全球首个渐冻症治疗药物上市,蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果

10月17日,京东集团原副总裁蔡磊团队的工作人员表示,非常感谢国家的急速引进和药企的努力,新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的希望,但是不适用于蔡磊等大多数的渐冻症患者,“因为托夫生是一种基因型的药物,只适用于渐冻症患者群体中SOD1基因型的患者,而这个基因型的患者仅占到渐冻症患者群体的2%。”工作...

蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果,不适用蔡磊及多数渐冻症

10月17日,京东集团原副总裁蔡磊团队的工作人员表示,非常感谢国家的急速引进和药企的努力,新药托夫生的上市给一部分渐冻症患者带来了生的希望,但是不适用于蔡磊等大多数的渐冻症患者,“因为托夫生是一种基因型的药物,只适用于渐冻症患者群体中SOD1基因型的患者。而这个基因型的患者仅占到渐冻症患者群体的2%。”工...

《自然·医学》:重大突破!科学家首次发现特异性诊断渐冻症的分子...

然而,仍有很多疾病无法使用疾病修饰疗法,包括额颞叶痴呆(FTD)和“渐冻症”——肌萎缩侧索硬化症(ALS)等,这是由于缺乏检测分子病理的生物标志物。诊断生物标志物可以促进疾病的早期诊断,因为疾病修饰疗法通常在疾病早期阶段使用时成功率更高,此阶段内,神经元的不可逆丢失较少,而目前,相当一部分ALS和FTD患者存在延迟...

渐冻症:“解冻”之路在何方

蔡磊坦言：“渐冻症作为神经退行性疾病，至今没有成熟的生物标志物，也没法进行活体研究。根本原因是其作为罕见病，受到的关注不足，甚至大部分神经科医生对渐冻症的了解也很有限。”为了唤起更多人对渐冻症的关注，他一直竭尽全力联系更多的医学家和科学家，以期能够深入探讨渐冻症的病因，并推动相关的基础研究。“在...

渐冻症“解冻”,希望在哪里

这是导致他们生活质量下降的主要因素。然而，随着脑机接口技术的突破，以渐冻症患者为代表的瘫痪人群有望进入一个“心灵感应”、无障碍交流的新时代。科学家、医学家、药企、患者正奋力与时间赛跑。他们都坚信，“解冻”渐冻症就在不远的将来。文中图片由受访者提供...

动物模型与评估丨渐冻症动物模型构建与评估

肌萎缩侧索硬化症(ALS)又称渐冻症,相关动物模型是研究ALS的病因、病理、发病机制和治疗的重要工具(www.e993.com)2024年11月14日。目前建立ALS的啮齿类动物模型主要是SOD1、TDP-43、VCP、FUS、ALSIN等基因的不同突变体和采用不同启动子的转基因大小鼠或基因敲除小鼠,还包括Wobbler小鼠自发突变ALS易感品系,以及免疫原诱发的豚鼠ALS模型(表2)。自发...

世界渐冻人日|“渐冻症”创新药物研发加速,能否给患者带来希望?

因渐冻症目前病因不明，无法在患者生前或活体上进行组织样本的研究和发现，只有通过建立一定数量的渐冻症患者脑组织和脊髓组织样本库，去研究疾病所导致的病理改变，组织中异常沉积的蛋白质构象改变，进一步帮助寻找致病机制，才能最终更好地推动药物的研发。目前在门诊中，我们也会征求“渐冻症”患者的意见，希望他们能...

渐冻症小分子疗法再获积极结果,最新2b期临床结果公布

铁代谢在ALS病理中至关重要,转铁蛋白(transferrin)和铁蛋白(ferritin)是促进疾病进展的重要因素。相关研究显示,大脑各区域的铁积累与ALS患者神经元的损伤有关。铁蛋白水平升高,表明人体内的铁储存增加,这通常在ALS患者中观察到,并与患者的生存率降低和潜在的氧化应激有关。另一方面,转铁蛋白是主要的铁运输蛋白,该...

攻克“渐冻症”,我们还有多远?

蔡磊-神济昌华渐冻症药物研发联合实验室科研人员正在进行相关研究。“1974年,渐冻症被正式命名,其病理机制迄今仍未完全揭示。”华中科技大学同济医学院附属同济医院神经内科教授张旻告诉记者,目前已知的是,只有5%到10%的渐冻症患者具有家族性遗传背景,如SOD1基因突变等明确原因,而其余超过9成的渐冻症患者,病因不明。

回顾:“渐冻症”北大女博士,临终捐遗体,凡能救命的部分尽管用

同为“渐冻症”患者的王甲,在得知了娄滔的事迹后,让别人代笔写下了这样的话语:尽管我们没有见过面,但我相信我们的心灵是契合的,我们彼此都明白这样的病情下,我们的内心是有多么的煎熬,多少次我都想放弃坚持,但看到你还在如此坚强的抗争,我没有理由投降,让我们都坚持下去,直到生命最后一秒。