内部重磅!2名诺奖得主称赞SunRegen新药治疗视网膜色素变性

其实,近年来类似SunRegen这样的新药研发有很多,大多数新药的研发成果显著,距离上市也许并不再遥远。届时,饱受视网膜色素变性困扰的患者或许能迎来康复的春天。但最重要的是在新药出来之前,能够保证不失明,尽量保持视功能,这样在新药落地时我们才有机会被治愈。视网膜色素变性如不采取积极治疗,大概率后果都是眼睁睁的走向...

强生的AAV5-hRKp.RPGR治疗视网膜色素变性已获批,RP患者的春天来了?

基因治疗视网膜色素变性,其治疗方法不针对于原发性视网膜色素病变,在RP不同的病情阶段中的治疗成效不一,可能对部分病患的效果不明显。同时,基因治疗药物价格昂贵,如日本的Luxturna,每瓶价格高达约4900万日元(约合人民币242万元);美国首款获批的Luxturna,一次性基因疗法的报价就高达85万美元,或者更精确地说,每只眼...

不治绝症≠无药可医 视网膜色素变性延缓病情才是目标

大家熟知的北京北大医疗康复医院,就有一位采用中西医治疗视网膜色素变性的领域专家—杨春华。经研究证实,视网膜色素变性患者均存在不同程度的脉络膜微循环障碍。简单理解,视网膜色素变性与眼部血液循环、营养不良有直接关系。杨春华主任依据视网膜色素变性的“饥饿学说”理论,并结合国外先进手术及国内中医眼科理论,创新了一...

2025年FDA新药申请费涨430万美元;药明巨诺任命新总裁

最近,FDA宣布,对于2025财年提交包含临床数据的新药和生物制剂申请的公司,将需要支付430万美元的费用,比2024财年增加了约30万美元。对于不需要提交临床数据的申请,费用从上一年的160万美元上升至今年的200万美元,并预计在2025年将增至220万美元。不过,对于已上市药物的年度项目费用,将从2024年的41.6734万美元降低至2...

首款TCR-T治疗实体瘤获批在即,下一代技术涌现(附下载)| 细胞和...

视网膜色素变性的AAV基因疗法botaretigenesparoparvovec(AAV-RPGR)、以及艾伯维开发治疗湿性年龄相关性黄斑变性的AAV基因疗法ABBV-RGX-314;在临床2期疗法中,礼来的两款候选基因疗法用于中枢神经系统(CNS)疾病,包括额颞叶痴呆、帕金森病,另一款针对OTOF基因的候选疗法开发用于听力损失;拜耳的AB-1002正在开发治疗充血性...

3月全球多款罕见病药物获批上市,涉及杜氏肌营养不良等疾病领域

新京报记者依据罕见病信息网披露信息统计,3月以来,还有至少4款罕见病药物获FDA孤儿药认定,分别为视网膜色素变性系列适应症眼科产品NouvSight001(睿健医药)、治疗血友病A的组织因子途径抑制物(TFPI)单克隆抗体KN057(康宁杰瑞)、针对杜氏肌营养不良症的PGN-EDO51(PepGen公司)、治疗多发性骨髓瘤的通用CAR-T候选药物P-B...

眼科基因疗法风头正盛 国内超20家企业布局

相对其他器官而言，眼睛体积较小，只需要低剂量的药物就可以达到治疗效果，而且具有免疫豁免、系统风险低等优势，成为各方药企率先布局的一大领域。目前眼科基因治疗的适应症主要是与单个基因突变相关的遗传性视网膜疾病，包括视网膜色素变性、无脉络膜症、Leber遗传性视神经病变（LHON）、Leber先天性黑蒙（LCA）、Stargardt...

直击引领区丨让罕见病有药可医,浦东多款基因治疗产品有望成为...

上海天泽云泰生物医药有限公司的VGR-R01,是全球首个针对结晶样视网膜色素变性(BCD)研发的基因治疗产品。2022年11月,VGR-R01获得国家药监局批准开展临床试验,迄今已经完成了I/II期临床试验,给药后患者研究眼矫正视力获得了功能性提高,并且安全性良好,有望成为全球首款获批的针对BCD适应症的治疗产品。

独家专访|中眸医疗开发「光遗传学基因疗法」治疗RP临床数据公布

“导致视网膜色素变性基因突变有很多种,针对每种突变单独开发一种基因疗法费时费钱费力。目前基因疗法大多是基于基因替代的原理,针对特定基因进行的治疗,而通过基因治疗补充功能蛋白的应用范围和效果依赖于尚有细胞的存在,但中晚期视网膜色素变性患者的视网膜感光细胞已经死亡。开发普适性的治疗方法,通过不针对单个基因突变位...

VC/PE押注眼科创新药,投出20亿

目前全球共有137款基因治疗药物处于研发阶段,大多数处于临床开发阶段的基因疗法都集中在最常见的遗传性眼科疾病上,如色素性视网膜炎、脉络膜血症、Leber遗传性视神经病变、Leber先天性黑蒙(LCA)、色盲和X连锁视网膜色素变性(XLRS)等。2017年12月,全球*眼科基因疗法Luxturna在美国获批上市,掀起了眼科基因疗法的热潮。