从源头解决疾病!首个渐冻症基因治疗新药在我国获批

樊东升团队是国内渐冻症药物研发的主要牵头单位之一，团队目前已完成的、正在进行的以及即将启动研发的渐冻症新药已有十几款，包括基因治疗、中药治疗等，有些已经进入临床试验阶段。“未来，相信会有更多治疗渐冻症的新药出现，改变患者‘被冻住的人生’。”樊东升说。

渐冻症新药托夫生注射液国内获批上市

“渐冻症基因治疗药物的出现,有望从源头上治疗渐冻症。新药预计明年二三月份进入国内,时间也可能提前。”北京大学第三医院神经内科主任樊东升在接受健康时报记者采访时谈到。10月8日,国家药品监督管理局官网显示,渤健生物的托夫生注射液(Tofersen)在我国获批上市,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(俗称“...

瑞吉康渐冻症药物RJK002 Ⅰ期临床试验在北医三院启动

本次临床研究名为“在肌萎缩侧索硬化症(ALS)患者中评价单次鞘内注射RJK002注射液的安全性和疗效的单臂、多中心、开放的Ⅰ期临床研究”,由国内著名渐冻症专家、北医三院神经内科主任樊东升教授担任主要研究者。作为国内外具有较大影响力的渐冻症临床及科研基地,北医三院神经内科在渐冻症的诊治方面拥有丰富的经验和深...

北医三院樊东升教授:渐冻症“难以治愈、可以治疗”

作为国内最早从事渐冻症临床研究和诊疗的权威专家之一,北京大学第三医院神经内科主任樊东升至今从医已30余年,接触过的渐冻症患者已有3000多例,他以临床为起点,不断探索渐冻症的奥秘。为渐冻症患者发声谈起渐冻症,很多人都会想起“冰桶挑战”,把一盆冰水从头顶浇下,正常人可以短暂地感受渐冻症患者被“冻”住的人生。

...北医三院神经科主任樊东升:钦佩蔡磊,但不希望大家谈“渐冻”色变

但樊东升不一样，作为中国最权威的渐冻症专家，他接触过的渐冻症患者已有3000多例，深知这种学名为“肌萎缩侧索硬化（ALS）”的运动神经元病，为何被列为世界五大绝症之首——近200年来，全球有1000多万人因此死亡，治愈率为0，绝大多数患者在2—5年内死亡。樊东升图片来源：受访者供图2019年9月30日，樊...

专家:渐冻症难以治愈可以治疗

渐冻症,全称肌萎缩性侧索硬化症(简称ALS),是一种神经退行性疾病(www.e993.com)2024年11月18日。2018年,国家卫生健康委员会等5部门联合制定了《第一批罕见病目录》,渐冻症被收录其中。作为国内最早从事渐冻症临床研究和诊疗的权威专家之一,北京大学第三医院神经内科主任樊东升至今从医已30余年,接触过的渐冻症患者已有3000多例,他以临床为起点,...

北医三院樊东升/清华大学贾怡昌团队完成一例渐冻症同情给药

(人民日报健康客户端记者武星如)12月27日,由京东集团原副总裁、渐冻症(肌萎缩侧索硬化)患者蔡磊创办的“破冰驿站”发布消息,北京大学第三医院神经内科樊东升主任团队、清华大学贾怡昌教授及神济昌华团队与蔡磊科研团队分享了SNUG01渐冻症药物研发进展和第一例同情给药六个月情况。12月28日,樊东升主任向人民日报健...

中国残疾人康复协会罕见病康复专业委员会主任委员樊东升:腓骨肌...

活动现场,中国残疾人康复协会罕见病康复专业委员会主任委员樊东升发表致辞。“我长期搞渐冻症,渐冻症的患病率是1.26/10万,CMT的发病率是40/10万,在罕见病领域是很常见的病。可能它没有像很多病直接致死性那么高,但致残性强,对每一个家庭、每一个病人具体一生的影响是非常大的。但这么一个常见的疾病,这么庞大...

【国际罕见病日】对话农工党党员樊东升:“破冰”渐冻人生

樊东升是国内最早从事渐冻症临床研究和诊疗的权威专家之一,至今从医已30余年。在他的诊室门前,有全国各地而来的病人,他们往往拿着厚厚的疾病就诊记录,希望在这里能得到一个确定的答案。“渐冻症可以说有真的,也有假的。”樊东升解释,所谓“真渐冻症”即明确诊断神经系统性疾病,上、下运动神经元丢失导致球部、...

中新健康|对话樊东升:“破冰”渐冻人生

樊东升是国内最早从事渐冻症临床研究和诊疗的权威专家之一,至今从医已30余年。在他的诊室门前,有全国各地而来的病人,他们往往拿着厚厚的疾病就诊记录,希望在这里能得到一个确定的答案。“渐冻症可以说有真的,也有假的。”樊东升解释,所谓“真渐冻症”即明确诊断神经系统性疾病,上、下运动神经元丢失导致球部、...