自闭症疗法2期临床结果积极;治疗广泛患者群体,小分子疗法递交上市...
YamoPharmaceuticals今日宣布在研疗法L1-79,在治疗青少年自闭症谱系障碍(ASD)患者的2期临床试验中获得积极顶线结果。数据显示,在研究的前12周内,与安慰剂相比,L1-79在Vineland适应性行为量表(Vineland-3)社交标准评分上表现出统计学显著改善(与安慰剂相比的差异:7.09,p=0.02)。Vineland-3社交评分是一个公认的标准化...
自闭症有新药了吗
自闭症有新药了吗核心提示:自闭症患者通常可以遵医嘱使用利培酮片、阿立哌唑片等抗精神病药物进行治疗。自闭症患者通常可以遵医嘱使用利培酮片、阿立哌唑片等抗精神病药物进行治疗。上述提及的两种药物均属于第二代抗精神病药,能够有效地改善患者的症状,进而达到治愈的目的。需要注意的是,在用药期间需监测可能出现...
长寿药NMN翻车了;国产创新药开启脑胶质瘤精准靶向时代;自闭症多动...
作为一款高选择性小分子MET激酶抑制剂,伯瑞替尼凭借卓越的疗效和安全性,其肺癌与脑胶质瘤适应症分别于2021年2月和2022年9月先后被NMPA药品审评中心(CDE)纳入突破性治疗品种、优先审评,并在2023年11月获批首个适应症,用于治疗MET14外显子跳变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。仅仅不到半年时间,...
医学难题|女孩自闭症诊断需要更长时间而且症状不同
自闭症一些早期迹象是孩子在9个月大时无法进行或保持目光接触;或者对自己的名字没有反应。当有人和他/她说话时,孩子似乎没有意识到。1岁时,孩子可能很少或根本不使用手势,比如不挥手告别;他们可能不会玩简单的游戏,例如拍蛋糕。根据CDC统计数据,儿童自闭症诊断的平均年龄是4.5岁。许多患有这种疾病的女孩通常情况...
自闭症基因治疗新进展:打一针后,小鼠的社交障碍逐渐消失了
11月27日,在全球首个CRISPR/Cas9基因编辑疗法在英国有条件上市10天后,中国科学家开发的单碱基编辑技术,也被研究证实能对特定的基因突变导致的自闭症症状,起到明显的改善作用。这项研究发表在《Nature》杂志的子刊《NatureNeuroscience》上,上海交通大学医学院松江研究院/中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心(...
全球首个!自闭症基因疗法即将启动人体试验——
自闭症基因疗法即将启动人体试验!2024年1月31日,美国生物技术公司JaguarGeneTherapy宣布,美国??品和药物管理局(FDA)已批准该公司的基因疗法产品JAG201的研究性新药(IND)申请,Jaguar公司计划于今年下半年在美国启动针对存在SHANK3突变或缺失的ASD和PMS成人患者的I期临床试验(www.e993.com)2024年10月12日。
新华视点|透视2024年首季中国经济
“公司研发的新药继国内完成脑卒中三期临床后在渐冻人症获得突破,目前已完成生物等效性试验,计划今年6月在美国FDA递交新药上市申请。”苏州澳宗生物科技有限公司负责人说,这款新药的另一适应症是儿童自闭症,有望打破全球儿童自闭症领域“无药可用”的现状。——从企业发展看,3月份,制造业PMI在连续5个月收缩后升至...
公司前线|海普瑞题材要点调整更新
自闭症新药2022年5月6日公司在投资者关系活动记录表中表示,Curemark就旗下CM-ATAutism(儿童自闭症适应症)的临床进展工作正在积极推进中。今年年初CM-AT已获得FDA的反馈将补充新一期临床试验(PhaseIV)。目前,新一期临床试验正在进行中,待本次临床试验完成后,将尽快整理资料向FDA递交新药上市申请。同时,基于对Curemark...
自闭症治疗有新药了,《自然·医学》公布全球首个雷特综合征药物...
根据这项研究,新药Daybue在雷特综合征治疗的3期试验中表现出了良好的治疗效果,早在今年3月已获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准。事实上,这是FDA批准的第一款、也是唯一一款雷特综合征治疗药物。trofinetide的分子结构Daybue的主要成分是曲非奈肽(trofinetide),类似于大脑中的天然生长因子甘氨酸-脯氨酸-谷氨酸...
新药上市!针对阿尔茨海默病的“中国方案”出炉
11月2日,“我国原创阿尔茨海默病新药上市”的消息打破僵局:新药名为“九期一”,我国科研团队历时22年研究,是国际首个靶向脑—肠轴的阿尔茨海默病药,可用于治疗轻度至中度阿尔茨海默病。消息一出,备受关注。11月3日,中科院、上海市政府举行新闻发布会,披露了这一药物的研发过程、上市进展等关键信息,围绕何时能买到...