重庆大学生患进行性肌营养不良症 与妈妈“同桌”十余年坚持学习|...

近日，封面新闻接到来自重庆綦江一位大学生母亲的“云求助”，她19岁的儿子患有DMD（进行性肌营养不良症），病情已进入到晚期。即使生命进入倒计时，但也没有向命运低头，目前仍在坚持学习。褚海淇与妈妈邹景兰。不放弃的母亲十余年与儿子“同班同桌”在重庆化工职业学院2024级的大一新生里，有一名特殊的学生——...

北京同世堂张建忠中医告诉你罕见病肌营养不良不积极治疗后果怎样

肌营养不良症若未得到积极治疗,其后果确实可能相当严重,具体影响会因类型和病情严重程度而异。以下是几种可能的发展趋势:1、肌肉持续退化:患者的肌肉会逐渐萎缩和无力,导致日常活动能力受限,甚至丧失自理能力。2、心肺功能受损:随着病情的进展,患者的心肺功能可能受到严重影响,出现呼吸困难、心脏衰竭等症状,增加死亡...

【招募】杜氏肌营养不良临床研究受试者招募

2.参考《杜氏进行性肌营养不良的临床实践指南》(2020版)临床诊断为DMD且基因检测结果经确认适用于第51号外显子跳跃(第45-50、47-50、48-50、49-50、52-58、52-63、50、52外显子缺失)的DMD患者;受试者具有DMD表型证据,表现为出现典型临床症状或体征(如近端肌无力、蹒跚步态、高尔斯征)以及血清肌酸激酶(C...

昆工在杜氏肌营养不良症研究中取得新突破

季维智团队,与广州实验室、上海交通大学医学院附属新华医院等机构合作,应用非人灵长类疾病模型解析杜氏肌营养不良症(Duchennemusculardystrophy,DMD)发病早期骨骼肌病理变化的关键机制,日前,题为ProfoundcellulardefectsattributetomuscularpathogenesisinrhesusmonkeymodelofDuchennemuscular...

【患者真实康复案例】——肌营养不良之健脑止萎汤疗法!!!

健脑止萎汤疗法治疗肌营养不良步骤:一:益肾生精、补益先天,二:健脾渗湿、化生气血,三:调和阴阳、固本培元。

全国首例治疗罕见病“杜氏肌营养不良”新药Vamorolone落地乐城

5月26日,以“安新成长,守护希望”为主题的杜氏肌营养不良(DMD)专家研讨会在博鳌乐城国际医疗旅游先行区内的上海交通大学医学院附属瑞金医院海南医院(海南博鳌研究型医院)(简称“瑞金海南医院”)召开,专家们围绕创新药Vamorolone发展情况,分享国内外前沿研究进展及治疗方案,探讨中国DMD管理的发展与未来,为患者提供更多更...

北京协和医院引入治疗罕见病杜氏肌营养不良进口药原版地夫可特

2024年5月13日,北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良(DMD)临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式。院长张抒扬从中国国际医药卫生有限公司周颂董事长手中接过承载着罕见病患者希望的小蓝箱,中国罕见病联盟执行理事长李林康、北京首都机场临空经济区管委会副主任王卿共同见证。随后,神经科副主任戴毅在罕见病联合门诊为患者开...

实时共享丨2024肌营养不良治疗的新篇章:第三代神经修复技术疗法

在医学科技日新月异的今天,肌营养不良这一长期困扰患者及其家庭的遗传性疾病,迎来了治疗上的重大突破——第三代神经修复技术疗法。这一创新疗法以其独特的机制和显著的治疗效果,为肌营养不良患者带来了新的希望。肌营养不良的挑战广州和谐医院神经修复医学中心指出,肌营养不良症是一种以进行性肌肉无力和萎缩为特征...

瑞海特药|杜氏肌营养不良症(DMD)基因治疗药物,维托拉生

6月25日,亚洲第一个治疗杜氏肌营养不良症(DMD)的反寡义核苷酸疗法药物Viltepso(Viltolarsen,维托拉生)落地瑞金海南医院,用于治疗经DMD基因检测证实适合使用第53号外显子跳跃治疗的DMD患者。作为DMD基因治疗药物,维托拉生可通过屏蔽(跳跃)抗肌萎缩蛋白基因中的第53号外显子来促进部分功能的抗肌萎缩蛋白的产生,从...

...披露旗下抗体寡核苷酸偶联物(AOC)药物治疗面肩肱型肌营养不良...

Avidity成立于2013年,是AOC临床进度最领先的企业之一;其管线大多布局治疗罕见的肌肉疾病和其他严重疾病,包括FSHD、杜氏肌营养不良(DMD)、肌肉萎缩和庞贝病。Avidity的AOC平台基于多年的内部工程构建,整合了寡核苷酸疗法、RNA加工修饰、抗体工程和偶联以及药物递送技术。该AOC平台的灵活性使得公司能够对各种类型的寡核苷酸...