脑白质营养不良能治吗
核心提示:脑白质营养不良不能被治愈,但是早期诊断和干预可能有助于减缓病情进展。脑白质营养不良不能被治愈,但是早期诊断和干预可能有助于减缓病情进展。脑白质营养不良是由于特定基因突变引起的遗传性代谢紊乱,导致髓磷脂形成受阻,影响神经信号传导,进而引发一系列临床表现。虽然该疾病目前没有特效治疗方法,但通过积...
异染性脑白质营养不良首个治疗方法:FDA批准基因疗法Lenmeldy
美国食品药品监督管理局(FDA)批准OrchardTherapeutics是基因疗法Lenmeldy(atidarsageneautotemcel),用于治疗患有症状前晚婴型、症状前早期青少年型或早期症状性早期青少年型异染性脑白质营养不良的患儿。这种罕见疾病由芳基硫酸酯酶A(ARSA)基因突变引起。这会导致芳基硫酸酯酶A酶缺乏,从而导致脑硫苷脂在大脑和身体...
3月全球多款罕见病药物获批上市,涉及杜氏肌营养不良等疾病领域
Lenmeldy是一种一次性、个性化单剂量输注的基于自体造血干细胞的基因疗法,用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者,随着该疗法定价425万美元/剂,也成了新的“全球最贵药物”。首都医科大学宣武医院神经内科主任医师董会卿编辑的百度百科词条显示,异染性脑白质营养不良是一种代谢性疾病,属于常染色体隐性遗传性疾...
2024 H1:这8款CGT疗法上岸
获批适应症:异染性脑白质营养不良2024年3月18日,FDA宣布批准由OrchardTherapeutics开发的基因疗法Lenmeldy(atidarsageneautotemcel,arsa-cel),用于治疗满足特定条件的异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者。此次获批,标志着Lenmeldy成为FDA批准的首个针对MLD的基因疗法。Lenmeldy旨在通过将一个或多个功能性人类ARSA...
4款CGT疗法获批,最贵定价425万美元|肿瘤|治疗|淋巴瘤|难治性|适应...
获批适应症:异染性脑白质营养不良2024年3月18日,FDA宣布批准由OrchardTherapeutics开发的基因疗法Lenmeldy(atidarsageneautotemcel,arsa-cel),用于治疗满足特定条件的异染性脑白质营养不良(MLD)儿童患者。此次获批,标志着Lenmeldy成为FDA批准的首个针对MLD的基因疗法。
“肾上腺脑白质营养不良”患者刘轩飞:不停息的“罕见病万里行”
直到2019年,他在医生的推荐下做了相关的基因检测,才终于确诊为“肾上腺脑白质营养不良”(www.e993.com)2024年11月20日。确诊后,他开始去了解这类疾病相关的信息。他发现,LD这种“营养不良”,并不是“补补营养”就会好的,它是一种罕见病,而且几乎是一种“不治之症”。这种病症,并不是说人不能够吸收某一种营养物质,而是人的代谢出了问题...
...蓝鸟生物Skysona即将获批:治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)的...
-蓝鸟生物(bluebirdbio)近日宣布,欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)已发布一份积极审查意见,推荐批准Skysona(elivaldogeneautotemcel,Lenti-D),这是一种一次性基因疗法,用于治疗年龄在18岁以下、携带ABCD1基因突变、没有HLA匹配的同胞造血干细胞(HSC)供体可用、早期脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者...
...欧盟批准蓝鸟生物Skysona:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良...
2021年07月22日讯/生物谷BIOON/--蓝鸟生物(bluebirdbio)近日宣布,欧盟委员会(EC)已批准Skysona(elivaldogeneautotemcel,Lenti-D),这是一种一次性基因疗法,用于治疗年龄在18岁以下、携带ABCD1基因突变、没有HLA匹配的同胞造血干细胞(HSC)供体可用、早期脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者。
...FDA授予Skysona优先审查:第一个治疗脑肾上腺脑白质营养不良...
2021年12月21日讯/生物谷BIOON/--蓝鸟生物(bluebirdbio)近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已受理Skysona(elivaldogeneautotemcel,Lenti-D)的生物制品许可申请(BLA)并授予了优先审查:该药是一种一次性基因疗法,用于治疗年龄在18岁以下的脑肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者。FDA已指定该BLA的《处方药用户收费...
岐山6岁男娃患怪病无钱手术 谁能帮帮这个孩子
直到今年5月1日晚上,张女士和轩轩在蔡家坡一条路上被一摩托车撞倒,因张女士伤势严重,他们便被送到宝鸡治疗,轩轩做完CT后,医生发现孩子头里面有个东西看不清,所以建议做磁共振,之后轩轩被确诊患上了肾上腺脑白质营养不良症,医生建议他们去西安治疗。到西京医院后,医生检查后,让他们赶紧到上级医院治疗。张女士他们...