程强/魏妥团队开发简化LNP系统,实现器官和细胞双重特异性靶向递送...
此外,基于mRNA-LNP技术的感染性疾病、肿瘤疫苗,以及肝脏疾病基因编辑和蛋白质替代疗法的研发也取得了显著的临床进展。然而,由于肝外靶向技术相对不成熟,mRNA-LNP疗法在非肝组织中的应用受到限制。为了克服这一限制,研究人员做出了巨大的努力,旨在开发器官特异性LNP技术。尤为引人注目的是,2020年4月,程强、魏妥等人...
...治愈首位外籍患者:一次治疗,终身治愈【附基因编辑技术现状分析】
7月22日,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)宣布,与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物“cs-101”的临床研究成功治愈首位外籍患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/l以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈...
对话微光基因:专利壁垒与递送限制下,国产自主知识产权编辑工具...
作为国内极少数拥有Cas蛋白、碱基编辑器、表观编辑器、VLP递送系统基础知识产权的企业,微光基因如何搭建多个自主研发新型编辑器技术平台?又将如何探索CRISPR基因编辑技术的临床应用与商业化路径?对此,动脉网采访到了微光基因CEO胡洋博士。胡洋博士曾就读于中山大学松阳洲教授实验室,专业方向为基因编辑/衰老研究。曾任中信...
致病基因“猎手”——RNAi药物从发现到临床应用
RNAi药物从发现到临床应用1998年,RNA干扰(RNAinterference,RNAi)现象首次被发现。这是一种转录后水平的基因表达调控技术,能够使与之同源的靶基因mRNA特异性降解或翻译受阻,从而达到基因沉默的效果。RNAi技术的发现为基因表达调控提供了新的机制,特别是在治疗遗传性疾病方面,被授予了2006年诺贝尔生理学或医学奖。小干...
两部门公布新版《目录》:禁止出口人体基因编辑技术,范围缩窄至...
目前,人体基因编辑可分为两个主要方向:一是编辑患者的体细胞,以治疗疾病;另一是编辑生殖细胞(精子、卵细胞或受精卵),旨在预防遗传疾病或增强某些功能。这两者的应用存在显著差异。编辑患者体细胞的治疗方式是通过修改体细胞来治疗患者。这种治疗的目标是只影响接受治疗的个体,而不对其后代产生影响。相比之下,...
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法,为下一代技术奠定基础
2017年,刘如谦和基因编辑先驱、同在博德研究所的张锋等人共同创立了碱基编辑生物技术公司BeamTherapeutics,目前公司进度最快的产品为BEAM-101,一种体外碱基编辑疗法,用于治疗镰状细胞病(www.e993.com)2024年10月15日。该产品于2021年11月获得FDA的IND(临床试验申请)批准,首例患者给药预计于2023年底完成。国内也有不少企业布局基因编辑疗法。有...
英国批准应用全球首个CRISPR基因编辑疗法
新华社伦敦11月17日电(记者郭爽)英国监管机构16日说,已批准基于CRISPR基因编辑技术开发的Casgevy疗法投入应用,用于治疗两种血液病,这是全球首个获批应用的CRISPR基因编辑疗法。2020年10月7日,瑞典皇家科学院宣布,将2020年诺贝尔化学奖授予法国女科学家埃玛纽埃勒·沙尔庞捷和美国女科学家珍妮弗·道德纳,以表彰她们...
曹晓风委员:基因编辑动物安全评价指南需提速落实
在今年全国两会上,全国政协委员、中国科学院院士曹晓风带来的一个提案是,建议尽早正式发布基因编辑动物安全评价指南,并制定和发布农业用基因编辑动物的评审细则,让基因编辑动物的研发单位对产业化路径能有清晰的预期。她在接受《中国科学报》采访时说,近几年,国际基因编辑技术应用快速发展。其中,基因编辑植物的产业化发...
瞭望|警惕基因编辑“武器化”
近年来,第三代基因编辑技术CRISPR/Cas9横空出世,以其设计简便、成本低、效率高的特点被广泛应用于在活体动物的基因组中生成靶向突变,进而在目标基因中插入新的基因片段或删除原有基因片段。这种技术能够实现基因“批量化”编辑,也使得军事领域的基因工程大大加速。
2023年度CRISPR基因编辑领域十大研究进展,张锋实验室遥遥领先
在2023年结束之际,《生物世界》评选了2023年CRISPR基因编辑领域的十大研究进展(按论文上线时间排序,入选论文聚焦于基因编辑技术突破,不列入那些只是使用CRISPR作为基因编辑工具的论文)。这些研究进展包括了新型CRISPR系统开发、改造、治疗应用、安全性研究等方向。