FUS基因型渐冻症药物迎来新进展:蔡磊与李龙承的再次突破

RAG-21是中美瑞康与蔡磊携手推进的第二款针对渐冻症的小核酸药物,第一款则是针对SOD1基因的RAG-17。故事的开始,要从2022年的春天说起。惺惺相惜,一见如故2022年初,彼时的蔡磊已经确诊渐冻症超过两年。在这段艰难的时光里,蔡磊始终奔走于科学家和投资者之间,他的事迹被多家媒体广泛报道。同年4月,中美瑞康的创...

2024年,这13款核酸1类创新药首次在中国获批临床!

中美瑞康研发的RAG-17注射液于今年5月在中国获批IND,拟用于治疗成人因超氧化物歧化酶1(SOD1)突变引起的肌萎缩侧索硬化症(ALS,俗称“渐冻症”)。中美瑞康成立于2017年,致力于开发创新小核酸药物与疾病治疗方法。RAG-17是该公司在研的一款以SOD1为靶基因的双链siRNA药物,通过降低SOD1基因表达来治疗SOD1突变所致的...

嘉和生物与亿腾医药合并,渐冻症新药国内获批上市,2024年诺贝尔...

10月11日,国家药品监督管理局(NMPA)官网显示,批准君实生物的重组人源化抗PCSK9单克隆抗体昂戈瑞西单抗注射液(JS002,商品名:君适达)的上市申请,适应症为:在控制饮食的基础上,与他汀类药物、或者与他汀类药物和依折麦布联合用药,用于在接受中等剂量或中等剂量以上他汀类药物治疗,仍无法达到低密度脂蛋白胆固醇(LDL-...

渐冻症研究最新进展2024

治疗期间,尝试了很多方法,中药和西药都不能很好的改善田先生的症状,田先生因此很难过,不知道该去寻求什么样的方法能够很好的帮助到自己。通过网络了解到了刘家峰大夫十分擅长治疗改善渐冻症,于是咨询预约了刘家峰大夫的远程面诊号位,详细沟通后拟定了治疗方案,田先生对于刘家峰大夫提供的治疗方案很满意,于是便开始了治疗。

全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

一款基因治疗渐冻症的创新药——托夫生注射液(Tofersen)在中国国内获批上市。10月8日,国家药监局官网显示,由渤健生物科技(上海)有限公司生产的药物托夫生注射液(以下简称Tofersen)近日在中国国内获批上市。该药于2023年7月向国家药监局提交上市申请,并于2024年3月最先落地海南博鳌乐城先行区,可用于治疗携带超氧化物...

2024运动神经元(渐冻症)ALS刘家峰大夫中医治疗

2024运动神经元(渐冻症)ALS刘家峰大夫中医治疗预约热线:185--1844--0902(微信同步)何先生,48岁,于2年前确诊为运动神经元疾病,主要症状表现为四肢无力伴肌肉萎缩、头晕、气短乏力、言语不清、易呛咳、易汗出、失眠严重、大便困难等(www.e993.com)2024年11月25日。自那时起,便服用利鲁唑、甲钴胺等药物进行控制,但随着时间推移,药物副作用...

中国首款针对渐冻症精准治疗药物获批上市

#中国首款针对渐冻症精准治疗药物获批上市#2014年,风靡全球的“冰桶挑战赛”将渐冻症(ALS)这一疾病带入了大众的视野。作为一种罕见病,ALS患者存活的时间通常为3到5年。10月8日,渤健中国宣布,中国药监局附条件批准托夫生注射液(商品名:凯盛迪)用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的ALS成人患者,这...

21健讯Daily|2024年国家监督抽查医疗机构内容明确;蔡磊回应再捐1...

优替德隆为一种基于合成生物学技术研发上市的化疗新分子,其与紫杉类作用机制相似,但却拥有多方面优势,包括:活性更强、抗癌谱更广、无明显血液学毒性、不易产生耐药性、对紫杉等多药耐药肿瘤依然有效、能够透过血脑屏障、基因工程菌发酵生产环境友好、可口服给药。优替德隆注射液已经于2021年在中国获批上市,用于治疗既...

干细胞&iPS最新研究进展(2024年5月)

1渐冻症患者诱导多能干细胞建立了新的神经肌肉类器官疾病模型2024-05-23报道，西湖大学雷凯团队在CellReports在线发表了题为“NeuromuscularorganoidsmodelspinalneuromuscularpathologiesinC9orf72amyotrophiclateralsclerosis”的研究成果。该研究报道了一种利用患者诱导多能干细胞（inducedpluripotentstem...

曝渐冻症进口药在上海多家医院缺货 厂商备案变更致断供

近期,有报道称治疗渐冻症的重要药物利鲁唑片(商品名为“力如太”)在上海多所大型三甲医院遭遇供应短缺的问题。该药品由法国药企赛诺菲生产。曝渐冻症进口药在上海多家医院缺货,对此,赛诺菲中国在4月28日晚作出回应,表示已注意到患者和媒体反映的医院“力如太”供应状况,并正在全力以赴解决这一问题。