【江苏科技报】体外生产红细胞助力解决血源紧缺世界难题

此外,研究还发现BMI1对镰刀型贫血症患者来源的红系祖细胞具有同样的功效。将诱导脱核后的成熟红细胞通过尾静脉注射进入输血模型小鼠体内,发现培养来源的人红细胞具有与正常外周血来源红细胞一样的体内循环功能。最后,课题组也证实体外扩增的红系祖细胞可以被进一步基因工程化修饰来满足更广泛的精准医疗。吴长锋《江...

泄露国人基因图谱,给敌人送基因弹药?为何复旦学者会做出此举?

举个例子,某些遗传变异可能会使某个种族更容易患特定疾病,如镰刀型细胞贫血症在非洲人群中的高发,或者某些类型的癌症在东亚人群中的多见。掌握这些信息,攻击者可以设计出高度针对性的病毒或病原体,使其只对特定基因型的人群造成伤害,而对其他人群影响甚微。这种可能性并非空穴来风。以色列早在1998年就被指控正在...

...病获得成功,正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。正序生物CS-101利用创新型碱基编辑技术针对β-地中海贫血症建立了一种更高效、安全的治疗策略。CS-101通过采集患者自体造血干细胞,利用上海...

电大_国开24秋《医用基础化学#》形考作业3

2.镰刀型红细胞性贫血其β链有关的突变是()A.断裂B.插入C.缺失D.点突变E.以上都不对3.参与损伤DNA切除修复的酶有()A.核酸酶B.DNA聚合酶C.RNA指导的核酸酶D.DNA解链酶E.拓扑异构酶4.正常的血红蛋白和镰刀型贫血病的血红蛋白结构的区别是()A.亚基数不同B.每一亚基的架构不...

中国科大研究者在体外生产红细胞方向取得重要进展

研究组通过基因敲降和回补两方面对BMI1的功能进行了探索,结果证实BMI1对红系祖细胞的体外扩增和脱核成熟至关重要。此研究还发现外源过表达BMI1可以让红系祖细胞维持自我更新的能力,在培养体系中不断扩增,2个月可以扩增高达1012(一万亿)倍。此外,研究组还对镰刀型贫血症患者来源的红系祖细胞进行了研究,发现BMI1...

正序生物实现中国首次基因编辑治愈外籍患者

7月22日,位于浦东张江,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物(上海)宣布,与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月(www.e993.com)2024年11月19日。记者从正序生物了解到,此次接受正序生物碱基编辑治疗的老挝患者为输血依赖型β...

中国首例!中国基因编辑治愈外籍患者,来自上海科技!

据统计，我国地中海贫血症突变基因携带者约有3000万人，其中，重型和中间型地贫患者约为30万人；东南亚地区地中海贫血症突变基因携带者约有3亿人，占总人口的44.60%；另一种常见的遗传性血红蛋白病是镰刀型贫血症，在全球多个国家也广泛存在，全球镰刀型贫血症突变基因携带者约占总人口的3.5%，每年大约有30万名...

进化史上最幸运的8项基因突变

3、镰状细胞贫血突变导致镰状细胞贫血的基因突变已经独立地在多个种群中出现,它其实是一把双刃剑,既带来了生存优势的有益作用,又有负面作用。隐性纯子(aa)的患者不到成年就会死亡,可见这种突变基因在自然选择下容易被淘汰;但非洲流行疟疾的地区,带有这一突变基因的人(Aa)很多,频率也很稳定,这是因为镰刀型细胞杂合...

基因编辑里程碑!碱基编辑疗法首次治愈血红蛋白病

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。正序生物通过采集患者自体造血干细胞，利用上海科技大学全球独家许可的高精准变形式碱基编辑器（tBE，transformerBaseEditor），模拟健康人群中天然存在的有益碱基突变，重建血红蛋白的携氧功能，再将编辑后的造血干细胞回输至患者...

直击引领区丨让罕见病有药可医,浦东多款基因治疗产品有望成为...

越来越多的罕见病即将实现有药可医,在浦东,正序生物、天泽云泰、辉大基因等企业在罕见病治疗领域取得了新进展,一起来了解下。这三种病有了克星血红蛋白病血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。1月8日,正序(上海)生物科技有限公司(以下简称“正序生物”)宣布...