一次治疗减少疾病发作98%的基因编辑疗法;礼来超6亿美元囊获反义寡...

QurAlis公司宣布与礼来公司(EliLillyandCompany)达成了一项独家许可协议,QurAlis将授予礼来在全球范围内开发和商业化在研疗法QRL-204的权益。QRL-204是一款潜在“best-in-class”的剪接调节反义寡核苷酸(ASO)疗法,旨在恢复肌萎缩性侧索硬化症(ALS)、额颞叶痴呆(FTD)及其他神经退行性疾病中的UNC13A功能。QurAlis...

高出1000多倍!穿越血脑屏障,创新反义寡核苷酸疗法登《科学》子刊

穿越血脑屏障,创新反义寡核苷酸疗法登《科学》子刊▎药明康德内容团队编辑日前,DenaliTherapeutics宣布,通过其专有寡核苷酸运输载体(OTV)平台所开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法,可通过静脉(IV)给药方式,递送至骨骼肌和心肌,并穿越血脑屏障(BBB)达到中枢神经系统(CNS),实现ASO药物的广泛生物分布。该研究发表于《科学...

只需每月一针!持久降血脂,反义寡核苷酸疗法获FDA优先审评资格

持久降血脂,反义寡核苷酸疗法获FDA优先审评资格转自:药明康德IonisPharmaceuticals公司今天宣布,美国FDA已接受其在研反义寡核苷酸(ASO)疗法olezarsen用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)成人患者的新药申请(NDA)并授予优先审评资格。FDA预计在2024年12月19日前完成审评。Ionis计划在今年向欧盟递交该疗法用于治疗F...

超过90%患者症状显著改善,反义寡核苷酸疗法即将递交上市申请

转自:药明康德(57.430,1.31,2.33%)IonisPharmaceuticals今日报告了在研反义寡核苷酸(ASO)疗法donidalorsen在治疗遗传性血管性水肿(HAE)患者的3期临床试验OASIS-HAE和OASISplus中的积极结果。研究显示,每个月和每两个月给药方案治疗一年后,患者月均HAE发作频率显著且持续减少,持续改善超过90%。从其他预防性治疗转为使...

速递| 开发反义寡核苷酸疗法潜在治疗9种疾病!新锐完成6000万美元B...

VicoTherapeutics是一家临床阶段的基因药物公司,为患有严重神经系统疾病的患者开发反义寡核苷酸(ASO)RNA调节疗法。该公司的主要候选产品VO659目前正处于1/2a期临床开发阶段,用于治疗脊髓小脑共济失调3型(SCA3)和1型(SCA1)以及亨廷顿病(HD)。据新闻稿报道,这是临床上用于靶向治疗由CAG重复扩增引起的九种已知多聚谷...

97%患者症状获一致改善,反义寡核苷酸疗法挺进关键3期试验

分析显示,在研反义寡核苷酸(ASO)疗法ION582持续改善患者的沟通、认知和运动功能,高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解(www.e993.com)2024年11月20日。根据此积极结果,Ionis计划与监管单位进行讨论,并于2025年上半年启动关键3期研究。天使综合征是一种严重的神经发育障碍,是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起。据估计,...

再说一次!316省考考场上,千万别在这上面浪费时间!

1.语义关系-近义/反义关系(1)天荒地老:海枯石烂(2)修缮:修葺(3)持之以恒:吹尽狂沙始到金(4)如愿以偿:事与愿违(5)全面:以偏概全(6)纸上谈兵:绝知此事要躬行2.语义关系-比喻象征义(1)牡丹:高洁(2)草根:平民百姓(3)领头雁:领导者...

考研英语:前缀系列之反义否定前缀

反义否定前缀1、a-/an-(not,without否定)apo1iticala.不关心政治的e.g.Henryusedtobetotallyapolitical,butIthinkheisnowpoliticallymoreaware基辛格过去完全不问政治,但是,我认为现在他政治上比较敏锐了.anonymousa.匿名的,无名的,不知名的...

速递|精准递送反义寡核苷酸疗法达到3期终点,今年预计递交新药申请

今日,阿斯利康(AstraZeneca)与Ionis宣布,基于配体偶联反义(LICA)技术开发的反义寡核苷酸(ASO)疗法eplontersen在临床3期试验的中期分析中获得积极结果。这款疗法针对的是遗传性转甲状腺素蛋白(TTR)介导淀粉样变性多发性神经病(ATTRv-PN)。基于这次中期分析的积极结果,两家公司预计今年递交新药申请。

NEJM:每月一针强效持久降低血脂,反义寡核苷酸疗法3期结果公布

Olezarsen是一种在研反义寡核苷酸疗法,旨在抑制机体产生apoC-III。美国FDA于2023年第1季度授予了olezarsen治疗FCS的快速通道资格。除FCS外,Ionis正在3期临床试验中评估olezarsen用于治疗重度高甘油三酯血症(SHTG)的疗效。参考资料:[1]IonispresentspositiveresultsfromPhase3Balancestudyofolezarsen...