程强/魏妥团队开发简化LNP系统,实现器官和细胞双重特异性靶向递送...

该研究通过结合基于脂质纳米颗粒(LNP)的靶向递送和mRNA序列的受控表达,开发了一种器官和细胞双重特异性的mRNA-LNP递送平台,其具有简化的三组分LNP,可以将mRNA靶向递送到肺、肝脏和脾脏,通过在mRNA序列中引入特定的miRNA靶位点,进一步增强了mRNA在靶组织中特定细胞类型的蛋白质翻译控制。研究团队将这一联合策略命名为...

诺奖2024|解读:miRNA与众多疾病相关,药物为何难落地?

一,开发任何一个药物都非常困难,本来就需要很长时间。除非遇到新冠这样特殊的时期,或者某种疾病无药可治,不得不投入资源快速形成药物。其二,siRNA药物大获成功,现在已经有6款药物获批,很多人觉得用外源引入的小RNA做药就可以,不需要找细胞里表达的miRNA。其三,对于制药行业来说,一般作用机制越清楚越好。RNAi的作...

新型靶向药物递送系统研究获重要进展

靶向药物递送系统在生物医学临床研究和新型药物开发中具有广阔的发展前景。然而,如何实现稳定安全且无药物泄漏的靶向药物输运,同时又能获得具有高药物利用率和低毒副作用的精确可控给药,仍面临重大挑战。近日,中山大学材料科学与工程学院教授雷宏香和杨国伟团队提出了一种基于扫描光镊的新型靶向药物递送系统,成功解决了以上...

Cell Res:颜宁最新论文,为新型抗癫痫药物和镇痛药物开发奠定基础

因此,Cav3.2有望作为开发新一代镇痛药物的新靶点。靶向Cav3.2的化合物,如乙琥胺(ethosuximide)、米贝地尔(mibefradil)、丙戊酸盐(valproate)、唑尼沙胺(zonisamide)、吡莫齐特(pimozide)和某些二氢吡啶(DHP),在急性疼痛、炎症性疼痛和慢性疼痛的啮齿动物模型中显示出疗效。目前正在研究各种具有新型化学骨架的小分子作...

Nature子刊:宋相容/陶伟团队开发新型纳米药物,靶向巨噬细胞,治疗...

基于这一模式,研究团队开发了生物相容的靶向性BPNS纳米治疗药物,不仅改善了病灶巨噬细胞的蓄积,而且还提高了清除活性氧(ROS)和缓解动脉粥样硬化斑块炎症的能力,弥补了之前的不足。与传统的纳米载体递送药物的策略不同,该研究开发了一种创新的“纳米药物递送药物”方法来治疗动脉粥样硬化,展示了黑磷纳米片(BPNS)作为...

深圳先进院开发新型磁驱软体机器人,实现输卵管靶向药物输送

北京时间3月11日，中国科学院深圳先进技术研究院医工所徐海峰团队在纳米领域顶级期刊《美国化学学会—纳米》杂志上发表最新研究成果(www.e993.com)2024年11月15日。研究团队开发了一种用于靶向递药的磁驱软体机器人，该微型机器人能根据器官内不同地形的机械特点，运用与环境最安全的交互方式，进行效率与生物安全兼顾的生物货物转运和释放。磁驱软体...

中国学者一作Science论文,开发新型AAV载体,为大脑疾病基因治疗...

这种新型AAV是基因治疗的理想选择,因为其以人类蛋白为靶点,并且使用可扩展的生产方法,具有与AAV9相似的产量和纯化产量。BejamineDeverman联合创办的生物技术公司AperturaGeneTherapy已经在开发使用AAV靶向中枢神经系统的新疗法。论文链接:httpsscience/doi/10.1126/science.adm8386...

...| 南京大学医学院吕瑛教授等开发靶向肿瘤间质微环境的新型药物...

南京大学医学院吕瑛教授等开发靶向肿瘤间质微环境的新型药物递送系统用于治疗晚期胰腺癌PPS胰腺癌是一种毁灭性的恶性肿瘤,其特点是死亡率高。BRD4是参与染色质重塑和转录调控的BET蛋白家族成员。几种BET抑制剂(BETi)已进入临床试验,显示出诱导癌细胞凋亡和肿瘤消退的潜力。然而,BETi的耐药在实体瘤中很常见。在胰...

靶向递药新工具!新型磁驱软体机器人实现高效安全药物转运

北京时间3月11日,中国科学院深圳先进技术研究院医工所徐海峰团队在纳米领域顶级期刊《美国化学学会—纳米》杂志上发表最新研究成果。研究团队开发了一种用于靶向递药的磁驱软体机器人,该微型机器人能根据器官内不同地形的机械特点,运用与环境最安全的交互方式,进行效率与生物安全兼顾的生物货物转运和释放。

打破尘封!肥厚型心肌病突破性进展,首个精准靶向核心病理生理机制...

4月24日，中国国家药品监督管理局（NMPA）优先审评批准了全球首创心肌肌球蛋白抑制剂迈凡妥??（通用名：玛伐凯泰胶囊Mavacamten）上市，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）成人患者，以改善患者的运动能力和症状[2]。▲NMPA批准的截图值得一提的是，玛伐凯泰是HCM长...