2024年诺贝尔生理学或医学奖揭晓,专家解读微小RNA对基因调控的作用

当晚,复旦大学生物医学研究院研究员,复旦大学生物医学研究院基因组学与表观基因组研究所常务副所长于文强在接受澎湃新闻记者采访表示,microRNA又可以称之为miRNA或微小RNA,是一类长度约20个碱基的小RNA,它对基因调控起到至关重要的作用,如果基因调节出错,可能会导致癌症、糖尿病或自身免疫性疾病等严重疾病。“其实早...

2024年诺贝尔生理学或医学奖花落microRNA,表彰两位得主改变人类...

Ruvkun的研究表明,mircroRNAlin-4通过形成不完全的RNA双链体,来调节其靶标mRNAlin-14从而进行下调翻译,借此证明lin-4基因产物识别的关键调控元件位于lin-143’端非翻译区。他和合作者VictorAmbros在比对lin-4mircroRNA和lin-143'非翻译区域的序列之后发现,lin-4RNA碱基对与lin-14靶标mRNA的3'非...

Nature重磅综述 |关于RNA-seq,你想知道的都在这

而以上这些方法都依赖于cDNA转换,这一过程抹去了有关RNA碱基修饰的信息,而且也只能粗略估计多聚腺苷酸(poly(A))尾巴的长度,而directRNA-seq可以直接分析全长转录本异构体、度量碱基修饰(比如N6-甲基腺苷(M6A))和检测poly(A)尾巴长度。RNA-seq技术的进步在NCBIShortReadArchive(SRA)数据共享平台中多于95%...

从无药可医到多款疗法获批,DMD疗法的下一步走向何方?

目前,所有4款获批的寡核苷酸疗法均采用了PMO技术,PMOs是一类基于RNA天然框架设计的合成分子。尽管PMOs含有与RNA相同的核酸碱基,它们却与六边型的吗啉环相连接,而不是与RNA中的五边型的核糖环相连。此外,这些吗啉环通过磷酰二胺键连接,而不是RNA中的磷酸二酯键。这种结构使PMOs能够与特定的mRNA前体序列结合,同时在...

技术分享|疫苗佐剂之 CpG ODN:特性、研究进展与应用全解析

不同于ASO和siRNA等寡核苷酸药物通过碱基互补配对原理发挥作用,CpGODN通过与蛋白结合发挥作用(图5)。其中主要的作用力是疏水相互作用和氢键。图5:TLR9蛋白和CpGOND的计算机模拟3D结构图。CpGODN临床研究进展CpGODN已被广泛应用于多种疾病的研究和开发中。而且不仅仅用于人,对于动物的效果也非常明显。肿瘤免...

仇子龙/程田林团队成功利用全脑单碱基编辑技术,改善孤独症小鼠...

本工作提出了利用具有自主知识产权的单碱基编辑系统在全脑水平修复单核苷酸致病突变的体内基因编辑策略,为设计神经遗传疾病的基因编辑干预治疗方案提供了全新思路(www.e993.com)2024年11月12日。上海交通大学医学院松江研究院/中国科学院脑智卓越中心仇子龙研究员和复旦大学脑科学转化研究院程田林研究员为该论文共同通讯作者。中国科学院脑智卓越中心李维...

获2024年ARCH首笔独家领投,这家源自杜克大学的biotech凭什么?

布局RNA药物巨头AlnylamPharmaceuticals、基因治疗公司BluebirdBio,CAR-T细胞疗法公司JunoTherapeutics,以及碱基编辑公司Beam的ARCH,看中了Basking什么?杜克大学实验室孵化,研发RNA适配体治疗中风Basking的新药项目基于BruceSullenger博士和ShahidNimjee博士在杜克大学实验室的研究成果。这两位博士不仅是Basking的创始人,还...

今天,所有的生物学都是计算生物学

一个基因座可以是一个基因，一个基因的一部分，或具有某种调控作用的DNA序列。基因座与位点（site）不同，后者是一个顺反子内部的突变位置，可以小到一个核苷酸对。基因座是染色体上的固定部位，在相同基因座上编码相同的DNA被称为等位基因。一些基因座上的等位基因具有明显的个体差异，因此它们就像指纹一样可以确定...

microRNA发现者获得2024年诺贝尔生理学或医学奖|科技观察

安博斯早期以为lin-4是某种蛋白质,结果这种具有调控功能的分子竟是一种只有21个碱基的RNA分子,这让安博斯感到非常意外。1993年,安博斯和鲁夫昆(GaryRuvkun)在Cell杂志上背靠背发表了他们对于lin-4(第一个miRNA)的研究成果。安博斯发现lin-4在线虫中存在(Leeetal.,1993),而鲁夫昆证实该miRNA通过与靶基因(li...

DNA机器人,或让更多疾病治疗未来可期

“DNA机器人可以实现很多功能,比如DNA行走、识别、结构开合等,这些技术都是通过DNA的序列设计技术来实现的。而序列设计是基于DNA链和链之间的识别来控制配对。”齐浩举例说,比如DNA机器人行走,就是根据核苷酸的碱基互补配对原则,A、T、C、G这4种碱基能够两两连接,形成双链。利用这个原理,设计特殊序列的DNA“桩”,...