中新合作打造“中国第一园”,苏州全球圈粉

“中国第一园”何以全球圈粉？今年是苏州工业园区成立三十周年，足够长的时间线可以给出一个相对清晰的解答。借鉴一流，塑造全球领先的营商环境今天的苏州工业园区无疑是全球供应链的重要一环，园区有鲜明的“全球化”标签。世界五百强公司职员在这里排队，甲级写字楼门口，穿着时髦的老外和你用中文聊起江南文化，从...

三大技术将引爆全球新科技产业革命

随着全球基因编辑技术研发加速推进,基因治疗方法和相关药物正在加速催生。目前,第三代和第四代基因测序技术成为重点攻坚领域,以细胞系改造、遗传工程、诊断和治疗应用等为重点的基因编辑产业链逐步成形。在这方面,美国占据着世界领先地位,波士顿/剑桥是美国最大的生物制药集群,拥有2000多家来自全球生命科学领域的科研机构和...

起搏治疗存活时间最长的生命冠军,全国首例先天性黑曚基因治疗患者...

值得一提的是，4位在市一医院治疗的特殊患者—全国首台国产感应式心脏起搏器植入患者、上海第二例心脏移植手术患者、国际首例应用铥激光的前列腺剜除术患者、全国首例先天性黑曚基因治疗患者用视频形式出现，讲述了他们在市一医院治疗并重获新生的体验。用患者视角来看公立医院高质量发展后，病人们收获的爱与希望。故事...

北京协和医院首例!先天性耳聋患儿接受基因治疗后重返有声世界...

北京协和医院首例接受基因治疗的先天性听障儿童重返有声世界近日,在北京协和医院耳鼻喉科听力检查室内,一名2岁先天性听障儿童随着妈妈的呼唤,时不时转过头。一个多月前,患儿木木(化名)在北京协和医院耳鼻喉科接受了OTOF基因治疗手术,这是该院开展的首例耳聋基因治疗。目前,木木已完成6周随访检查,各项听力检测指标较...

全球首例!15岁Ⅰ型戈谢病患儿在沪开展基因治疗

“目前，我们已经完成了一例15岁Ⅰ型戈谢病男孩的基因治疗，这也是全球首例接受基因治疗的Ⅰ型戈谢病青少年患者。”10月16日上午，上海儿童医学中心内分泌遗传代谢科主任王秀敏在接受澎湃新闻（thepaper）记者采访时表示，这一病例于2024年8月通过静脉输注LY-M001注射液来完成基因治疗。王秀敏带领的研究团队，...

一针超2000万,曾刷新全球最贵药物记录,却让7人患上了血癌

一支超2000万,曾刷新全球最贵药物记录SKYSONA,一种基因治疗药物,由BluebirdBio(蓝鸟)公司开发,用于减缓4～17岁早期活动性肾上腺脑白质营养不良(CALD)患者的疾病进展(www.e993.com)2024年11月29日。CALD是一种罕见的遗传性脂质代谢疾病,通常在儿童早期阶段出现,可迅速导致进行性、不可逆转的神经功能丧失和死亡,主要症状包括认知行为异...

综述:基因检测在肿瘤早筛、伴随诊断和复发监测中的应用

2014年FDA批准全球第一个结直肠癌基因筛查联合粪便隐血检测产品Cologuard,采用的技术路线是“NDRG4和BMP3基因的甲基化+KRAS基因的点突变+大便隐血中的血红蛋白检测”,实现结直肠癌筛查92.3%的灵敏度。2020年我国NMPA批准的首个肿瘤早筛产品“常卫清”采用类似的技术路径,即“体外粪便样本中的...

杨涵轲 蔡红|人体细胞基因编辑技术伦理问题的法律规制探讨

虽然在技术改进的条件下将基因编辑技术应用于体细胞基因治疗的风险—受益比是可以接受的。但基因编辑技术不仅可能应用于体细胞基因治疗,还可能应用于生殖细胞基因治疗。当前条件下,人类生殖细胞基因治疗技术仍处于初级阶段,面临的技术风险依旧很高。以2018年轰动全球的贺建奎创造两名基因编辑婴儿的试验为例,该试验的关键...

首例!这款拿下多个“第一”的基因疗法再获突破

这一批准拿下了多个“第一”,它是FDA批准的第一款可重复给药的基因疗法,也是首个FDA批准的外用基因疗法。同时,它为营养不良性大疱性表皮松解症(DEB)患者带来了首款获批的基因疗法。近日,KrystalBiotech公司宣布,Vyjuvek治疗DEB患者眼科疾病的案例在顶尖医学期刊《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表。这是首个使用这...

【媒体报道集锦】药学院举行建院20周年高质量发展大会受关注

在老药二次研发方面,建立了老药(化药和中草药)二次研发技术体系,通过老药新用和新结构二次研发,近五年实现2项候选新药和1项功能食品专利转让,合同金额2.25亿元。在基因治疗药物方面,研发国内第一个获批进入临床试验的血友病BAAV基因治疗药物BBM-H901注射液,建立了国内首条基因药物GMP中试生产线。