罕见病低磷酸酯酶症创新药引进大湾区,与传统疗法相比究竟有何突破?

目前,特异性的酶替代治疗是低磷酸酯酶症最有效的治疗方法。据记者了解到,依托“港澳药械通”政策,用于治疗低磷酸酯酶症的酶替代疗法已获批准,正式引进大湾区药械通指定医疗机构,用于作为婴儿期发病的低磷酸酯酶症患者的骨骼表现。此次大湾区先行获批认可了该药的临床应用先进性,使得内地患者无需出境便能在大湾区...

专家呼吁:关注低磷酸酯酶症,警惕乳牙过早脱落、骨头畸形等病症

在谈及低磷酸酯酶症的治疗时,杜启峻教授表示,患者此前只能进行对症保守治疗,如增强营养、避免呼吸问题、骨折等,此后才有了特异性的酶替代疗法。酶替代疗法可以通过补充低磷酸酯酶症患者不能正常活跃的碱性磷酸酶,让骨头正常矿化,避免患者因骨质疏松导致骨折、骨头畸形、牙齿脱落等,也能让更小的患者可以更好地活下来。

罕见病群体实现新药可及 内地低磷酸酯酶症患儿告别出境治疗

在儿童患者中,阿司福酶α注射液可帮助患者实现低磷酸酯酶症相关佝偻病的完全或实质性治愈。

港澳药械通再发力,低磷酸酯酶症患者有新药可用

酶替代治疗是国际公认的针对低磷酸酯酶症病因的有效治疗方法,尤其对于年幼和症状明显的患者,可被作为首选治疗方式。然而,此前相关药物的可及性一直是困扰患者的一大难题。此次阿司福酶α注射液在大湾区的率先获批,是国内低磷酸酯酶症治疗的重大突破,为国内患有遗传性低磷酸酯酶症的儿童患者带来了新的治疗希望。作...

低磷酸酯酶症药Strensiq依托“港澳药械通”政策先行引入大湾区

据悉,酶替代治疗是国际公认的针对低磷酸酯酶症病因的有效治疗方法。然而,此前相关药物的可及性一直是困扰患者的一大难题。此次阿司福酶α注射液在大湾区的率先获批,是国内低磷酸酯酶症治疗的重大突破,为国内患有遗传性低磷酸酯酶症的儿童带来了新的治疗希望。

康健园|罕见病低磷酸酯酶症患者迎来创新疗法

目前，酶替代疗法是国际公认的针对低磷酸酯酶症病因的有效治疗方法，尤其对于年幼和症状明显的患者，可被作为首选治疗方式(www.e993.com)2024年11月17日。酶代替疗法主要是指活性物质可以替代患者体内缺少的碱性磷酸酶，并作为长期酶替代治疗控制患者症状。据悉，依托“港澳药械通”政策，罕见病领域创新药已获广东省药品监督管理局批准，正式引进大湾区...

又一款罕见病药通过“港澳药械通”引进大湾区 治疗“佝偻病”定价...

8月21日,全球首款且唯一一款获批用于治疗低磷酸酯酶症的酶替代疗法“阿司福酶α注射液”获得广东省药品监督管理局批准。最新批准的这款阿司福酶α注射液为阿斯利康研发的罕见病创新药。该药物中的活性物质可以替代患者体内缺少的碱性磷酸酶,并作为长期酶替代治疗控制患者症状。

罕见人生|双胞胎出生后均患罕见病治疗已花百万,父亲欲卖房

张齐称,去年8月和10月,孩子再次因为呼吸困难住院。目前,两个孩子仍在ICU病房内治疗。一份去年10月的“病情证明书”显示,嘉嘉的症状有“呼吸衰竭、重症肺炎、低磷酸酯酶症(婴儿型)、重度营养不良、内环境紊乱、中度贫血...”。今年3月下旬的一天晚上,张齐和妻子接到医院电话称,菡菡呼吸困难,血氧饱和度过低...

18岁小伙因不爱刷牙登上热搜!网友直呼:太恶心了,想yue!

2、磷酸酯酶升高:通常由于机体炎症和外伤时使口腔内酶含量的增加,容易导致唾液中的磷酸盐累积,唾液中会放出二氧化碳,促进不溶性钙盐紧密地沉积在牙齿上,而形成牙结石。3、胶样蛋白溢出:唾液中含有胶样蛋白,能够将外来的细菌,病毒进食消灭,消灭的过程中会产生胶样蛋白,这些胶样蛋白和钙离子结合,形成一种螯合...

依托“港澳药械通” 罕见病创新药被引入大湾区

中新网广州8月21日电(记者蔡敏婕)记者21日从广东省药品监督管理局获悉,依托“港澳药械通”政策,罕见病领域创新药阿司福酶α注射液已获批准,被正式引进大湾区药械通指定医疗机构,用于作为婴儿期发病的低磷酸酯酶症患者的长期酶替代疗法,以治疗该疾病的骨骼表现。