医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则

对于观察性真实世界设计,如队列研究、病例对照等,需根据研究目的以及设计类型,采用恰当的方式形成对照组,尽可能确保混杂变量在组间分布均衡是设置对照组的基本原则。根据研究目的,对照组可以是单一或多个制造商已上市同类产品,也可以是非器械类型的其他干预措施或安慰对照组。队列研究设计中,依据研究目的可选择使用了其...

如何分析A/B实验结果

(4)无统计显著差异:对照组获胜,改动的元素可能是无关紧要的还有一种常见的实验结果,就是实验组和对照组之间没有统计显著的差异。两组数据太过接近,没有明显的差异性。这通常表明,此次改动的细节可能是一些无关痛痒的点,并不足以对用户体验或者行为产生实质影响。基于这个认知,后续设计优化方案时,就要把精力...

在疫苗的受控人体感染试验中,是否有必要设置安慰剂对照组?

这一对照组的设立是为了确定病原体在试验过程中是否具有传染性,而不是为了测量感染率(图1B)。此外,还可使用历史数据作为对照,即安慰剂组或非干预组的对照数据来源于以前的受控人类感染试验(图1C)。图1疫苗研究中受控人体感染试验的设计是否有必要设置安慰剂对照组?陷入伦理争议后该何去何从尽管受控人体...

分享|E9:临床试验统计原则(另附中英文对照词汇表)

虽然无限制条件的随机化是一种可接受的方法,但区组随机一般具有某些优势,它有助于增加处理组间的可比性,特别是当受试者特征可能随时间变化时,例如由于招募策略改变引起的变化。它还能更好地保证各处理组的样本量几乎相等。在交叉试验中,它提供了获得具有更高效率和更易于解释的平衡设计的方法。选择区组长度时需注意...

...CDE征求《成人用药数据外推至儿科人群的定量方法学指导原则...

因此,在遵循良好研究设计的基础上,通过充分利用现有数据,尽量减少儿科受试人群的数量和研究步骤,优化儿科人群的药物研发流程,是儿科药物研发的策略和方法之一。需特别指出的是,随机对照试验仍是儿科适应症研发的金标准,儿科适应症临床试验同样应遵循相应的临床试验设计原则和法规要求。

刚刚!CDE发布纳米药物3大指导原则!纳米药物质量控制、非临床安评...

纳米药物的质量控制研究在遵循一般性的相关技术指导原则的基础上,由于纳米药物的组成、结构、理化性质、制备工艺、临床配制和使用方法等与传统药物可能具有较大差异,可能重新需要设计、优化和验证纳米药物适用的分析和表征方法,对纳米药物相关的特定质量性能进行研究(www.e993.com)2024年11月25日。

CDE公开征求《抗肿瘤药联合治疗临床试验技术指导原则》意见

原则上,新药联合开发的合理性依据应来自于产品自身的非临床试验结果,如已有同靶点产品的临床试验结果支持其联合作用机制,也可作为参考依据。非临床研究数据的常规要求遵循ICHS9[3]及其Q&A。3.2单药临床数据获得相对充分的各自单药的临床数据,将为科学合理的联合用药剂量选择、给药时序拟定、安全性风险控制等设计提供...

食药监发布细胞治疗研究与评价指导原则,进一步规范产品研发

(一)一般原则由于细胞本身具备体内生存、自主增殖或/和分化的能力,其药学研究和质量控制应充分考虑以上基本特征,同时细胞治疗产品应符合药品质量管理的一般要求,临床用样品的生产全过程应当符合《药品生产质量管理规范》的基本原则和相关要求。生产过程中应特别关注人员、环境、设备等要求。细胞治疗产品的生产应建立全过程...

中金:新药研发过程经历了什么?

此外Lipinski也根据大量临床口服药物的化学结构,归纳出一些经验性特征成为遴选苗头化合物、先导化合物和构建化合物库的重要参考标准,即口服药物的类药5原则:1)相对分子质量低于500;2)氢键给体低于5;3)氢键接受体低于10;4)clogP(脂水分配系数)低于5。先导化合物苗头化合物是对特定靶点具有初步活性的化合物,与先导...

罗思义、罗一、吉塞拉·塞尔纳达斯:从210个经济体大数据中,我们...

我们将利用四组经济体作为标准对照组:一,世界前20大经济体;二,世界前50大经济体;三,世界前50大经济体之后的70个较小经济体;四,所有有数据可查的经济体。由于大家都很熟悉经济学普遍采用的国民核算数据,因此本系列文章的上篇将从世界银行的国民核算数据开始分析。下篇文章将表明,虽然其他更准确的增长核算法提高...