上海市级医院临床创新案例②感音神经性耳聋基因治疗药物研发和...

耳聋治疗是一个严重未满足临床患者需求的领域,临床上尚无针对感音神经性耳聋的有效治疗药物。复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来、王武庆、李耕林、王大奇、汤洪海、王会、崔冲组成的研发团队,从患者的临床需求出发,深耕耳聋防治十余年,长期致力于感音神经性耳聋的药物开发及临床转化,建立动物模型、探索发病机制、研究药物...

江苏团队勇闯耳聋基因治疗无人区实现从0到1的原创性突破...

不久前，东南大学首席教授、东南大学附属中大医院双聘教授柴人杰团队联合南京大学医学院附属鼓楼医院等国内多家单位，首次报道了领跑全球的耳聋基因治疗技术，成功恢复了遗传性耳聋患者的听力，实现了耳聋基因治疗从0到1的原创性突破。这支江苏团队自主研发的新型核酸药物（腺相关病毒，AAV）在多中心临床试验大获成功，目前...

柴人杰:引领耳聋治疗革新,让千万患者重获新“声”

目前，临床上治疗耳聋的主要手段包括助听器和人工耳蜗。其中，人工耳蜗对于治疗重度、极重度感音神经性耳聋尤为有效。然而，柴人杰强调：“人工耳蜗仅能部分替代毛细胞功能，无法替代听觉神经元功能。若患者毛细胞和神经元均退化，即便植入人工耳蜗，术后效果也会受到极大限制。”而柴人杰团队研究的干细胞治疗就能覆盖这类患者。

遗传性耳聋基因治疗有哪些好消息?还面临什么问题?

01第47届耳鼻喉头颈外科科学研究学会(ARO)年会聚焦遗传性耳聋基因治疗最新进展,全球至少有5个相关研究项目进入临床试验阶段。02复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授团队的研究成果显示,基因治疗有望填补耳聋治疗药物的严重空白,实现临床转化。03目前,遗传性耳聋基因治疗研究主要集中在OTOF基因,该基因突变会导致常染色...

全球首批!基因治疗使5位遗传性耳聋患儿独立听见声音

记者从3日召开的山东省第二人民医院（山东省耳鼻喉医院、山东省耳鼻喉研究所）耳聋基因治疗阶段性成果发布会上了解到，我国针对遗传性耳聋的治疗目前有了重大临床治疗研究成果，全球首批感音神经性耳聋基因治疗的临床试验——OTOF基因递送治疗遗传性耳聋已经使5名遗传性耳聋患儿在没有佩戴人工耳蜗的情况下听见声音。7岁...

基因治疗助遗传性耳聋少年恢复听力

21日,协和医院宣布,其耳鼻咽喉头颈外科团队完成一例遗传性耳聋基因治疗,令失聪患儿的听力明显改善(www.e993.com)2024年11月22日。该例临床试验为华中首例,将帮助OTOF基因突变致聋患者放下人工耳蜗、助听器等“外设”,恢复自身听力,聆听这世界的真实声音。协和医院耳鼻咽喉头颈外科主任肖红俊教授表示,该基因技术为耳聋治疗开辟了新方向,也为其他先天性...

开启耳聋基因治疗新时代:舒易来教授直播交流遗传性耳聋的诊断...

今年1月,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院舒易来教授等团队在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》上发布了首个耳聋基因治疗临床数据,成功恢复患者听力,开启了遗传性耳聋基因治疗新时代。派真生物小病毒大应用系列直播特别邀请到舒易来教授,于3月5日(周二)19:00,从科学问题背景、设计研究思路、试验实施及临床转化四个方面为大家...

复旦团队在《柳叶刀》发表全球首个遗传性耳聋基因治疗临床试验研究

为了解决遗传性耳聋无药可医这一世界难题,舒易来教授深耕耳聋基因治疗领域十余年,带领团队历经多年探索,联合多方合作,最终研发出针对OTOF基因突变的耳聋基因治疗药物(RRG-003),并自主创新开发出精准、微创的耳部递送路径和装备。OTOF基因(表达耳畸蛋白)的致病突变会引起常染色体隐性遗传性耳聋(DFNB9),即听神经病的一...

全球首个!《柳叶刀》发布:遗传性耳聋有治了

1月25日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院领衔在顶级医学杂志《柳叶刀》正刊以长文形式发表了全球首个遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究。这在国际上首次证明了基因治疗在遗传性耳聋患者临床治疗中的安全性和有效性,展现了基因治疗对治愈遗传性耳聋的应用潜力,开启了耳聋基因治疗新时代。

终结11年“无声世界”!复旦团队领衔研究新突破,迎接耳聋基因治疗...

近日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院的李华伟教授、舒易来教授、王武庆教授以及哈佛大学医学院陈正一教授合作团队在《自然-医学》(NatureMedicine)发表了基因疗法(AAV1-hOTOF)治疗双耳遗传性耳聋的临床研究结果,研究结果显示所有患儿(5例)双耳听力均得到恢复,言语感知和声源定位能力改善,且未引起剂量限制性毒性或严重不良...