临床研究再传佳音,上海儿童医学中心完成全球首例I型戈谢病青少年...

戈谢病目前主要的治疗方法有酶替代治疗、造血干细胞移植、底物抑制疗法以及基因治疗。基因治疗是输注以病毒为载体的基因治疗产品,给药后可特异性转导靶器官,并在靶器官中长期表达GCase蛋白,戈谢病患者体内各脏器蓄积的有害糖脂代谢物会被GCase蛋白降解,从而有效治疗戈谢病。目前,该受试者已完成治疗后八周的密切随...

儿童血小板减少?小身体里的大“危机”

如血小板计数低于20×109/L,则考虑出血风险增加,建议开始治疗。常规一线治疗方案为短疗程糖皮质激素治疗。患儿出血较严重时(3~4级)建议住院治疗,优先选择静脉输注丙种球蛋白,开展紧急治疗。对于持续性(病程3~12个月)、慢性(病程>12月)原发免疫性血小板减少症的患儿,可根据其出血情况及生活是否受到疾病干扰,在血...

国家儿童医学中心(复旦大学附属儿科医院):免疫性血小板减少症患儿...

未接种疫苗的和接种疫苗相关的血小板减少亚组的男女比例、首次就诊年龄、发病年龄、发病至首次就诊的间隔时间、确诊后的治疗和疾病类型之间没有统计学差异(表2)。表2.本研究中儿童ITP的临床特征(N=186)IVIG:静脉注射免疫球蛋白;ITP:免疫性血小板减少性紫癜。数据表示为正态分布数据的均值(SD)和偏态数据的中值(...

不懂就问 | 刘双又主任:儿童急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)的治疗...

对于血小板明显减少的患者,要注意避免剧烈活动。如果血小板水平在2-3万,日常活动是可以的,但应避免剧烈运动;如果血小板只有两三千,就需要卧床休息,避免出血风险。CAR-T细胞回输一个月后,如果血细胞未能恢复,以上护理措施仍需持续。CAR-T治疗会导致正常B淋巴细胞减少或缺乏,进而导致B淋巴细胞产生的免疫球蛋白(IgG)减...

...专家学术经验继承人余惠平教授:补气血 解毒瘀 专注于治疗儿童...

所以治疗时,余惠平以固护小儿元气,补益脾肾,调整阴阳,营卫同治为原则,且临证要根据不同时期,采取不同的治疗方法。急性期急性型据余惠平介绍,经常有孩子感冒时本是发热、恶寒、咽痛等外感表现,却伴随着在皮肤上出现广泛分布的瘀点或瘀斑,严重时还可能出现鼻、龈、舌出血及便血、尿血,甚至还会出现头痛、呕吐、...

FDA批准口服Duvyzat治疗儿童杜氏肌营养不良症

根据评估在18个月期间,接受Duvyzat治疗的患者运动功能恶化程度也有所减缓(www.e993.com)2024年11月16日。Duvyzat最常见副作用包括:腹泻、腹痛、血小板减少、恶心/呕吐、甘油三酯增加或发烧。FDA要求的警示信息包括在处方该药品之前,需要评估患者的血小板计数和甘油三酯水平。FDA药物审评专家表示“该口服药提供了另一种治疗选择,有助于减轻和控制DMD...

科学长高 儿童生长发育专家来环翠区妇幼保健院义诊啦!

为了及早发现孩子的身高问题,建议家长们养成给孩子定期监测身高的习惯。如果孩子在3岁到青春期前每年的身高增长低于5厘米,则需要考虑是否存在身高发育缓慢的问题。这时候家长应该带孩子去医院进行骨龄、生长激素分泌情况、核磁共振、超声等检查,以确认身高落后的原因,并进行必要的干预和治疗。

儿童多发性大动脉炎分期

核心提示:儿童多发性大动脉炎的治疗可以考虑糖皮质激素治疗、免疫调节剂治疗、抗血小板治疗、抗凝治疗、降压治疗等。1.糖皮质激素治疗糖皮质激素通过抑制免疫反应和减少炎症来缓解血管壁的炎症活动。例如甲泼尼龙、地塞儿童多发性大动脉炎的治疗可以考虑糖皮质激素治疗、免疫调节剂治疗、抗血小板治疗、抗凝治疗、降压...

【2024 EHA】竺晓凡教授:直面儿童AA异质挑战,中国创新药不断探索...

近年来TPO-RA在血小板减少相关疾病的治疗中发挥着越来越重要的作用。作为我国自主创新的药物,海曲泊帕在临床实践和研究中均表现出良好的疗效和安全性,其治疗地位也日益凸显,为患者带来了新的治疗希望。未来,我们也将继续深化对儿童AA患者的探索,期待有更多相关数据和结果分享给大家,为更多AA儿童带来福音。

白血病女子生下健康宝宝,多次流产的她圆了“妈妈梦”……依托...

ICU等科室密切协作,实现多学科紧密配合,成功实施多例凶险性前置胎盘、胎盘植入严重产后出血手术;进行多次重大抢救,成功救治高血压心脏病、心功能衰竭、HELLP综合征、妊娠合并血小板减少、糖尿病酮症酸中毒、脓毒症休克、严重产后出血、多胎妊娠合并心功能不全、极低出生体重儿等疑难危重孕产妇、新生儿,为孕产妇提供了强大...