基因编辑揭示PKM1、PBRM1和S100A9敲除细胞的新机制
利用CRISPR/Cas9基因编辑技术敲除了Pbrm1基因的细胞系构建肿瘤模型证明Pbrm1缺陷与较低的免疫原性肿瘤微环境有关,对肿瘤的免疫治疗具有重要意义。图2Pbrm1敲除肿瘤与低免疫原性TME相关三、S100A9的敲除为SICM的致病机制的研究提供更进一步探索败血症性心肌病(Sepsis-inducedcardiomyopathy,SICM)是一种常见的由败血症引...
Nature官网头条!中国学者发表国际首个通用CAR-T治疗成果
华东师范大学、浙江大学医学院第二附属医院的研究人员共同合作,利用CRISPR-Cas9基因编辑技术对健康供体来源的靶向CD19的CAR-T细胞进行基因工程改造,开发出了新一代异体通用型CAR-T疗法,帮助3名风湿免疫性疾病患者达到长期缓解。
李大力/王立人/范雄伟等全面总结CRISPR碱基编辑技术发展中的创新...
科学家发明了碱基颠换编辑器CGBE与AXBE;从避免旁观者效应到利用旁观者效应的反向思考中,科学家发明出双碱基编辑器A&C-BEmax,TargetACEmax,PACE与STEM;从细胞核内编辑到细胞核外编辑的反向思考中,而开发出细胞器编辑器mitoBEs,CyDENT,mitoZFDs,mito-Cas9。
肾脏疾病治疗新突破:CRISPR技术敲除细胞中的Nrf2抑制因子
研究人员利用CRISPR敲除技术构建了具有增强抗氧化能力的Keap1-KOCD4+T细胞,它能持续激活Nrf2,并上调抗氧化基因,而将这些细胞过继转移到患有肾脏IRI的nu/nu小鼠体内可改善肾功能。这项研究凸显了通过CRISPR/Cas9技术精准敲除基因、创建具有所需治疗特性的基因工程细胞的巨大潜力,为治疗各种肾脏疾病提供新思路。
"基因敲除狗"是怎么造出来的
近日,中国科学家利用基因编辑技术——CRISPR/Cas9,对抑制狗骨骼肌生长的基因(MSTN)进行了敲除,培育出两只肌肉发达的“大力神”狗,成功构建了世界首个基因敲除狗模型。科研人员所使用的“基因编辑技术”,顾名思义,能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。而CRISPR/Cas9技术自问世以来,就...
张锋两位学生创立的新型基因编辑公司迅速陨落,去年刚获超2亿美元...
研究团队进一步在人类细胞和小鼠体内证实了PASTE技术整合大片段DNA的高效性,该技术大大扩展了基因编辑的范围,为复杂基因缺陷疾病的治疗,以及CAR-T等细胞疗法的开发提供了新的工具(www.e993.com)2024年10月15日。而且,该技术不依赖DNA双链断裂,相比CRISPR-Cas9,更具安全性。在该论文的基础上,TomeBiosciences公司开发了可编程基因组整合(PGI)平台,...
Cell Stem Cell | 革新疗法:CRISPR-Cas9基因编辑技术在遗传性肝病...
基因编辑技术的进步使转基因在人类原代细胞中的精确整合成为可能,扩大了实验和临床细胞治疗的范围。通过CRISPR-Cas9靶向CAR-T细胞治疗淋巴瘤已被证明具有很高的安全性和有效性。然而,确定一种有效的方法靶向大的DNAcargo到肝细胞仍然是难以捉摸的。使用同源定向修复(HDR)模板编辑肝细胞的尝试导致低靶向性(<1%)和高毒...
讲座预告 |基因编辑脱靶检测技术介绍
CRISPR/Cas系统可以识别出外源DNA,并将它们切断,沉默外源基因的表达。正是由于这种精确的靶向功能,CRISPR/Cas系统已被开发成一种高效的基因组编辑工具。其中最常见是CRISPR/Cas9基因编辑技术。1.组成部分:Cas9核酸酶和向导RNA(guideRNA,gRNA)。gRNA通过与目标DNA序列互补配对,引导Cas9核酸酶精准地识别并结...
基因编辑细分技术分析 CRISPR/Cas9应用潜力巨大【组图】
CRISPR/Cas9技术应用分析总体来看,CRISPR相关药物研发成果较多,且已有三项药品出现在了评审阶段,两项药品处于临床试验阶段。总体来看,CRISPR技术优点在于,构建简单,成本低,效率高,应用较为广泛,而缺点在于,缺乏特异性,一些gRNA分子结合的DNA只是部分地与gRNA互补。
引入CRISPR技术开辟一条新途径:新方法显示出增强癌症治疗功效的...
——全球基因编辑技术重要性凸显从基因编辑行业技术的重要性方面来看,根据Statista,全球健康领域技术类型中,CRISPR/Cas9基因编辑技术重要性占比达到了12.0%,占比相对较大,表明基因编辑尤其是CRISPR/Cas9基因编辑技术在健康领域中的地位较高,未来具有较大的发展潜力。