全球首个渐冻症治疗药物上市:只适用于2%患者
成功建立了涵盖血液、脑脊液蛋白组学、代谢组学、毛发血液重金属分析、诱导多能干细胞(iPSC)分化运动神经元、ALS类器官等在内的多元化科研样本平台,为深入探索渐冻症发病机制及开发有效治疗手段奠定了坚实基础。
为什么渐冻症患者症状比较轻,摔一跤没多久就走了?
运动神经元受损:渐冻症的核心是运动神经元的逐渐死亡,这些神经元是控制肌肉活动的关键。随着神经元的死亡,肌肉逐渐失去功能,导致肌肉无力、萎缩等症状。肌肉协调与控制能力下降:由于神经元的死亡,渐冻症患者的肌肉协调与控制能力大幅下降,这使得他们在跌倒时无法有效地保护身体免受伤害。摔跤后的严重后果内部损伤:摔...
10亿换一命!京东“二把手”4年血战渐冻症,新药已开始临床试验
但是渐冻症研究的道路依然充满荆棘,首先,渐冻症的病因复杂,涉及多个基因和环境因素的相互作用,这使得研究难度大大增加。即使找到了相关基因,如何有效地进行基因治疗仍是一个巨大的挑战。其次,渐冻症的发病机制尚未完全明确,科学家们对于神经元为何会逐渐死亡仍然存在争议,没有清晰的发病机制,开发有效的治疗方法就如同在...
“渐冻症”老人痛苦不堪,火龙罐为其重燃希望!
1、神奇的火龙罐究竟是什么?神经内科(脑病科)副主任医师李映辰介绍,渐冻症在医学上称为肌萎缩侧索硬化,其病因和发病机制极为复杂,目前无法治愈,通常采用联合治疗来改善患者的症状,从而提高生活质量。火龙罐是集推拿、刮痧、艾灸功能于一体,结合揉、碾、推、按、点、摇、闪、震、熨、烫十种手法,兼以艾灸的近红外...
国内首个渐冻症致病基因治疗药物获批,疗效如何?
近年来,国际上已发现超过25个与ALS相关的基因。其中,较为常见的ALS致病基因就包括SOD1。但整体而言,渐冻症依旧是种发病机制不明的疾病。研究显示,由FUS、SOD1、OPTN三种基因的突变造成的患者也不超过2%。在全球范围内,渐冻症患病率约为4.5/10万,中国约有20多万名渐冻症患者。渐冻症大多在40-60岁时起病,中位...
蔡磊又迈了一步|医生|性疾病|渐冻症_网易订阅
“这不仅是一次资金上的捐赠,更是一份对科研精神的传承与弘扬(www.e993.com)2024年11月4日。渐冻症等神经退行性疾病是全人类共同的敌人和挑战,相信西湖大学能够成为攻克渐冻症的一股重要力量。”蔡磊表示,过去五年多来,西湖大学已经在类器官技术、细胞生物学、分子遗传学等多个前沿领域取得了突破性进展,这些研究成果无疑为渐冻症发病机制的理解、...
动物模型与评估丨渐冻症动物模型构建与评估
肌萎缩侧索硬化症(ALS)又称渐冻症,相关动物模型是研究ALS的病因、病理、发病机制和治疗的重要工具。目前建立ALS的啮齿类动物模型主要是SOD1、TDP-43、VCP、FUS、ALSIN等基因的不同突变体和采用不同启动子的转基因大小鼠或基因敲除小鼠,还包括Wobbler小鼠自发突变ALS易感品系,以及免疫原诱发的豚鼠ALS模型(表2)。自发...
出院后的蔡磊,做了这件事
理解渐冻症发病机制、药物开发和临床试验奠定坚实的基础他坚信西湖大学将成为攻克渐冻症等疑难病的关键力量接下来蔡磊团队与西湖大学将在神经生物学、免疫与微生物学、细胞生物学等学科方向进一步深入合作与探索共同推动科研成果从实验室走向临床
神济昌华宣布完成近亿元Pre-A轮融资 蔡磊位列公司专家委员会
今年1月,神济昌华联合创始人兼CSO(首席科学官)郭炜曾对《每日经济新闻》记者表示,公司的创业起点是从渐冻症开始的,SG001是基于贾怡昌对渐冻症发病机制十多年的基础研究。彼时,神济昌华在研管线共有6条,和渐冻症相关的有5条,SNUG01(SG001管线产品)的IIT(研究者发起的临床研究)患者招募正在北京大学第三...
蔡磊与西湖大学签署渐冻症等疑难病研究捐赠协议
2021年,刘晓东介入渐冻症领域,后与生命科学学院研究员雷凯等组建了渐冻症联合研究团队,致力于构建渐冻症的干细胞疾病模型和类器官模型,并利用这些类器官进行药物筛选与评估,以更好地了解疾病发病机制以及探索新药物和细胞治疗的方法。????西湖大学医学院附属杭州市第一人民医院神经内科、浙江大学医学院附属第二医院...