复旦儿科基因治疗治愈一例重型地中海贫血患儿

近年来，基因治疗为根治地中海贫血带来了希望。碱基编辑药物CS-101是我国国内团队自主研发设计的新药，通过采集患者自体造血干细胞，利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformerBaseEditor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达...

三亚助农公益基金补齐短板 重度地中海贫血双胞胎姐妹迎骨髓移植曙光

“每个月要去输两三次血,还要服用药物予祛铁治疗。”当年拿到诊断,一家人已经能预想到未来长期治疗的医药费用,会如同无底洞般带来经济压力和重创。但他们却从未想过要放弃孩子的治疗。种植冬季瓜菜、村里村外打零工……一家人四处寻找活计挣钱,只为了给两姐妹续命。消除后顾之忧三亚助农公益基金补齐最后一块短板...

年仅17岁发病15年!他们为重度地中海贫血少年隔空“把脉”

据介绍,该名患者已发病15年,需定期到都安瑶族自治县人民医院输血治疗,已累计有150次。会诊过程中,专家们详细询问了患者的病情,并结合影像资料和既往治疗史,分别从不同角度对该病例进行全面分析,经过近1个小时的在线讨论后,最终统一意见,为其制定了一套精准、可行的综合治疗方案。来源|南宁晚报·南宁宝新闻客户...

中重型地中海贫血应该怎么治疗?

中重型地中海贫血应该怎么治疗责任编辑:徐婉+10特别声明本文为澎湃号作者或机构在澎湃新闻上传并发布,仅代表该作者或机构观点,不代表澎湃新闻的观点或立场,澎湃新闻仅提供信息发布平台。申请澎湃号请用电脑访问httprenzheng.thepaper。绿地宁波前湾新区公园式商业项目正式动工...

什么是地中海贫血家有小儿地贫小孩应如何护理和治疗

①输血治疗:对于严重贫血的患者,可以通过输注健康人的红细胞来提高患者的血红蛋白水平。②药物治疗:使用氢氧化葡萄糖酯等药物来减轻疼痛和预防溶血危机的发生。③骨髓移植:对于严重的地中海贫血患者,骨髓移植可能是一种有效的治疗方法,但手术风险较大,需要慎重考虑。

FDA批准首款CRISPR基因编辑疗法用于治疗第二种疾病——β地中海贫血

Casgevy是由诺贝尔化学奖得主、CRISPR基因编辑先驱EmmanulleCharpentier创立的CRISPRTherapeutics公司和VertexPharmaceuticals公司合作开发的一款用于治疗镰状细胞病和β-地中海贫血的基于CRISPR-Cas9基因编辑的自体细胞疗法,能够帮助患者有效摆脱输血和血管阻塞危机(www.e993.com)2024年12月19日。

...CRSP.US)开发的CRISPR基因编辑疗法获FDA批准治疗β地中海贫血

智通财经APP获悉，1月16日，CRISPRTherapeutics(CRSP.US)宣布，美国FDA已经批准其CRISPR/Cas9基因编辑疗法exagamglogeneautotemcel(exa-cel)用于治疗12岁及以上患者的输血依赖性β地中海贫血(TDT)。这是继去年12月获批用于复发性血管闭塞危象(VOC)镰状细胞病(SCD)后，exa-cel获FDA批准的第2项适应症。2023年11月...

...蛋白病获得成功,正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血...

正序生物CS-101利用创新型碱基编辑技术针对β-地中海贫血症建立了一种更高效、安全的治疗策略。CS-101通过采集患者自体造血干细胞,利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE(transformerBaseEditor)(Wangetal.,NatCellBiol,2021),对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模...

重庆市第五人民医院健康科普103丨关注地中海贫血,筛查与诊治并重

地中海贫血如何预防?地贫难治但可防,把握“三关”——婚前、孕前和产前诊断。通过婚前检查,及早发现夫妻地贫基因型;针对性制定孕育计划,可以达到优生目的;对新生儿进行地贫筛查,做到地贫患儿早诊断、早治疗,延长患儿生命,改善生活质量。重庆市第五人民医院检验科开展α-、β-地贫基因检测,检测α-珠蛋白基因3种缺失...

地中海贫血能活到老吗?

由此可见,重型地中海贫血症患者的预后较差,生存时间局限。为了延长患者的生存时间,对于中、重型地中海贫血患者而言,早期诊断和有效治疗至关重要。但在接受治疗的过程中,还要预防长期输血也会带来铁过载的风险,做好并发症管理。此外,患者的个体差异也是影响生存期的重要因素。不同患者对治疗的反应和耐受性各不相同,因此...