爱心传递:越来越多渐冻症患者自愿捐献遗体,为科学研究点燃希望

渐冻症是一种致命的神经系统疾病，主要累及大脑和脊髓中的运动神经元，导致肌肉逐渐萎缩、无力，最终导致全身瘫痪和呼吸衰竭。与其他疾病不同，渐冻症的病因尚不完全清楚，且缺乏有效的治疗手段。由于大脑和脊髓是主要受累器官，获取这些组织样本对研究其致病机制至关重要。然而，这些组织在患者去世后迅速开始自溶，样本的...

好消息:渐冻症有救了!坏消息:只能治好2%

渐冻症是一种进行性、致命的神经退行性疾病,存活时间通常为3～5年。不过,渐冻症的药物治疗尚未有实质性进展,临床疗效同样十分有限,且大都局限于疾病生理机制的某一个方面。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生注射液虽然适用人群相对有限,但开启包括中国渐冻症患者在内对因治疗的新时代。近年来,中国对罕见病的新...

首个渐冻症基因治疗新药在我国获批,药企独家回应

10月8日,国家药品监督管理局官网显示,渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液在我国获批上市,该药用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(即ALS,俗称“渐冻症”),也是目前唯一一款针对该类人群的对因治疗药物。渐冻症,是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病,具体累及上/下运动神经元及其支配的躯干、...

...拯救受损神经元!潜在“first-in-class”分子为“渐冻症”治疗...

肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种致命的神经退行性罕见病,它还有一个我们更加熟悉的俗称:“渐冻症”。由于运动神经元受损,ALS患者会逐渐失去对肌肉的控制能力,导致运动、交流、吞咽和呼吸功能恶化,甚至走向生命终点。目前,大量ALS患者仍然缺乏有效的治疗手段,不过科学界正在逐渐揭开这种致命疾病的面纱。其中,细胞中的整合...

追问daily | 神经回归方法或误导大脑模型选择;全球首款渐冻症基因...

ALS是一种致命的神经退行性疾病,患者通常在确诊后仅能生存3-5年,症状包括肌肉无力、萎缩,最终因呼吸衰竭死亡。在所有ALS患者中,携带SOD1基因突变的患者约占2%。尽管目前国内已有利鲁唑和依达拉奉等药物,但其效果有限,无法显著延缓病情进展。托夫生注射液通过反义寡核苷酸(ASO,AntisenseOligonucleotide,一种能够靶向特定...

托夫生注射液在我国获批上市,渐冻症患者能否踏上“解冻”之路?

ALS即渐冻症,是一种进行性、致命的神经退行性疾病,可导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡,从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力和萎缩,最终,患者往往因吞咽困难、呼吸肌无力等问题而死亡,存活时间通常为3～5年(www.e993.com)2024年11月19日。研究发现,多个基因与ALS的发生有关,其中SOD1是第一个被发现的ALS致病基因。目前,已知由...

渐冻症新药来了!全球首个渐冻症对因治疗药物在国内获批上市

ALS是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，可导致大脑和脊髓中负责控制随意性肌肉运动的运动神经元丢失。ALS患者会出现肌肉无力和萎缩，导致他们失去独立性，逐渐失去了活动、说话、进食和呼吸的能力。症状发作后，ALS患者的平均预期寿命为3至5年。目前，国内用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉，但在临床中疗效...

全球首个渐冻症对因治疗药物托夫生注射液在国内获批上市

ALS是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，可导致大脑和脊髓中负责控制随意性肌肉运动的运动神经元丢失。ALS患者会出现肌肉无力和萎缩，导致他们失去独立性，逐渐失去活动、说话、进食和呼吸的能力。症状发作后，ALS患者的平均预期寿命为3至5年。目前，国内用于治疗ALS的药物只有利鲁唑和依达拉奉，但在临床中疗效...

【健康科普】被渐冻症逐渐冰封的身体

渐冻症,医学上称为肌萎缩侧索硬化症(AmyotrophicLateralSclerosis,ALS),是一种无法逆转的渐进性且致命的神经系统退行性疾病,会导致四肢、躯干、胸部、腹部肌肉逐渐无力并萎缩,让身体逐渐丧失力量和控制能力,影响吞咽、呼吸等基本生命体征,最终致使全身瘫痪、走向死亡。近200年来,全球约有1000多万人因此死亡,治愈率为...

蔡磊公布渐冻症诊断报告 谈住进ICU抢救经历

“决战”渐冻症,蔡磊组建科研团队研发药物,每天工作16个小时以上。“虽然我已经是个残疾人,面对死亡,我还能为社会做有价值的事情。”新的一年,蔡磊说要相信“相信的力量”,希望“破冰”事业有更新的进展。一年前,他写下《相信》,记录自己与命运周旋的过程——怀疑、绝望、不服、反击。书中的他,是拼命三郎、堂...