AI驱动新药研发又一重要例证,治疗“渐冻症”新药获FDA批准临床
专注于AI驱动创新药物研发的DR.NOAHBIOTECH公司日前宣布,其针对肌萎缩侧索硬化症(ALS),俗称“渐冻症”的新药组合NDC-011已获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,正式迈入1期临床试验阶段。这一进展为全球ALS患者带来新的治疗希望的同时,也成为AI加速新药创新的一个重要实例。据美联社一则报道介绍,NDC-011...
关于渐冻症治疗,除风投支持的创新药企,国资也出手中药研发
而现在,距离前京东副总裁蔡磊确诊患病已经过去了整整五年的时间,他的故事激励和鼓舞了很多患者,也让更多的普通中国民众了解到渐冻症(学名:肌萎缩性侧索硬化症/ALS)。ALS协会称,ALS患者的平均生存期是3年。蔡磊的坚强不仅在于同疾病抗争,顽强活着;更重要的是他将最后的生命贡献于一项伟大且艰巨的事业——推动国...
渐冻症高位生存期是5年,从19年9月确诊算起,蔡磊还有半年的寿命
渐冻症高位生存期是5年,从19年9月确诊算起,满打满算,蔡磊还有半年的寿命,截至此刻,有明确案例(哪怕只有1例)和数据证明有效的治疗办法或者说用药,仍然只有神济昌华的基因疗法,而事实上在这之前,创始人贾怡昌研究渐冻症已有十余年时间。不需要怀疑,曾经在23年经六个月严格临床追踪,被证明在一名深度渐冻症患者身...
我,家族3代渐冻症,奶奶已过世,爸爸打算放弃治疗,我16岁发病
2023年下半年,刚得知自己患渐冻症的时候,我就疯狂在网上搜索,查询是否可以医治。看到那样一段话:患病者可存活时间在三到五年,我的信念瞬间就崩塌了,心情一下子跌至冰点。确诊之后,我的确崩溃了很长一段时间,将近四个月,一直在家呆着,不敢出门,也不想见人。那段时间里,我的情绪一直非常低落,躲在房间的角落里...
显著降低渐冻症关键指标,口服小分子疗法2期临床结果积极
结果显示,Bravyl具有良好的安全性和耐受性,参与者的药物相关不良反应未导致任何退出案例,即使在最长18个月的治疗期间也未出现新的安全问题。显著降低渐冻症关键指标,口服小分子疗法2期临床结果积极!尤为值得关注的是,Bravyl治疗24周后,显著减少了患者血液中神经丝轻链(NfL)水平,NfL是反映神经细胞损伤的敏感生物标志...
美国一渐冻症新药未通过3期临床试验,上市两年或面临撤回
2024年3月8日,美国制药公司Amylyx(AMLX.US)宣布其开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化症(AmyotrophicLateralSclerosis,ALS,俗称“渐冻症”)的药物Relyvrio在一项全球性的3期临床试验中未达到预期的治疗效果(www.e993.com)2024年9月17日。这意味着这一已经上市两年的药物可能面临下架。ALS是一种罕见的神经退行性疾病,每一万个人中只有6-9人罹患此病...
爆卖27亿的渐冻症新药:从市场奇迹到退市
该病一般进展迅速,半数以上患者确诊后平均生存时间为3-5年,最后多死于呼吸肌无力导致的呼吸衰竭。据估计,ALS在全球范围内的发病率约为十万分之二。渐冻症与阿尔茨海默症一样,至今发病机制尚不明确。科学家普遍认为其病因是基因与环境共同作用的结果,还有专家曾试图用氨基酸毒性学说、人体免疫学说、神经微丝的新陈代...
“渐冻症”会遗传?基因检测或可揭示答案
敲开了公众对“渐冻症”的认知之门今天是第二十四个“世界渐冻人日”让我们一起关注与支持渐冻症患者什么是渐冻症?渐冻症,医学上称为肌萎缩侧索硬化症(AmyotrophicLateralSclerosis,ALS),是一种运动神经元疾病,影响大脑和脊髓中的神经细胞(神经元)。1869年,法国神经病学家Jean-MartinCharcot首次报道了ALS...
蔡磊自诩为“尝百草者”,病情没有任何好转,渐冻症治疗为何这么难?
03由于渐冻症发病年龄和病程与病因密切相关,患者生存期受多种因素影响,通常在3到5年内。04目前,我国渐冻症患病率约为2/100,000-4/100,000,约有20-30万患者。05渐冻症研究近年来取得了一些进展,如药物修饰、打断级联效应等,但仍需更多临床试验和合作。
全球首款渐冻症靶向药来华 为何蔡磊仍说“没有重大突破”?
无独有偶,在我国患者完成Tofersen首针治疗之际,RAG-17也传来了好消息。“与我们合作的中美瑞康临床研究的最新进展显示,绝大部分非常显著延缓病情,甚至存在1年左右时间基本没有发展,而原来发展速度预期在3年左右走向死亡。”京东集团原副总裁、渐冻症患者蔡磊近日在接受第一财经采访时表示。