95%未出血!诺和诺德公布A型血友病新药3期临床进展

诺和诺德公布A型血友病新药3期临床进展转自:一度医药在近日ISTH2024大会上,诺和诺德公布其靶向FIXa/FX双抗Mim8在12岁及以上患有A型血友病的成人和青少年患者中的3期FRONTIER2试验结果,显示多达95%未接受过预防性治疗的患者在使用Mim8时,未出现任何经治疗的出血。诺和诺德预计将在今年底递交该药的上市申请。在这...

四月,近20款1类新药在中国启动3期临床

根据中国药物临床试验登记与信息公示平台官网和ClinicalTrials.gov网站,在刚刚结束的4月份,有19款在研1类新药(不含已获批的1类新药)在中国启动了22项3期临床。从药物类型来看,这些药物包括抗体偶联药物(ADC)、单抗、小分子抑制剂、分子胶降解剂等。从疾病领域来看,这些临床试验涵盖癌症、疼痛、抑郁症、特应性皮炎、...

本周国内创新药IND和NDA,全球新药III期临床汇总

该药物既可以作为单药治疗,也可以与针对肠道激素胰淀素的抗肥胖药物AZD6234联合使用。2023年11月,阿斯利康与诚益生物签署了一项独家许可协议,合作开发GLP-1药物ECC5004。在美国开展的1期临床试验显示,与安慰剂相比,在10mg与30mg剂量下,药物展现积极的减重与血糖降低效果,且具有>70%的口服生物利用度以及良好的耐受...

前沿进展!降磷新药AP306的II期临床疗效显著,有望让晚期肾病的肾友...

我们一起来看下已完成的Ⅱ期临床研究(NCT05764590),这项研究由四川省人民医院王莉教授牵头,在中国11家研究中心完成:纳入55名透析合并高磷血症的患者,随机分为2组,一组使用AP306,一组使用司维拉姆,治疗共12周,两组都根据血磷情况每4周调整一次给药剂量。结果显示:AP306可以显著降低患者血磷,从2.28mmol/l...

不能再犯的错误,2023年十大失败临床的教训与经验

对于药企来说,加速批准并不保险。因为在获得FDA真正的许可之前,需要拿出强有力的临床数据。如果后续临床失败,那么大概率会面临撤市风险。不过,最贵基因疗法SRP-9001,却希望打破这一宿命。在获得加速批准后,SRP-9001去年读出的临床数据,略显尴尬。在名为EMBARK的3期研究中,接受SRP-9001治疗的受试者,在52周时在...

“再无发现癌细胞”!上海医生领衔国产新药临床研究掀中晚期肺癌...

“3+1+13”即术前“3”周期的新辅助免疫治疗联合化疗、术后“1”周期免疫治疗联合化疗，以及“13”个月的免疫单抗维持治疗(www.e993.com)2024年11月22日。不同于以往，研究关注到术前、术中、术后患者的各阶段治疗，真正实现肺癌全流程管理。“临床医生做研究的终极目的是为了解决治疗的困境。原创药物研发出来后，该怎么用？能不能用得更好...

2023 ASCO大会:肺癌围术期免疫治疗崛起、罕见靶点新药井喷

免疫疗法已经广泛用于早期NSCLC的辅助治疗与新辅助治疗,然而,具体怎么使用才能实现最大获益目前尚无定论。一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验评估了特瑞普利单抗联合放疗用于可切除的Ⅲ期NSCLC围手术期治疗的疗效与安全性。研究共纳入404例Ⅲ期NSCLC患者,按1:1随机分为两组,分别接受:①特瑞普利单抗联合化疗,术...

FDA近十年未批新药的领域,谁能先跑出来?

2019年，韩国的一家Biotech企业SillaJen也宣布，其溶瘤病毒药物JX-594联合小分子药物索拉菲尼治疗肝细胞癌的3期临床，因独立数据评估委员会评估无法达到临床终点而提前终止。这些联合疗法从理论上讲都非常具有前景，但是缺乏“系统”的概念。PD-1抗体与Imlygic联用时，如果同时给药，可能会由于没有协调好抗原递呈细胞及...

本周国内创新药IND,全球新药NDA、上市获批、III期临床汇总

7月2日,Catalent/住友的二十碳五烯酸乙酯软胶囊的新药上市申请(NDA)获CDE受理。二十碳五烯酸乙酯软胶囊是一种ω-3多不饱和脂肪酸,能够抑制坏脂蛋白的作用,减少在血管内壁上的附着沉积,而且能协助高密度脂蛋白胆固醇清除血管壁上多余的脂肪,不仅可以降血脂,而且能预防冠心病及脑血管疾病的发生。该药物是FDA唯一批准可...

本周国内创新药IND和NDA汇总(附2024 ASCO新药III期临床进展)

6月3日,罗氏的伊那利塞片的新药上市申请(NDA)获CDE受理。伊那利塞(Inavolisib)作为一种口服疗法,具有高度的体外PI3Kα抑制效力和选择性,能够特异性触发PI3Kα蛋白突变体的分解。通过这种独特的双重作用机制,inavolisib可能为HR阳性/HER2阴性、PIK3CA突变的晚期乳腺癌患者提供耐受良好、持久的疾病控制和潜在改善的结局。