CRISPR基因编辑:医学革命的新希望
通过一次简单的基因编辑,就能治愈遗传性疾病;设计出能够精准攻击癌细胞的免疫细胞;甚至可能延缓衰老过程,提高人类的寿命和生活质量。这些听起来可能像是科幻小说,但CRISPR技术正在将它们变为现实。然而,我们也必须谨记,强大的技术也意味着巨大的责任。我们必须确保CRISPR技术被用于造福人类,而不是带来灾难。这需要科学...
Nature/Cell 综述:CRISPR 基因编辑疗法与癌症疫苗
此外,CRISPR基因组编辑疗法为个性化治疗提供了新途径,尤其在治疗影响免疫系统的罕见遗传疾病中。通过使用如碱基编辑等基因编辑技术来修复特定的DNA突变,疗效可依据相似生物标志物(如免疫细胞功能)来评估。图源:Nature由于罕见疾病治疗市场的经济效益相对有限,商业公司往往缺乏足够的动力去研发相关疗法。为促进CRISPR...
全球首款CRISPR基因编辑疗法长期疗效结果公布
VertexPharmaceuticals宣布其CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy(exagamglogeneautotemcel,exa-cel)在全球临床试验中,用于治疗重度镰刀型细胞贫血病(SCD)或输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的最新长期数据。根据新闻稿,这是全世界首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法。
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血
刚刚,美国食品和药物监督管理局(FDA)批准首款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法Casgevy用于治疗第二种疾病——12岁及以上输血依赖性β-地中海贫血(TDT)。这是一项意料之中的批准,去年12月,Casgevy疗法被FDA批准用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD),这也是FDA批准的首款基于CRISPR技术的基...
CRISPR基因编辑疗法落地英美欧,现在试图攻克阿尔茨海默病
CRISPR基因编辑可以提供一种替代治疗。基因编辑是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术。与迟发性阿尔茨海默病相关的一个基因是载脂蛋白E(APOE),它编码大脑中的脂质转运蛋白,可能影响神经元对tau蛋白的摄取。具有APOE4基因突变的人患阿尔茨海默病的风险最高,而具有APOE2...
FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法,为下一代技术奠定基础
Casgevy是一种体外基因编辑疗法,通过CRISPR/Cas9基因组编辑来修饰患者的造血干细胞(www.e993.com)2024年10月15日。CRISPR/Cas9可以被引导到目标区域切割DNA,从而准确编辑(去除、添加或替换)切割的DNA。修饰后的造血干细胞被移植回患者体内,在骨髓内植入并增加胎儿血红蛋白(HbF)的产生。胎儿血红蛋白是一种完全健康,可以正常携带氧气的血红蛋白,但只...
《自然》:CRISPR里程碑突破后,基因编辑疗法将进入2.0时代
碱基编辑器是基于CRISPR/Cas9发展的新一代基因组编辑技术,碱基编辑可以实现基因组中A-to-G和C-to-T此类碱基之间的转变,与“基因剪刀”不同的是,碱基编辑不会切断DNA双链,可能降低引入潜在突变的风险。据报道,碱基编辑疗法已被用于早期临床试验,包括治疗高胆固醇和T细胞白血病。美股上市公司VerveTherapeutics正...
售价或超300万美金!美国FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法,这会彻底...
钛媒体App获悉,北京时间12月9日凌晨,美国食品和药物管理局(FDA)宣布,正式批准两种基因疗法上市:Casgevy(Exa-cel)和Lyfgenia(lovo-cel),均用于治疗12岁及以上的镰状细胞血液病(SCD)患者。其中,Casgevy是美国FDA首批获准应用的CRISPR/Cas9基因编辑疗法,也是继英国之后全球第二个获批上市的国家,意义重大。
全球首个CRISPR基因编辑疗法获批
全球首个CRISPR基因编辑疗法获批当地时间11月16日,英国药品与保健品管理局(MHRA)官网宣布,批准美国药企福泰制药(VertexPharmaceuticals)与瑞士基因编辑公司(CRISPRTherapeutics)合作开发的CRISPR基因编辑治疗药物Casgevy,旨在治疗12岁及以上患者的镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血症。英国也因此成为世界首个对基于CRISPR...
历史性时刻:FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法!见证120年来人类生物...
编辑丨王多鱼排版丨水成文刚刚,美国食品和药物监督管理局(FDA)做出了一项真正具有历史意义的决定——批准了Casgevy上市,这是一款基于CRISPR技术的开创性基因编辑疗法,用于治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。值得一提的是,CRISPR基因编辑,是一项只有10年历史的新技术,而此次获批的疗法却是...