CDE发布《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见...
本指导原则的主要内容分为三个部分,分别是概述、临床试验设计要点、风险管理。本指导原则主要提出临床试验应重点考虑的因素,更多细节申办者可以及时与监管机构沟通,适用于以注册为目的的药物研发。以下是《地中海贫血基因治疗产品临床试验技术指导原则(征求意见稿)》完整内容:打开网易新闻查看精彩图片打开网易新闻查...
细胞与基因治疗产业支持政策梳理综述
浙江省人民政府发布《促进生物医药产业高质量发展行动方案(2022-2024年)》,明确提出依托中国(浙江)自由贸易试验区,探索开展免疫细胞、干细胞和基因治疗等生物医药前沿领域临床研究。222022年8月5日北京市发布《中国(北京)自由贸易试验区投资自由便利专项提升方案》,其中明确指出:探索干细胞、基因诊断及治疗技术...
《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与...
为规范和指导重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品申报开展临床试验的药学研究,在国家药品监督管理局的部署下,药审中心组织制定了《重组腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床试验申请药学研究与评价技术指导原则》(见附件)。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》(药监综药管〔2020〕9号)要求,...
赋生元公司中国区负责人、启明星陆渊博士谈细胞基因治疗︱启明星...
我国在基因药物领域的基础研究和临床试验开展较早,首个临床试验可追溯到1991年(B型血友病患者展开的基因药物治疗临床试验),但当时对基因药物的监管政策法规相对滞后,对于研究开发的多个环节设计的具体内容没有详细要求与规定,约束性不强。2003年,国家药监局发布“人类基因治疗研究和剂型质量控制技术指导原则”,逐步开始...
医疗领域开展扩大开放试点工作 干细胞医疗行业有望受益
其中“十四五”规划指出,重点发展干细胞治疗、特异性免疫球蛋白、基因治疗产品、免疫细胞治疗等。国家药品监督管理局也发布了多项指导原则,如《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则(试行)》,为干细胞产品的研发、注册申报及临床试验提供技术指导。此外,干细胞新药申报也如火如荼,呈现逐年递增态势...
CDE最新指导原则4连发!涉及药物免疫毒性非临床研究等
《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》《罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则》具体文件可在CDE官网查看!为进一步规范和指导药物免疫毒性的非临床研究与评价,提高企业研发效率,药审中心组织制定了《药物免疫毒性非临床研究技术指导原则》(见附件)(www.e993.com)2024年10月14日。根...
CDE四连发!与临床相关的指导原则,自发布之日起施行
2024年1月18日,CDE发布了四个技术指导原则:间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则、罕见病基因治疗产品临床试验技术指导原则、人源干细胞产品非临床研究技术指导原则和药物免疫毒性非临床研究技术指导原则。自发布之日起施行。间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则:本指导原则适用于各种组...
CDE再发一CGT领域指导原则!
本指导原则主要针对应用于体内基因治疗的rAAV载体类产品在申报临床试验时应完成和提交的药学研究信息提出建议。需要说明的是,对于携带基因编辑工具的rAAV载体类产品,由于其作用机制涉及对人体细胞基因组的编辑操作,而当前此类产品的人体研究经验较为有限,因此仍属于风险相对较高的产品可能需要开展更全面的风险评估和质...
...ACROBiosystems百普赛斯GMP关键原料加速细胞与基因治疗生物药...
目前,各国药监部门对细胞和基因治疗技术的认知不断加深,其监管思路也逐渐清晰,尤其是中国、美国作为CGT药物开发的主要市场,中、美药监部门针对CGT各个细分的指导原则不断出台。实际上,细胞基因治疗产品获批IND申报的主要挑战之一就是原辅料的质量控制及内外源病毒因子安全性评价。据悉,细胞治疗产品药学方面常见的注册合规...
医药投向标|卫健委发布新版《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则...
国家卫健委发布新版《新型抗肿瘤药物临床应用指导原则》;国家医保局明确2024年九大重点工作;君实生物TIGIT单抗被“退货”;GSK斥资14亿美元收购Aiolos;诺华近42亿美元收购舶望制药,加注RNAi疗法;和黄医药Syk抑制剂申报上市;基因递送外包企业云舟生物冲刺科创板IPO;蓬阳医疗获建创医疗成长基金B++轮投资。《科创板...