【江苏科技报】体外生产红细胞助力解决血源紧缺世界难题

此外,研究还发现BMI1对镰刀型贫血症患者来源的红系祖细胞具有同样的功效。将诱导脱核后的成熟红细胞通过尾静脉注射进入输血模型小鼠体内,发现培养来源的人红细胞具有与正常外周血来源红细胞一样的体内循环功能。最后,课题组也证实体外扩增的红系祖细胞可以被进一步基因工程化修饰来满足更广泛的精准医疗。吴长锋《江...

泄露国人基因图谱,给敌人送基因弹药?为何复旦学者会做出此举?

举个例子,某些遗传变异可能会使某个种族更容易患特定疾病,如镰刀型细胞贫血症在非洲人群中的高发,或者某些类型的癌症在东亚人群中的多见。掌握这些信息,攻击者可以设计出高度针对性的病毒或病原体,使其只对特定基因型的人群造成伤害,而对其他人群影响甚微。这种可能性并非空穴来风。以色列早在1998年就被指控正在...

功能性治愈糖尿病的干细胞疗法;首个工程化B细胞疗法公布积极临床...

自体基因编辑造血干细胞疗法Casgevy在加拿大获批上市,用于治疗12岁及以上镰刀型细胞贫血病(SCD)伴复发性血管闭塞危象(VOCs)患者,以及输血依赖性β地中海贫血(TDT)患者。CapricorTherapeutics公司的杜氏肌营养不良(DMD)细胞疗法deramiocel即将递交上市申请。首个进入人体临床试验的工程化B细胞疗法ISP-001的1期临床试验数据积...

中国科大研究者在体外生产红细胞方向取得重要进展

研究组通过基因敲降和回补两方面对BMI1的功能进行了探索,结果证实BMI1对红系祖细胞的体外扩增和脱核成熟至关重要。此研究还发现外源过表达BMI1可以让红系祖细胞维持自我更新的能力,在培养体系中不断扩增,2个月可以扩增高达1012(一万亿)倍。此外,研究组还对镰刀型贫血症患者来源的红系祖细胞进行了研究,发现BMI1具...

160亿元!诺华「跑步」入场

众所周知，镰刀型细胞贫血症（SCD）是一种普遍的、危及生命的血液疾病，可归因于β-血红蛋白的遗传突变。虽然目前已有首款获批的CRISPR/Cas9基因编辑疗法治疗该病，但该疗法涉及对DNA的基因编辑，且售价高达百万美元，SCD急需一种新的可及性更强的疗法。诺华的研究人员在《Science》期刊上发表了题为“Amolecular...

中国首次基因编辑治愈外籍患者,18岁老挝地中海贫血症患者获新生

7月22日,解放日报·上观新闻记者从正序生物(上海)获悉,他们与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究,成功治愈首位外籍患者,达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120克/升以上,已回归正常生活,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者(www.e993.com)2024年11月6日。

2024顶科论坛 | 跨代际头脑风暴,“顶科”让这群科学少年收获了什么?

比如,镰刀型贫血症是生命进化中,人类对于疟疾的一次“顽强”反抗,改变了形态的血红细胞让疟原虫失去了感染的机会。又比如,从DNA到RNA再到蛋白质,会有频繁的甲基化等修饰,有些甚至会导致癌症等疾病;但从另一个角度来看,这种修饰可以用尽可能少的基因来完成出尽可能多的生命过程,展现出进化中的高效和精妙。

电大_国开24秋《医用基础化学#》形考作业3

2.镰刀型红细胞性贫血其β链有关的突变是()A.断裂B.插入C.缺失D.点突变E.以上都不对3.参与损伤DNA切除修复的酶有()A.核酸酶B.DNA聚合酶C.RNA指导的核酸酶D.DNA解链酶E.拓扑异构酶4.正常的血红蛋白和镰刀型贫血病的血红蛋白结构的区别是()...

中国基因编辑新突破:首例外籍患者通过基因编辑治愈地中海贫血症

7月22日,正序生物宣布,一名来自老挝的输血依赖型β-地中海贫血症患者,在接受CS-101治疗后,已持续摆脱输血依赖超过两个月,其血红蛋白浓度稳定在120g/L以上,生活质量显著提升,回归正常生活。这不仅是对中国基因编辑技术的一次重大验证,也是全球基因治疗领域的一大进步。

全球首款治疗镰刀细胞贫血的基因编辑疗法英国获批,由Vertex和...

镰刀状细胞贫血病是一种遗传性血液疾病,会导致严重的疼痛,器官受损,以及由于畸形或“镰刀”血细胞导致的寿命缩短,患者会经历痛苦的血管阻塞,也被称为血管闭塞性危象,这会导致急性胸部综合征、中风、黄疸和心力衰竭的症状,在英国,镰刀状细胞贫血病患者的平均死亡年龄约为40岁;β地中海贫血也是一种遗传性血液疾病...