治疗戈谢病!天泽云泰基因替代疗法获FDA罕见儿科疾病认定
2022-10-2411:17·亿欧10月24日,天泽云泰发布新闻稿称,其自主研发的基因替代疗法VGN-R08b被美国FDA授予治疗神经病变型戈谢病的罕见儿科疾病认定(RPDD)。这也是天泽云泰第二个获得FDARPDD认定的基因治疗产品。此前,该公司另一款代号为VGM-R02b的产品已于2022年5月获得FDARPDD认证,用于治疗戊二酸血症...
天泽云泰赵小平:做药人的“不死之心”
“这是一个很典型的上海产学研医合作案例。”天泽云泰董事长、联合创始人赵小平介绍道,公司对VGN-R09b最初定位于治疗帕金森病,而将其应用于儿科罕见疾病AADC缺乏症,则是天泽云泰、上海儿童医学中心、上海市生物医药科技发展中心(简称:生药中心)三方协力的共同结果:由于该罕见病无药可治,并且和家族性帕金森病发病机制...
云泰医学影像携手深圳哈铂诊所,深度融合赋能儿童高品质医疗服务
深圳云泰医学影像诊断中心成立于2019年5月,由深圳市卫健委批准设立,是一家专注于“重疾早筛”的独立第三方医学影像专业诊断机构,是目前深圳市唯一一家具备核医学、放射诊断资质的独立第三方医学影像诊断专业机构。中心秉承“精准诊断,高效服务;同行认可,客户信赖!”的办医理念,定位于肿瘤、心脑血管及神经系统等重大...
助推医险高质量融合,云泰医学影像与招商仁和厚德开启战略合作
云泰医学影像深圳云泰医学影像诊断中心成立于2019年5月,由深圳市卫健委批准设立,是一家专注于“重疾早筛”的独立第三方医学影像专业诊断机构,是一家具备核医学、放射诊断资质的独立第三方医学影像诊断专业机构。中心秉承“精准诊断,高效服务;同行认可,客户信赖!”的办医理念,定位于肿瘤、心脑血管及神经系统等重大疾...
天泽云泰赵小平:做药人的“不死之心” | Bio-talk
2024年刚开年,张江创新药传来好消息:天泽云泰基因治疗管线VGN-R09b的临床试验申请获得受理,这是首个国产自主研发用于治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶(AADC)缺乏症和原发性帕金森病的基因治疗药物。AADC缺乏症是一种罕见的儿科遗传病,发病率低于十万分之一,相较欧美地区,该疾病在东亚人群中更加高发。患儿一般在出生后前...
晚讯|2023“诺奖风向标”拉斯克奖公布、国家卫生健康委等6部门...
该文确定了小鼠模型中的氯胺酮抗抑郁机制依赖一种谷氨酸受体亚型GluN2A,并将这一机制与氯胺酮所导致的致幻等副作用的机制区分开来(www.e993.com)2024年7月28日。这项里程碑式的发现有望帮助人们开发见效快、持续时间长、副作用更小的抗抑郁药物。5、天泽云泰全球首个BCD基因疗法I/II期临床入组完成...
21健讯Daily|药监局通报49批次药品不合规;2023年医保基金飞检工作...
近日,天泽云泰宣布,其自主研发的VGM-R02b获得中国国家药品监督管理局(NMPA)批准,同意开展治疗戊二酸血症I型的临床试验。VGM-R02b属于治疗罕见病和儿童专用创新药。此前,该产品已获得美国FDA授予用于治疗戊二酸血症I型(GA-I)的罕见儿科疾病认定(RPDD)资格,这也是天泽云泰成立以来第三个获得临床许可的基因治疗项目...
本周国内创新药IND和NDA、国外创新药NDA(BLA)、全球III期临床汇总
7、天泽云泰生物:VGM-R02b作用机制:——适应症:戊二酸血症I型4月28日,天泽云泰生物的VGM-R02b的IND获CDE受理。VGM-R02b是全球首个用于GA-I的基因治疗产品,获得FDA授予其用于治疗戊二酸血症I型(GA-I)的罕见儿科疾病认定(RPDD)。GA-I是一种罕见的遗传性代谢疾病,因编码戊二酰辅酶A脱氢酶(GCDH)的基...