全球首款渐冻症基因疗法创新药在国内获批上市

一款基因治疗渐冻症的创新药——托夫生注射液（Tofersen）在中国国内获批上市。10月8日，国家药监局官网显示，由渤健生物科技（上海）有限公司生产的药物托夫生注射液（以下简称Tofersen）近日在中国国内获批上市。该药于2023年7月向国家药监局提交上市申请，并于2024年3月最先落地海南博鳌乐城先行区，可用于治疗携带超...

细胞基因治疗大变革?美国尝试高价药物新付费模式|见智研究

药明生基是药明康德旗下专注于细胞和基因疗法的CTDMO业务部门，为Iovance的Amtagvi提供从研究、临床生产到获得FDA批准的药物研发全流程支持。”近期，以Amtagvi为代表的多款细胞基因治疗产品在美国市场迎来好消息，同时，见智研究也关注到，美国联邦医保在1月底宣布了一项新的细胞基因治疗付费方式的探索，可能为过去几年陷...

这里的细胞基因药物临床试验占全国1/4,不乏“首个首创”|追踪新质...

今年1月,恩凯赛药独立研发的一款治疗卵巢癌的自然杀伤(NK)细胞注射液,获美国食品药品监督管理局新药临床试验许可,为国内首个。什么是NK细胞?“它像是人体内的警察,24小时巡查,反应敏捷,随时随地可以执法,以维持人体正常运行,是一种天然免疫细胞。”肖卫华给解放日报·上观新闻记者打了个比方。我们熟知的T细胞更像...

全球首次!基因编辑药物让22岁失明女子恢复视力

2022年,上海市第一人民医院眼科中心启动了我国首个LCA基因增补新药——LX101的临床试验,针对Ⅱ型LCA患者,目前已完成了多项多中心注册研究。“累计有21名患者接受了治疗,他们的视功能均出现了一定程度的改善,”孙晓东向“医学界”透露,团队正在推进Ⅲ期临床的进一步验证,LX101有望成为首个我国自研的IRD基因治疗药物。

佳文荐读丨欧盟先进疗法医药产品的医院豁免条款研究及对我国的启示

王艺霏,谢金平,邵蓉(中国药科大学药品监管科学研究院/国家药品监督管理局药品监管创新与评价重点实验室)摘要目的研究欧盟先进疗法医药产品的医院豁免条款特点,为完善我国细胞和基因治疗产品的监管体系提供启示与建议。方法通过文献研究及检索欧盟各成员国官网,从“非常规”定义、生产质量标准、药物警戒要求方面比较各成员国...

“亿元”大单不断!核酸药物迎来爆发性发展期

大核酸药物的研制于2010年兴起(www.e993.com)2024年11月26日。当前习惯于将十几到几十个核苷酸长度的核酸药物称为“小核酸药物”。小核酸药物分子链短,其研制始于1987年,当前已迈入成熟阶段。小核酸药物的研发和上市在新冠疫情前已经呈现井喷式增长。“随着科技的发展,核酸药物展现了更多可能。”张礼和表示,过去核酸药物被认为是基因治疗的一种,...

中金企信发布-国内基因治疗市场规模将快速扩大:预计到2025年将...

基因治疗药物重组人p53腺病毒注射液(商品名:今又生/Gendicine)在中国获批;2005年,由腺病毒改造而来的溶瘤病毒治疗产品安柯瑞(Oncorine)在中国获批上市,为全球第一个获批的溶瘤病毒药物;2012年,基于AAV的基因治疗药物Glybera获EMA批准上市;2015年,Amgen公司的黑色素瘤治疗药物Imlygic成为FDA和EMA批准的首款溶瘤病毒治疗...

深瞳丨从“至暗”到“高光”——核酸药物迎来爆发性发展期

大核酸药物的研制于2010年兴起。当前习惯于将十几到几十个核苷酸长度的核酸药物称为“小核酸药物”。小核酸药物分子链短,其研制始于1987年,当前已迈入成熟阶段。小核酸药物的研发和上市在新冠疫情前已经呈现井喷式增长。“随着科技的发展,核酸药物展现了更多可能。”张礼和表示,过去核酸药物被认为是基因治疗的一种,...

从“至暗”到“高光”——核酸药物迎来爆发性发展期—新闻—科学网

大核酸药物的研制于2010年兴起。当前习惯于将十几到几十个核苷酸长度的核酸药物称为“小核酸药物”。小核酸药物分子链短,其研制始于1987年,当前已迈入成熟阶段。小核酸药物的研发和上市在新冠疫情前已经呈现井喷式增长。“随着科技的发展,核酸药物展现了更多可能。”张礼和表示,过去核酸药物被认为是基因治疗的一种,...

竞速欧美 我国基因疗法如何突出重围?

2024年3月,OrchardTherapeutics的Lenmeldy获FDA批准上市,作为第一个治疗儿童异染性脑白质营养不良(MLD)的基因疗法。Orchard透露,Lenmeldy在美国一次性治疗的批发采购成本(WAC)为425万美元(约3000万元),这使得它一跃成为全球有史以来最昂贵的药物。“一次性”“治愈”等标签,赋予这种先进疗法无限想象的空间。Sarept...