融资总额近6亿、率先从头合成世界第一长的DNA寡核苷酸,这家企业凭...

据新闻稿报道,这是目前世界上单次合成最长的DNA寡核苷酸。合成的1005个碱基长度的DNA序列包含了用于开发基因治疗的AAV病毒载体关键部件,且包含复杂的强二级结构和高GC含量。其结构和序列特征对于使用传统化学合成方法合成短核苷酸再组装的方式极具挑战性。在此次合成的序列中,有28%的序列完全正确。这意味着,在合成过程...

2024年诺贝尔生理学或医学奖花落microRNA,表彰两位得主改变人类...

相反,它产生出一些小RNA分子,长度分别为22和61个核苷酸,Ambros将它们分别称为lin-4S(短)和lin-4L(长)。序列分析表明,lin-4S是lin-4L的一部分,由此可以预测当lin-4L形成茎环结构后,lin-4S就在其中的5’号臂中。此外,Ambros和美国哈佛大学的GaryRuvkun还共同发现,lin-4S与编码lin-14蛋白的信使RNA3’...

从无药可医到多款疗法获批,DMD疗法的下一步走向何方?

其中最主要的一类是寡核苷酸疗法,包括SareptaTherapeutics公司的Amondys45,Vyondys53,和Exondys51,以及NipponShinyaku公司的Viltepso。它们作用机制类似,通过让寡核苷酸药物与编码抗肌萎缩蛋白的mRNA前体结合,改变mRNA前体的剪接过程,跳过携带基因突变的DMD外显子,从而生成具有大部分抗肌萎缩蛋白功能的截短蛋白。▲以...

技术分享|疫苗佐剂之 CpG ODN:特性、研究进展与应用全解析

CpGODN结合方式不同于ASO和siRNA等寡核苷酸药物通过碱基互补配对原理发挥作用,CpGODN通过与蛋白结合发挥作用(图5)。其中主要的作用力是疏水相互作用和氢键。图5:TLR9蛋白和CpGOND的计算机模拟3D结构图。CpGODN临床研究进展CpGODN已被广泛应用于多种疾病的研究和开发中。而且不仅仅用于人,对于动物的效果也...

仇子龙/程田林团队成功利用全脑单碱基编辑技术,改善孤独症小鼠...

本工作提出了利用具有自主知识产权的单碱基编辑系统在全脑水平修复单核苷酸致病突变的体内基因编辑策略,为设计神经遗传疾病的基因编辑干预治疗方案提供了全新思路。上海交通大学医学院松江研究院/中国科学院脑智卓越中心仇子龙研究员和复旦大学脑科学转化研究院程田林研究员为该论文共同通讯作者。中国科学院脑智卓越中心李维...

呼吸道合胞病毒疫苗及药物

星源之汐2023-05-048林志吟，这款RSV抗体将纳入美国儿童和青少年免疫规划，何时可在中国上市第一财经，2023-08-079功能核酸，2023诺贝尔生理学或医学奖揭晓——核苷酸碱基修饰促进RNA疫苗的开发，功能核酸2023-10-0310江西公安，热搜第一！合胞病毒来了！2023-11-23

2024诺贝尔生理学或医学奖 | microRNA:揭开细胞发育之谜

他们还筛选了超过2万条诱变染色体,鉴定出第二个lin-4突变体(ma161),该突变体包含一个单核苷酸突变。值得注意的是,这个突变存在于互补序列内,进一步支持了lin-4microRNA与lin-143’UTR元件之间互补碱基的功能重要性(Lee,Feinbaum和Ambros,1993)。鲁夫坤的实验室比较了野生型和lin-14功能获得性突变体中的lin...

两个圈外人的前卫实验,引发了一场不凡俗的科学革命

分离出多核苷酸磷酸化酶意味着奥乔亚能够通过将这种酶与RNA的4种碱基一同温育来创造人工合成的RNA分子。要确定这些核苷酸的排列顺序是不可能的,但创造一条只由一种碱基构成的RNA分子——被称为多聚(A)、多聚(U)等——要相对简单一些。对多数人来说,用这种反自然的分子能做什么并不是显而易见的事情——任何...

鲁白:我们要做出真正一流的基础研究,还有很长一段路要走

首先是悉尼·布伦纳(SydneyBrenner),可以说,他基本上算是克里克的“跟屁虫”,非常崇拜克里克,克里克到哪里,他就跟到哪里。布伦纳是一个非常聪明的人,他在研究中观察到:一个氨基酸旁边可以是任何氨基酸;3核苷酸编码一个氨基酸,并且遗传密码不重叠。上面我们讲过,碱基有A、T、G、C4个。假如每2个碱基编码一个氨基...

生物制造产业周报(2024.8.23-8.29)

●融资总额近6亿、率先从头合成世界第一长的DNA寡核苷酸，这家企业凭什么？2023年3月，Ansa宣布，成功从头合成了1005个碱基的DNA序列。据新闻稿报道，这是目前世界上单次合成最长的DNA寡核苷酸。合成的1005个碱基长度的DNA序列包含了用于开发基因治疗的AAV病毒载体关键部件，且包含复杂的强二级结构和高GC含量。其结构...