Nature:新研究表明给送反义寡核苷酸有望治疗蒂莫西综合征
研究人员测试了是否能利用与基因产物结合的小片段遗传物质——反义寡核苷酸(antisenseoligonucleotid,ASO)来恢复导致蒂莫西综合征的细胞缺陷。在一项新的概念验证研究中,来自美国斯坦福大学的研究人员证实了一种治疗蒂莫西综合征(Timothysyndrome)的潜在新疗法的有效性。蒂莫西综合征是一种常常危及生命的罕见遗传性疾病...
孙奋勇教授:分子诊断创新技术研究前沿
文章链接:纳米精子载体超快速递送反义DNA当前,许多纳米材料被设计成为细胞内递送工具,但其合成过程复杂且耗时,应用领域也相对有限,集中在生物传感或细胞成像领域,限制了纳米材料作为胞内递送工具的发展。日前,同济大学附属第十人民医院孙奋勇教授、朱小立教授联合上海交通大学附属上海儿童医学中心潘秋辉教授团队的一项研...
90天内缓解糖尿病的干细胞疗法;治疗乳腺癌临床获益率达60%的CAR-T...
WVE-003是一款等位基因选择性反义寡核苷酸,旨在降低突变亨廷顿蛋白(mHTT)表达并保留健康的野生型亨廷顿蛋白(wtHTT)。数据显示,WVE-003总体安全性和耐受性良好,没有报告严重不良事件。在28周评估期间观察到WVE-003组患者显著的mHTT蛋白水平降低:在24周(最后一次给药后8周),脑脊液(CSF)中mHTT与安慰剂组患者相比平...
间质性肺疾病年度进展:着重关注IPF、CTD-ILD、结节病、进展性肺...
975例患者的3361次DLCO检测与7536843基因位点进行统计学分析,发现蛋白激酶N2(PKN2)的反义RNA基因上的rs115982800位点的突变与FVC的下降相关联,并提出PKN2的抑制剂可能是治疗IPF的潜在靶点。
一文了解小核酸药物国内外相关指导原则
近年来,小核酸药物成为生物制药企业的研发热点,小核酸药物专指靶向作用于RNA或蛋白质的一类寡核苷酸分子,包括反义寡核苷酸(ASO)、siRNA、aptamer等;目前,我国小核酸药物主要是按照化学药注册申报,接下来,我们对小核酸药物相关法规进行梳理;目前我国并没有针对寡核苷酸药物的法规及指导原则,只能参考国外相关的指导原则以...
疾病指标降低100%!Ionis反义寡核苷酸疗法Olezarsen的III期临床成功
Olezarsen(IONIS-APOCIII-LRx)是一种新型N-乙酰半乳糖胺(GalNAc)结合的反义寡核苷酸,靶向肝脏APOCIIImRNA,可以选择性地抑制APOCIII的合成(www.e993.com)2024年10月26日。而抑制APOCIII的合成可能是降低甘油三酯水平的有效途径。关于Balance临床试验Balance研究是一项全球、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床试验,共招募了66例18岁...
公考行测经典真题 反义并列答题技巧
在公务员考试中,行测的考点非常多,且常常会出现一些比较难理解的推理题型。今天要说的是反义并列。反义并列,是并列关系中的一种,通常由“不是...而是...”、“是...不是...”、“相反”、“反之”等关联词引导。如果横线前后出现反义并列的特征,要利用“并列两部分语义相反”,这一非常重要的理论要点进行解...
全球首个hATTR治疗药 Ionis反义RNA药物Tegsedi获欧盟批准
Tegsedi是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可抑制TTR蛋白(包括突变型和野生型)的生成。在临床研究中,该药治疗大大降低了TTR蛋白水平。用药方面,Tegsedi具有每周一次、自我皮下注射的便利性;且在治疗hATTR方面具有良好的效益风险,患者神经病变和生活质量方面获得实质性改善,并与TTR突变类型、疾病分期或心肌病存在均无关。
一读就会用的分类成语故事,20大类覆盖各个领域,满足孩子各阶段...
这套书对成语讲解得非常细致,除了读音、含义、近义反义,还重点讲述了成语背后的真实历史故事,以及举例、成语个性等。拿“韦编三绝”这个成语来说,书中分别指出了“韦”、“三”、“绝”三个字的含义:“韦”是指熟牛皮;“三”是概数,表多次;“绝”是断的意思▽...
不被放弃的“小群体”
其中一种便是鞘内注射的反义寡核苷酸类药物——诺西那生钠注射液,该药由美国罕见病药物研发公司渤健公司开发,于2016年12月23日首次在美国获批。2019年2月经国家药品监督管理局批准引入国内。用于治疗SMA的诺西那生钠,已经不是第一次引发关注和争议。2020年,一则“治疗脊髓性肌萎缩症的特效药诺西那生钠注射液,...