全球首个渐冻症治疗药物上市,只能为2%的患者带来生的希望,对病情...
据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。(来源:齐鲁晚报)新药只适用于2%的渐冻症患者10...
全球首个渐冻症治疗药物上市,蔡磊团队:新药对蔡磊没有效果
据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。新药只适用于2%的渐冻症患者10月17日,京东集团原副总裁蔡...
2024年运动神经元(渐冻症)最新治疗方法
经过漫长的56天等待,李先生终于迎来转机。他主动表示走路情况有所好转,晚上睡觉大喊大叫的情况减少了,吃饭喝水呛咳的情况也有所减轻。如今回访一切正常,正在调整药物继续治疗。李先生的经历让我们看到了中医在治疗渐冻症方面的巨大潜力,也为其他患者带来了希望。相信在刘大夫的精心治疗下,李先生会越来越好,重新拥抱...
国内首个渐冻症致病基因治疗药物获批,疗效如何?
迄今为止,渐冻症依旧无法被治愈,且患者可选择的药物非常有限,主要是利鲁唑(Riluzole)和依达拉奉(Radicava)。不过,无论是利鲁唑还是依达拉奉,对于ALS疾病的治疗均呈现疗效有限的状态。具体而言,1994年,美国食品药品监督管理局(FDA)批准了第一个ALS治疗药物利鲁唑(Riluzole)。后来,该药作为ALS的唯一用药长达20多年。...
中国首款针对渐冻症的精准治疗药物获批上市了
此次获批上市的托夫生注射液,是一种反义寡核苷酸(ASO)药物,可通过减少SOD1蛋白合成,减少毒性SOD1蛋白的蓄积,从而减轻运动神经元的损伤,减缓疾病进展。2023年4月,该药率先在美国获批上市,也是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物。Insight数据库显示,在托夫生注射液获批之前,中国获批用于治疗ALS的药物只有利...
一针约10万元,国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市
Insight数据库显示,在托夫生注射液获批前,国内获批用于治疗渐冻症的药物只有利鲁唑和依达拉奉,治疗效果均有限(www.e993.com)2024年10月20日。此次获批的托夫生注射液也仅针对在渐冻症患者群体中占2%的SOD1-ALS患者群体。有数据显示,目前,国内有超过4万例渐冻症患者,其中携带SOD1基因突变的患者超过1200例。
渐冻症新药来了! 全球首个渐冻症对因治疗药物在国内获批上市
讯(记者裘颖琼)10月8日,中国国家药监局(NMPA)最新公示,渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液获批进口,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS,也被称为“渐冻症”)。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。
蔡磊团队:新药带来新希望,不适用蔡磊等绝大部分的渐冻症类型
近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛地关注。国家药品监督管理局政务服务
2024年渐冻症最新药物研究进展
这时通过病友介绍找到了我处刘大夫,吃了第一个疗程就显有成效,睡眠得到改善,腿也有些力气,患者也有信心继续接受治疗,患者用药第五个疗程后,偶尔进食呛咳,肉跳动的感觉消失,说话也清楚些。渐冻症其早期的症状多表现为一侧或者双侧手指活动笨拙、无力,中后期的症状主要表现为,随着疾病的进展肌无力及肌萎缩可逐渐向上...
国内首款渐冻症精准治疗药获批上市 ALS治疗迎新突破
中国首款专为治疗渐冻症设计的精准医疗药品已获得上市许可。据财联社10月8日的报道,渤健中国透露,国家药监局已附条件批准托夫生注射液(商品名称:凯盛迪)投入市场,用于帮助那些具有超氧化物歧化酶1(SOD1)基因变异的成年ALS(肌萎缩侧索硬化症)患者。这标志着中国在ALS的精准治疗药物领域实现了零的突破。