...病获得成功,正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。正序生物CS-101利用创新型碱基编辑技术针对β-地中海贫血症建立了一种更高效、安全的治疗策略。CS-101通过采集患者自体造血干细胞,利用上海...

首次!CRISPR-Cas9技术可在人体实验中有效治疗镰状细胞贫血和β-地...

镰刀型红细胞贫血(SCD)和β-地中海贫血(TDT)是两种常见的基因缺陷性疾病,其共同特点是由于珠蛋白基因的缺陷使血红蛋白中的珠蛋白肽链有一种或几种合成减少或不能合成,从而产生无效的血红蛋白。目前常见的治疗方法是输血(输入红细胞)或输入铁螯合剂,但易出现中毒现象,且不能从根本上治疗疾病,而唯一根治的方法——...

中国基因编辑新突破:首例外籍患者通过基因编辑治愈地中海贫血症

CS-101注射液已在今年4月获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验批件,正式进入临床I期试验阶段。目前,针对β-地中海贫血症的临床研究正有序进行,多名患者在治疗后成功摆脱输血依赖。同时,针对另一种遗传性血液疾病——镰刀型贫血症的临床试验也在紧锣密鼓筹备中,全球范围内的患者招募计划已启动。03正序生物的...

中国首次!正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

据统计,我国地中海贫血症突变基因携带者约有3000万人,其中,重型和中间型地贫患者约为30万人;东南亚地区地中海贫血症突变基因携带者约有3亿人,占总人口的44.60%;另一种常见的遗传性血红蛋白病是镰刀型贫血症(也叫做镰状细胞病),在全球多个国家也广泛存在,全球镰刀型贫血症突变基因携带者约占总人口的3.5%,每年大约有...

血癌的早期症状

1.皮肤黏膜出血点:通常无自觉症状,多见于儿童,可见于四肢或全身,皮下瘀斑常不易被发现。2.牙龈渗血:若患者患有血友病,则会出现此症状。3.鼻腔出血:若患者患有再生障碍性贫血,则可能出现该症状。4.其他:消化道出血、泌尿系出血、颅内出血等也可导致相应不适症状。

肺炎支原体肺炎的临床表现和诊疗要点|临床必备

MPP的预后方面,对于大多数及时接受治疗的患者预后良好,可完全康复(www.e993.com)2024年11月18日。肺炎的症状和体征通常在几天内消退,且无并发症。但在幼儿中,该感染可能引发严重肺炎,而镰刀细胞贫血患者可能出现急性胸腔综合征。MP感染后的免疫力持续时间也是短暂的。参考资料:1.AbdulhadiB,KielJ.MycoplasmaPneumonia.[Updated2023Ja...

2024上半年值得关注的十大临床试验

适应症:肌萎缩侧索硬化(ALS)疗法类型:小分子药物临床试验注册号:NCT05021536试验阶段:3期临床试验AMX0035是两种药物苯丁酸钠(sodiumphenylbutyrate)和牛磺酸二醇(taurursodiol)的复方制剂,旨在跳过神经系统的复杂性,直接延缓神经细胞的死亡。在神经退行性疾病中,神经细胞的线粒体和内质网经常会出现异常。线粒体是...

缓解率超90%的多款细胞疗法;驯鹿生物、科济药业公布CAR-T疗法最新...

近期,全球细胞和基因疗法(CGT)领域迎来系列进展。多款CRISPR基因编辑的细胞疗法公布治疗镰刀型细胞贫血病(SCD)或输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者的积极结果。驯鹿生物公布其CAR-T产品伊基奥仑赛注射液用于治疗不适合移植的高危新确诊多发性骨髓瘤(MM)患者的1期研究结果,客观缓解率为100%,其中93.8%达到严格意义的完全...

孩子喜欢乱吃一些奇奇怪怪的东西?有可能是这个病

镰刀型细胞贫血症;怀孕;经常性饥饿或营养不良;曾使用药物利培酮、曲马多、奥氮平和顺铂等;心理行为问题。异食癖有什么危害及临床表现?需要评估异食癖患者摄入的物质是否有毒或危害健康:1.摄入有毒物质的表现可能表现轻微或逐渐加重,隐匿而难以觉察,也可能表现为急性中毒症状。

中国首例!中国基因编辑治愈外籍患者,来自上海科技!

据统计,我国地中海贫血症突变基因携带者约有3000万人,其中,重型和中间型地贫患者约为30万人;东南亚地区地中海贫血症突变基因携带者约有3亿人,占总人口的44.60%;另一种常见的遗传性血红蛋白病是镰刀型贫血症,在全球多个国家也广泛存在,全球镰刀型贫血症突变基因携带者约占总人口的3.5%,每年大约有30万名婴儿出生时...