FDA法规动态:重点关注:2024年寡核苷酸疗法会议正在召开

2024年10月18日，FDA批准了Vyloy（zolbetuximab-clzb），这是一种针对claudin18.2（CLDN18.2）导向的细胞溶解性抗体，其联合含氟嘧啶类和铂类化疗，用于成人局部晚期不可切除或转移性人体表皮生长因子受体2（HER2）阴性的胃癌或胃食管交界腺癌（GEJ）FDA批准其适用于经过FDA批准的检测确认为CLDN18.2阳性的肿瘤。

音芙医药科技(上海)申请还原型‐烟酰胺单核苷酸二钠盐的多晶型...

音芙医药科技(上海)申请还原型‐烟酰胺单核苷酸二钠盐的多晶型及其制法和用途专利,具有优异的溶解性能金融界2024年8月20日消息,天眼查知识产权信息显示,音芙医药科技(上海)有限公司申请一项名为“还原型β‐烟酰胺单核苷酸二钠盐的多晶型及其制法和用途“,公开号CN202380016799.0,申请日期为2023年2...

...寡核苷酸链合成以及寡核苷酸缀合物合成的一站式服务(附调研问答)

从化合物库筛选到完成片段分析仅需2-3周的时间;③化学空间广。PAC-FragmentDEL将片段连接到DNA上能够将更多因溶解度问题不能应用于传统筛选的片段分子引入至化合物库中,提升可筛选的化学空间。问:公司在小核酸药物研发平台的一些进展?答:公司经过多年布局,形成了完善的小核酸一站式研发、生产服务平台,覆盖从早期...

靶向DNA修复途径的肿瘤治疗

单链DNA可以通过DSB的核溶解处理以及复制DNA解旋酶与DNA聚合酶的解偶联产生。细胞内ATR信号涉及一系列下游分子的磷酸化,触发广泛的反应,包括阻断细胞周期检查点、DDR和细胞凋亡。与其他DDR蛋白如PARP相比,ATR抑制剂的开发相对滞后。原因可能包括ATR分子的大尺寸和对其晶体结构缺乏了解。此外,其在所有PIKK中的高度同源活...

樊东升教授:2023年肌萎缩侧索硬化的治疗和临床试验进展

基因治疗药物RJK002可在生理层面实现聚集蛋白的“溶解”,从而实现对神经退行性疾病的治疗。这也是中国首款获得美国FDA孤儿药资格认定的ALSAAV基因治疗药物。RJK002首个IIT研究项目于2023年9月在福建完成首例患者给药。三、新兴康复技术1.脑机接口(BCI)...

结核病蛋白亚单位疫苗佐剂研究进展

在临床实践中,PolyI∶C注射液通常被用作免疫调节剂,辅助治疗多种病毒感染[57,58],提示其具有临床应用的安全性(www.e993.com)2024年11月12日。除上述免疫增强效应外,核苷酸类佐剂还具有易溶于水、性质稳定、可量产等优势,因此具有较好的应用开发前景。(2)菊糖类佐剂菊糖是由D-果糖通过β-1,2糖苷键连接而形成的天然果糖聚合物。

你的免疫力还好吗?最新共识:13种营养素,不同疾病人群应用大不同

近期,《免疫营养素临床应用专家共识》发布,该共识通过对免疫营养素(包括乳铁蛋白和乳清蛋白、精氨酸、谷氨酰胺、支链氨基酸、ω-3多不饱和脂肪酸、共轭亚油酸、中链脂肪酸、核苷酸、β-1,3-1,6-葡聚糖、硒、维生素A、维生素C、维生素D)的介绍,旨在确定这些免疫营养素的具体作用机制、最佳给予时间和方式及各营养...

药物递送白皮书:资本寒冬逆势火热、近3年吸金443亿,万物偶联最具...

Alnylam拥有GalNAc递送技术的重要专利,涉及GalNAc靶头、连接臂、GalNAc-寡核苷酸偶联物等,阻碍了国内外不少企业进军小核酸药物领域。但除了Alnylam,还有包括Dicerna的GalXC、Arrowhead的TRiM、Ionis的LICA等基于GalNAc的技术平台。国内目前包括圣诺医药、瑞博生物、舶望制药、圣因生物等在内的企业也都掌握了GalNAc递送系统技...

技术派:寡核苷酸药物合成及其杂质分析

使用溶解在二氯甲烷/甲苯中的2-3%三氯乙酸(TCA)或二氯乙酸(DCA)移除核糖5'的DMT基团,暴露5'-OH,以供下一步偶联。脱保护时间取决于流速和柱子尺寸,反应时间不够/脱保护剂酸性太弱会产生N-1杂质(与完整长度为N的寡核苷酸相比仅相差一个核苷酸);反应时间太长/脱保护剂酸性太强则导致RNA中脱嘌呤的产生。反应完...

用于寡核苷酸标记的荧光染料

寡核苷酸可以使用两种不同的方法标记TAMRA。TAMRA对强碱不够稳定,且在氢氧化铵存在下降解。如果需要去保护,则在寡核苷酸的3'-(最常见)或5'-末端合成氨基,并使用TAMRA-NHS酯进行合成后标记TAMRA。使用温和的去保护单体合成的寡核苷酸可以直接用TAMRA标记,或者在序列中间通过用TAMRA-dT-CEPhosphoramidite(LK2143)取...