医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则

病例对照研究是以发生了结局事件的患者作为病例组,未发生结局事件的患者作为对照组,比较病例组与对照组使用待研究器械的比例,从而研究待研究器械与结局事件之间的关联性。回忆偏倚、对照组设置相关的选择偏倚、无法提供发病率等是病例对照设计的较为突出的限制。当待研究器械需观察的临床结局发生率较低时,采用实效性随机...

《临床营养管理 节选64》设计要素与原则

2.设计原则临床试验设计原则可概括为对照、随机、均衡、重复。对照、随机、盲法是新药研究设计三原则,可参考新药临床营养研究文献,在此不赘述。(1)对照(control)试验过程中确立可供相互比较的组别。目的在于平衡非处理因素在实验中的影响,消除或减小误差,提高研究结果的真实性和可靠性。设立对照的意义为:a.科学...

...病研究协会年会(EASD 2024)展示胰岛素周制剂GZR4两项临床研究...

本研究为安慰剂及阳性对照药的对照试验,采用单中心、单次给药、随机、剂量递增设计,评价GZR4在健康成年男性受试者中安全性、耐受性、药代动力学和药效动力学指标。本研究按剂量递增原则从低剂量至高剂量开展试验。在第1-4组中,符合标准的受试者按4:1的比例随机接受皮下注射一次GZR4(剂量:1、3、6、12nmol...

最新发布 | 抗体药物偶联物治疗血液系统恶性肿瘤临床应用指导原则...

该临床试验Ⅱ期随机部分(Pola-BR方案40例,BR方案40例)结果显示,中位随访22.3个月后,与BR方案相比,Pola-BR方案显著改善患者的缓解率,治疗期间最佳CR率达58%,客观缓解率(ORR)为70%(对照组CR率为20%,ORR为32.5%);治疗结束时的CR率为40%,ORR为45%(对照组CR率为20%,ORR为32.5%)。同时改善了中位PFS时间(9....

FDA 鼓励关注实用临床试验

我国药审中心在去年发布的《药物真实世界研究设计与方案框架指导原则(试行)》中就提及了实用临床试验,指导原则指出,实用临床试验,又称实操临床试验或实效临床试验,是指尽可能接近真实世界临床实践的临床试验,是介于传统的随机对照试验(randomizedcontrolledtrail,RCT)和观察性研究之间的一种研究类型,属于干预性研究。

重视临床试验设计??提升机械灌注肝脏保存技术研发质效

根据《医疗器械临床试验设计指导原则》,随机、盲法、平行对照的临床试验设计可使临床试验影响因素在试验组和对照组间的分布趋于均衡,避免了选择偏倚和评价偏倚,被认为可提供高等级的科学证据(www.e993.com)2024年11月22日。同时,国际肝脏移植协会(ILTS)也建议,在当前认知水平下,在比较不同灌注方法之前,应先将新的灌注技术与静态冷保存方法进行比较。

【生物类似药纵览】生物类似药的临床有效性评价

决定界值的方法包括以往随机试验的结果(包括Meta分析结果)、专家的判断、患者的情况等。针对生物类似药的特点,还需考虑评估参照药既往临床研究中疗效的变异情况并对界值进行必要的调整。等效界值可基于参照药治疗效应的置信区间下限估算得到,参照药治疗效应则是参照药组与安慰剂对照组的疗效比值/差值。

肿瘤学临床试验设计的创新与未来

总之,临床试验设计不应是“一刀切”,剂量和时间发现研究的安全性和早期疗效信号的动态评估可能会告知下一步的最佳步骤。这可能会走特定试验阶段的传统模式,或演变为无缝或组织未定性的设计,以加快后续步骤。无论采用何种策略,研究人员都必须遵守既定的科学、道德和生物统计原则和标准,以确保数据完整性和研究对象保护。

合理选用随机化方法??保障临床试验有效可靠

简单随机化??该方法是最基本的随机化方法,按照等概率原则将研究对象随机分配到试验组和对照组,简单易行,不需要复杂的计算和预测。但需注意在样本量较小或医疗器械使用条件差异较大的情况下,简单随机化可能导致各组之间的基线特征存在差异。因此,该方法在临床试验设计中并不常用。

临床实践|AJN深度综述:慢性肾脏病患者中的口服抗凝药治疗

③在维持性透析患者中,VALKYRIE试验最初设计为:维生素K与维生素K拮抗剂(vitaminKantagonist,VKA)相比,对血管钙化进程影响的研究,利伐沙班在延长期具有优势。另外两项使用阿哌沙班(AXADIA和RENAL-AF)的临床试验由于招募挑战和低事件率,在该人群中未得出结论。