全球首例!英国用基因编辑技术治好白血病(图)
科学家们首先在捐赠的血液细胞中添加抗白血病基因,这些基因可编码靶向并杀死癌细胞的蛋白质,其次科学家使用TALENs技术关闭两个基因,关闭第一个基因是为了确保捐赠的细胞不被蕾拉的身体排斥,关闭第二个基因是为了确保捐赠细胞不被治疗药物杀死。
有潜力终生只需用药一次,基因编辑新药获美国FDA临床批准!锐正基因...
今日(9月2日),锐正基因(Accuredit)宣布其自主研发的基于非病毒载体的体内基因编辑药物ART001获美国FDA临床试验许可,拟开发用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)。ART001目前正在中国开展临床1期试验。ART001注射液由锐正基因研发,通过脂质纳米颗粒(LNP)将CRISPR基因组编辑组件递送到肝脏,对TTR基因进行编辑,从而...
单碱基编辑器比“基因剪刀”还好用
“团队利用人工智能蛋白结构预测工具和结构聚类方法来挖掘和筛选新的胞嘧啶脱氨酶,并提供了高效率、适用广泛的候选胞嘧啶脱氨酶用于构建胞嘧啶碱基编辑器,有力推进胞嘧啶碱基编辑器在生物医学和农业育种等领域的应用。”论文通讯作者、中国农业科学院深圳农业基因组研究所研究员左二伟告诉记者。修改特定碱基更精准“单...
荷兰研究人员:用CRISPR基因编辑疗法在实验室环境下“消灭”艾滋病毒
据新华社消息,英国药品与保健品管理局于2023年11月批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法,用于治疗12岁及以上的镰状细胞病和输血依赖型β地中海贫血患者。2024年3月19日,荷兰阿姆斯特丹大学的研究人员在一次医学会议上介绍称,他们利用获得CRISPR基因编辑技术,成功地从受感染细胞中消除了艾滋病毒(HIV)。“分子剪刀”定向...
...能产生人类胰岛素转基因奶牛,糖尿病患者有望用上【附基因编辑...
从全球来看,2021年,世卫组织发布了关于人类基因组编辑促进公共卫生的新建议,其立场表现为:人类基因组编辑有可能提高人类治疗和治愈疾病的能力,但只有为所有人的利益开展这项工作,而不是加剧国家之间和国家内部的卫生不公。下一步,世卫组织将召集一个小型专家委员会,考虑下一步注册措施,包括如何更好地监督采用令人...
国内第3例多基因编辑猪肾成功移植人体,猪器官如何为人所用?
国内第3例多基因编辑猪肾成功移植人体,#猪器官如何为人所用#?#专家预测两三年能实现猪器官移植人体#3月25日,西京医院泌尿外科团队将一只供体猪的肾脏移植到一位脑死亡受者体内,完成国内第3例基因编辑供体猪肾移植人体的手术(www.e993.com)2024年10月15日。那么,我国基因编辑供体猪器官离真正惠及患者还有多远?中科奥格创始人、董事长潘登科预...
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法 科研突破到商业落地仅用十年
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法科研突破到商业落地仅用十年美国食品药品监督管理局官宣批准两款治疗镰状细胞病(SCD)基因编辑疗法,其中也包括首款应用“基因剪刀”——CRISPR/Cas9技术的疗法Casgevy。Casgevy由美股上市公司福泰制药与CRISPR医药共同研发。
2款基因编辑疗法在美获批,这把剪断坏基因的“剪刀”,只有富人用得...
今天才发现,找胶带头如此简单,学会再也不用手抠了,方法太棒了生活不过如此呀2024-07-0315:25:216跟贴6小哥指尖膨大似青蛙,没想到意外适合洗头?他果断当上Tony,理发事业起飞英国那些事儿2024-06-2023:17:580跟贴0章鱼拥有9个大脑能编辑基因,智商这么高为什么没进化出文明?宇宙时空2...
上海团队发现自闭症新基因位点,首次用基因编辑改善小鼠自闭行为
在其基础上,科学家们开发出了一套基因编辑系统,使得精确高效的基因编辑成为可能。这项技术的风险之一在于,CRISPR/Cas9可能会与不是目标序列的DNA产生错配,进而导致非预期的基因突变,这被称为“脱靶效应”。在本研究中,仇子龙和程田林团队合作开发了一种基于CRISPR/Cas9的新型胞嘧啶单碱基编辑系统(APOBEC3A...
诺奖得主詹妮弗·杜德纳最新访谈:用基因编辑,开启肠道微生物疗法
“引入分子”实际上指的是只允许分子进入细胞。如果那个分子是一个基因编辑器,那么它可以编辑基因,所以我们现在正处于试图弄清楚,在人类肠道中的所有微生物中,它们是如何允许分子进入的早期阶段。我们发现,不同的细菌有不同的方式。所以我认为将来的关键在于,了解哪些细菌需要被操控以及它们最适合吸收这些编辑分子的方...