67名受试者7人致癌,曾经最贵的药物曝出高风险

基因疗法如Skysona,正是针对这种情况,通过修复患者自身细胞中缺陷的ABCD1基因来减缓或停止疾病进展。应该说,Skysona的前期临床试验结果是令人鼓舞的,Skysona能够有效减缓CALD的神经功能损伤,特别是在早期阶段,延缓了该致命疾病的进展。最近发表在《新英格兰医学杂志》上的这项研究,旨在评估Skysona的长期安全性和疗效,...

城固切实筑牢食品药品安全防线

城固切实筑牢食品药品安全防线近年来,城固县认真贯彻落实食品药品安全属地管理责任、企业食品安全主体责任,不断健全完善全过程监管体系,强化跟踪问效,严格落实“四个最严”要求,实行“食安办+清单制”管理制度,定期分析研判、适时调度,严防严控严管食品药品安全风险,切实筑牢食品药品安全防线。落实“两个责任”,加强全...

药品无菌洁净室微生物控制标准:国内与FDA国外解读GMP灭菌指导

洁净度级别:药品生产企业通常根据生产药品的类型和工艺要求,将洁净室分为不同的洁净度级别(如A级、B级、C级、D级)。微生物监测:洁净室应定期进行微生物监测,包括浮游菌、沉降菌、表面微生物等的监测。监测方法:浮游菌和沉降菌的监测应遵循适当的标准和方法,如使用平板计数法、撞击式采样器等。监测频率:监测频率...

2023年度江西省食品药品省级监管补助资金绩效自评报告

其一,推进信用体系建设,修订印发《药品安全信用风险分类管理办法(试行)》,按照信用风险状况由低到高将企业分为ABCD四类,建立“通用﹢药品”信用分级分类监管新机制。以江西药品智慧监管平台为依托,加快信用管理系统升级改造步伐,逐步融入推进长三角区域药品安全领域信用体系一体化建设;同时规范开展信用修复工作,累计为企业...

??杭州临平:3439家生物医药企业纳入“智药临平”信用监管体系

截至目前,全区已有3439家生物医药企业纳入“智药临平”信用监管体系。据介绍,临平区市场监管局以企业年度产值、经营异常、行政处罚、产品在研数量等数据搭建企业综合信用评价模型,并结合日常监管数据进行个性化补充,以“赋分模型+手动赋分”的方式,评出ABCD级监管梯度和E级“僵尸企业”,坚持高信用企业“无事不扰”、...

一针超2000万,曾刷新全球最贵药物记录,却让7人患上了血癌

SKYSONA,一种基因治疗药物,由BluebirdBio(蓝鸟)公司开发,用于减缓4～17岁早期活动性肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的疾病进展(www.e993.com)2024年11月8日。CALD是一种罕见的遗传性脂质代谢疾病,通常在儿童早期阶段出现,可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡,主要症状包括认知行为异常、尿失禁、行动障碍等。

药博士科普小课堂(30)

C、药品质量符合药品标准等有关要求,药品包装、标签、说明书符合有关规定D、药品运输的质量保证及责任E、质量保证协议的有效期限30、药品零售企业禁止销售的药品包括(ABCD)A、蛋白同化制剂B、除胰岛素以外的肽类激素C、终止妊娠药品D、麻醉药品、一类精神药品...

有源器械送检如何编写产品技术要求?常见问题答疑来了 | “药”问...

电磁兼容型号覆盖是一个技术评估过程,不同的产品是否可覆盖的情况不完全一致,无法一概而论。主要基于主检产品的实际组成及差异化型号的具体差异情况具体分析,分为完全覆盖和部分覆盖,典型原则如下:电路部分:A型号含有电路模块abcd,B型号含有模块abc,C型号含有模块ab,D型号含有模块a,那么A型号的全项目可以覆盖BCD型号...

临床药学|乙酰半胱氨酸:易被忽视的药物相互作用及用药交待!

A.药品有硫磺气味属正常现象B.溶于半杯温开水中服用C.最好晚上服用D.与口服抗菌药合用时,需要间隔2小时详细解析慢性支气管炎急性加重系指咳嗽、咳痰、喘息等症状突然加重,主要原因是呼吸道感染,病原体可以是病毒、细菌、支原体和衣原体等。

盘点10款最贵的创新药,第一高达3000万

2024年3月18日,FDA批准OrchardTherapeutics研发的基因疗法Lenmeldy用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者后,3月20日OrchardTherapeutics宣布其超罕见疾病药物Lenmeldy在美国一次性治疗的批发采购成本(WAC)为425万美元(约3000万人民币),一跃成为有史以来最昂贵的药物。