2024年第一季度神经学界指南更新!
与5号染色体相关的脊髓性肌萎缩症(SMA-5q)是一种常染色体隐性遗传病,由SMN1突变引起。SMA-5q的特点是脊髓和球运动神经元进行性变性,导致严重的运动和呼吸障碍。本文主要针对SMA-5q的诊断、遗传咨询和疾病修饰治疗提供共识指导。2024ESO指南:脑小血管病—第2部分:腔隙性缺血性卒中脑小血管病(cSVD)是卒中的常...
三万字长文:心衰赛道百家争鸣,到底是心血管蓝海还是红海?
REDUCELAP-HFII试验的联合首席研究员SanjivShah博士曾表示:“在这项研究开始之前,我们都知道患有严重肺血管疾病的患者不太可能从心房分流术中获益。通过进一步的患者选择,心房分流对无肺血管疾病的HFpEF(射血分数保留的心力衰竭)患者具有良好的治疗效果。”诺生公司戴敬博士提到:“CorviaMedical本次开展的多中心临...
经皮腔内室间隔心肌消融术(PTSMA):原理、方式、安全性和并发症
经皮腔内室间隔心肌消融术(PTSMA)是一种使用乙醇消融与左心室流出道压力梯度发病机制相关的间隔心肌部分的手术。PTSMA使有症状的药物难治性HOCM患者和高危患者的左室流出道压力梯度减小,心衰症状得以改善。PTSMA的原理PTSMA是通过导管将无水酒精注入左前降支的一支或多支间隔支中,造成相应肥厚部分的心肌梗死,使...
miRagen临床一期结果显示旗下产品可能对新血管生成有积极效果
miRagen是一家位于美国科罗拉多州的生物医药企业,主要研究方向是RNA靶点疗法。今天该公司公布了旗下产品microRNA-92抑制剂MRG-110的临床一期数据,该产品的主要目标疗效是增加血管生成,增加了新血管生成的灌注和组织学标记,以及降低了α平滑肌肌动蛋白(α-SMA)的表达,这已被证明与肌成纤维细胞的活化有关。MRG-110的...
打一针70万?10种年花费最贵罕见病,排名第一是戈谢病|沉重的罕见病
脊髓性肌萎缩症(SMA),是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病。属常染色体隐性遗传病,临床并不少见。本病临床表现差异较大,根据患者起病年龄和临床病程,将SMA由重到轻分为4型。共同特点是脊髓前角细胞变性,临床表现为进行性、对称性,肢体近端为主的广泛性弛缓性麻痹与肌萎缩,智力发育及感觉均...
法国怒开4.45亿欧元罚单 理由是“药卖得太贵”?“天价药”是如何...
雷珠单抗和贝伐单抗的关系可谓是“本是同根生,相煎何太急”(www.e993.com)2024年10月15日。公开资料显示,雷珠单抗由罗氏旗下基因泰克和诺华合作开发,可以结合并抑制VEGF-A(血管内皮生长因子A),属于抗新生血管生成药物。它早在2006年就于美国上市,商品名为“Lucentis”。作为全球首批上市的眼科单抗产品,其上市的消息在当年还被评为美国的十大卫生...
IGC倒计时1周| 昌发展邀您参加CGT盛会|肿瘤|免疫|细胞治疗|多能干...
今年,大会重点聚焦干细胞治疗、基因治疗、细胞免疫治疗、CGT监管与转化前瞻四大板块,携手12家合作单位,80+位重量级嘉宾,深入细分出15大专题,吸引1000余位科学家、临床/医院研究者、药物研发、工业管理人员等业内专业听众齐聚,共赴前沿盛会与创新赛场。“昌发展”作为第七届IGC2023大会支持单位,...
罗氏达成超30亿美元合作,个体化癌症疫苗启动关键3期临床丨RNA疗法...
该研究中期结果显示,大部分接受Zolgensma治疗后又接受Spinraza治疗的受试者运动功能有所改善。此外,研究还发现有两个SMN2基因拷贝的受试者在接受Spinraza治疗后也有潜在益处。Alnylam公司宣布,其在研针对肝脏表达的血管紧张素原(AGT)的RNAi疗法zilebesiran的1期临床研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)。关键...
诺华2022年报公布,全球首款CAR-T疗法销售额下跌9%,替雷利珠单抗或...
2、Zolgensma天价基因疗法,一度是全球最贵药物的zolgensma已在47个国家或地区推出。2022全年销售额为13.7亿美元,小幅增长1%,zolgensma的第四季度销售额下降10%,或与两名儿童患者在用药期间死亡的负面消息有关。实体瘤2022年在实体瘤领域,诺华获得了近50亿美元的营收,其中有两款产品的销售额净增长超过30%,...
笑傲江湖——2022国家医保目录调整展望|制剂|药品|单抗|原研|适应...
普萘洛尔口服溶液,适应症是婴儿血管瘤。这也算是老药新用的典型案例了。因为是儿童用药,所以通过评审应该不难。当前国内有2家仿制,预计会进行准入竞价。另外吐槽几句,这个产品当前能查到的挂网价可以说是天价,个人感觉实在没啥必要。这药说白了只要有高中文化水平,自己拿天平量杯,买点儿普萘洛尔片剂一样能做。