肌营养不良患者朝思暮想的“安全无副作用”治疗法,居然如此简单

一、均衡饮食:“营养是生命的基石”肌营养不良的患者深知“营养是生命的基石”,均衡饮食对于改善病情、增强体质至关重要。在日常饮食中,应注重摄入富含蛋白质、维生素、矿物质等营养素的食物,如瘦肉、鱼类、蛋类、豆类、新鲜蔬菜和水果等。这些食物能够为肌肉提供充足的营养支持,促进肌肉的生长和修复。同时,要避免过于...

DMD缓解持续三年!外泌体细胞疗法上市申请即将完成

HOPE-2试验对象为不能行动的晚期杜氏肌营养不良(DMD)病患。OLE试验的分析显示,接受其主打细胞疗法deramiocel(CAP-1002)治疗患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定。Capricor预计在今年年底前完成递交该疗法用于治疗DMD相关心肌病患者的生物制品许可申请(BLA)。DMD是一种渐进性肌肉萎缩症,该疾病主要影响男性,因为导...

使94%患儿病情稳定的基因疗法;缓解持续三年的细胞疗法…… | CGT...

美国FDA批准的首款脑性肾上腺脑白质营养不良(CALD)基因疗法Skysona的长期研究结果积极,中位随访时间超过6年,94%患者的神经功能没有下降。用于治疗杜氏肌营养不良(DMD)的细胞疗法deramiocel在一项临床试验中使患者的心脏和骨骼肌功能在三年期间趋于稳定,其上市申请有望在今年年底前完成递交。首个进入人体临床试验的工程...

实时共享丨2024肌营养不良治疗的新篇章:第三代神经修复技术疗法

在医学科技日新月异的今天,肌营养不良这一长期困扰患者及其家庭的遗传性疾病,迎来了治疗上的重大突破——第三代神经修复技术疗法。这一创新疗法以其独特的机制和显著的治疗效果,为肌营养不良患者带来了新的希望。肌营养不良的挑战广州和谐医院神经修复医学中心指出,肌营养不良症是一种以进行性肌肉无力和萎缩为特征...

【患者真实康复案例】——肌营养不良之健脑止萎汤疗法!!!

健脑止萎汤疗法治疗肌营养不良步骤:一:益肾生精、补益先天,二:健脾渗湿、化生气血,三:调和阴阳、固本培元。

北京协和医院引入治疗罕见病杜氏肌营养不良进口药原版地夫可特

2024年5月13日,北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良(DMD)临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式(www.e993.com)2024年11月22日。院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司周颂董事长手中接过承载着罕见病患者希望的小蓝箱,中国罕见病联盟执行理事长李林康、北京首都机场临空经济区管委会副主任王卿共同见证。随后,神经科副主任戴毅在罕见病联合门诊为患者开...

...披露旗下抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物治疗面肩肱型肌营养不良...

Avidity成立于2013年,是AOC临床进度最领先的企业之一;其管线大多布局治疗罕见的肌肉疾病和其他严重疾病,包括FSHD、杜氏肌营养不良(DMD)、肌肉萎缩和庞贝病。Avidity的AOC平台基于多年的内部工程构建,整合了寡核苷酸疗法、RNA加工修饰、抗体工程和偶联以及药物递送技术。该AOC平台的灵活性使得公司能够对各种类型的寡核苷酸...

全国首例治疗罕见病“杜氏肌营养不良”新药Vamorolone落地乐城

瑞金医院海南医院副院长金佳斌表示,新药Vamorolone已被证实是治疗罕见病“杜氏肌营养不良”非常有效果。“杜氏肌营养不良”病患者一般活不过30岁,该药在国外上市不到半年时间即已被引进到博鳌乐城,并落地使用,给国内患者带来新的希望。得益于乐城先行区“先行先试”特许政策,Vamorolone的药品上市许可申请(NDA)已获国...

3月全球多款罕见病药物获批上市,涉及杜氏肌营养不良等疾病领域

013月以来,全球至少有3款罕见病药物获批上市,涉及杜氏肌营养不良等疾病领域。02其中,妥拉美替尼胶囊成为美国首个治疗早发型疾病的疗法,Lenmeldy成为美国首个治疗早发型疾病的疗法。03另外,Duvyzat成为首个获批可用于治疗携带任何杜氏肌营养不良基因变异患者的非类固醇疗法。

杜氏肌营养不良新药拟纳入优先审评,有望改善患者预后

人民日报健康客户端于2022年4月刊发“救救孩子吧！杜氏肌营养不良症孩子无药可医”，上千位DMD患者留言称，希望国内能尽快引进温和激素及新型疗法。看到拟纳入优先审评的公示后，多位DMD患儿家属向人民日报健康客户端记者表示：“期待可以尽快获批，药物能尽快给孩子用上，每一分一秒都很珍贵。”新药副作用明显小于...