康健园|罕见病低磷酸酯酶症患者迎来创新疗法

酶代替疗法主要是指活性物质可以替代患者体内缺少的碱性磷酸酶，并作为长期酶替代治疗控制患者症状。据悉，依托“港澳药械通”政策，罕见病领域创新药已获广东省药品监督管理局批准，正式引进大湾区药械通指定医疗机构，用于作为婴儿期发病的低磷酸酯酶症患者的长期酶替代疗法，以治疗该疾病的骨骼表现。此次大湾区先行获批...

专家呼吁:关注低磷酸酯酶症,警惕乳牙过早脱落、骨头畸形等病症

低磷酸酯酶症临床表现异质性大，表现为牙齿脱落、佝偻病或骨软化和钙化性关节病。低磷酸酯酶症患者的体征和症状不尽相同，从出生时危及生命的严重骨矿化受损，到成人骨痛、下肢弯曲、复发性骨折、肌肉无力或牙齿脱落。杜启峻教授介绍，碱性磷酸酶（ALP）活跃度越低，患者并发症就越严重。围产期、婴儿期、儿童期和成人...

低磷酸酯酶症药Strensiq依托"港澳药械通"政策先行引入大湾区

低磷酸酯酶症是一种极其罕见的遗传性渐进式代谢紊乱疾病,患者因缺少碱性磷酸酶(alkalinephosphatase,ALP),骨矿化和骨质素生成受到影响,致使骨骼生长和其强度出现问题,并引发其他并发症,可能面临骨折、骨痛、行走和呼吸困难、癫痫等问题,甚至造终身负担,严重影响生存质量[1]。作为全球首个且唯一*获批用于治疗低磷酸...

罕见病低磷酸酯酶症创新药引进大湾区,与传统疗法相比究竟有何突破?

通过酶替代疗法,可以补充替代活性不足的碱性磷酸酶,可以促进骨骼正常矿化,减少因骨质疏松引起的骨折和畸形,提高患者的生存率。此外,对于有牙齿问题的成年患者,这种治疗还可以改善牙齿状况,使他们能够正常进食。”杜启峻说。周佳莹也指出,和传统治疗相比,酶替代疗法是从根本上特异性的针对HPP,补充患者所丢失的酶。ERT的...

18岁小伙因不爱刷牙登上热搜!网友直呼:太恶心了,想yue!

通常是由于唾液和细菌所导致口腔内牙齿呈碱性,酸碱值升高,钙盐容易沉淀形成牙结石。2、磷酸酯酶升高:通常由于机体炎症和外伤时使口腔内酶含量的增加,容易导致唾液中的磷酸盐累积,唾液中会放出二氧化碳,促进不溶性钙盐紧密地沉积在牙齿上,而形成牙结石。

AiDMET指导前药设计,提升药物研发成功率

Fosravuconazole(商品名Nailin)是一种三唑类抗真菌药(www.e993.com)2024年11月27日。2018年在日本上市,被批准用于治疗甲癣,Fosravuconazole是磷酸酯型前药,在胃肠道内被碱性磷酸酯酶水解,可转化为Ravuconazole。Fosravuconazole相较于Ravuconazole,溶解性有很大提升,下图3和图4分别为AiDMET预测的Fosravuconazole和Ravuconazole的理化性质参数以及在胃肠道被碱...

留置导尿2个月,尿液竟突然变成紫色,这个案例护士一定得知道

便秘或者其他因素引起细菌增生(主要是携带硫酸酯酶和/或磷酸酶的细菌如克雷伯氏菌、大肠杆菌、摩根氏菌属、假单胞菌、肠杆菌属、变形杆菌属等)导致食物中的色氨酸分解增强并生成大量吲哚,吲哚经肠肝循环进入肝脏后形成硫酸吲哚酚,经尿液排泄后在在接触尿袋时在尿细菌酶(硫酸酯酶和磷酸酶)的作用下产生靛蓝(蓝色)和...

前药及其活化策略在改善药物性质中的应用

磷苯妥英(Fosphenytoin)在胃肠道内被碱性磷酸酯酶水解,产生羟甲胺中间体和无机磷酸盐。该中间体不稳定,迅速分解为胺基原药(苯妥英)和等当量的甲醛,胺基原药穿过胃肠道粘膜,被吸收进入体循环(图4)。磷酸酯前药较多应用于胃肠外给药的药物,除了肠胃液以外,血浆和肝组织中也存在丰富的磷酸酯酶,可以将活性药物从磷酸...

碱性磷酸酶,一个被误解的肝功能指标,升高不一定表示肝功能不好!

碱性磷酸酶升高的(病理)临床意义血清碱性磷酸酶对肝病的诊断价值,主要在帮助识别胆汁淤积性的相关疾病。大约75%的长期胆汁淤积患者,碱性磷酸酶活性能升高4倍或者更多。肝内和肝外胆管梗阻者,均可以出现碱性磷酸酶升高。这种情况可见于胆管癌、胆总管结石、硬化性胆管炎、胆道狭窄所致的梗阻性黄疸;也见于其他原因引...

ADC全方位最全梳理|ADC|抗体|细胞|药物|蛋白|-健康界

烟酰胺磷酸核糖转移酶烟酰胺磷酸核糖基转移酶(NAMPT)是一种负责将烟酰胺转化为烟酰胺单核苷酸的酶,其抑制剂在各种临床前和临床研究中显示出有效性,但其临床应用受到靶向毒性和剂量限制性毒性的限制,如血小板减少和胃肠道不良反应。诺华公司的研究人员在NAMPT抑制剂有效载荷中的苯环对位中引入哌嗪部分,确定了合适的连...