数据中获知预期感染率(研究主要终点),而次要结果未知(如免疫应答),那么安慰剂对照组的设立是确定次要结果的关键。安慰剂对照...

...II CDE征求《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则...

因此,在遵循良好研究设计的基础上,通过充分利用现有数据,尽量减少儿科受试人群的数量和研究步骤,优化儿科人群的药物研发流程,是儿科药物研发的策略和方法之一(www.e993.com)2024年11月25日。需特别指出的是,随机对照试验仍是儿科适应症研发的金标准,儿科适应症临床试验同样应遵循相应的临床试验设计原则和法规要求。

刚刚!CDE发布纳米药物3大指导原则!纳米药物质量控制、非临床安评...

纳米药物的质量控制研究在遵循一般性的相关技术指导原则的基础上,由于纳米药物的组成、结构、理化性质、制备工艺、临床配制和使用方法等与传统药物可能具有较大差异,可能重新需要设计、优化和验证纳米药物适用的分析和表征方法,对纳米药物相关的特定质量性能进行研究。

CDE公开征求《抗肿瘤药联合治疗临床试验技术指导原则》意见

原则上,新药联合开发的合理性依据应来自于产品自身的非临床试验结果,如已有同靶点产品的临床试验结果支持其联合作用机制,也可作为参考依据。非临床研究数据的常规要求遵循ICHS9[3]及其Q&A。3.2单药临床数据获得相对充分的各自单药的临床数据,将为科学合理的联合用药剂量选择、给药时序拟定、安全性风险控制等设计提供...

食药监发布细胞治疗研究与评价指导原则,进一步规范产品研发

此外,指导原则还要求细胞治疗产品的生产者应建立产品可追溯的管理体系,以确保产品从供者到受者全过程的可追溯性,需列出供者—产品—受者链,或自体产品—受者链,需规范和监控生产操作过程,严格防控不同供者样品(或不同批次样品)的混淆。细胞治疗产品临床试验的受试者权益保护在“指导原则”中也得以体现。根据规定...

中金:新药研发过程经历了什么?

在设计片段化合物库的时候,Congreve在Lipinski的“5原则”基础上提出了片段分子的“3原则”:1)片段分子的相对分子质量小于300;2)脂水分配系数小于3;3)氢键的给体和受体数量均小于3。图表:基于片段的药物发现的原理资料来源:Springer,中金公司研究部苗头化合物评价标准。以上方法筛选出的化合物并不一定都适合作为...