10月多款新药获批上市 新希望涌现

另一款获批的新药是甲苯磺酸他拉唑帕利胶囊,这是一种口服多聚ADP-核糖聚合酶抑制剂。它被批准与恩扎卢胺联合使用,适用于同源重组修复基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌成人患者。这一组合疗法为这类患者带来了新的治疗机会。(责任编辑:卢其龙CN070)

FUS基因型渐冻症药物迎来新进展:蔡磊与李龙承的再次突破

蔡磊-中美瑞康渐冻症药物开发联合实验室签约合影李龙承感谢蔡磊的支持联合实验室部分场景2024年5月,蔡磊与中美瑞康合作开发的RAG-17正式在中国获批临床,成为目前全球唯一一款在中美均获批临床的渐冻症RNAi疗法。随后,李龙承博士赴医院看望住院的蔡磊并沟通扩大招募,帮助更多渐冻症患者。同年8月,SOD1患者的I期临床试验...

全球首个渐冻症治疗药物上市,只能为2%的患者带来生的希望,对病情...

据大象新闻10月19日报道,近日,国家药监局官网发布消息,渤健(Biogen)公司生产的药物托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,该药物专门用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS),即渐冻症。作为全球首个渐冻症对因治疗药物,托夫生引发了广泛的关注。(来源:齐鲁晚报)新药只适用于2%的渐冻症患者10月17日,...

首个渐冻症基因治疗新药在我国获批,药企独家回应

10月8日，国家药品监督管理局官网显示，渤健生物科技（上海）有限公司的托夫生注射液在我国获批上市，该药用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症（即ALS，俗称“渐冻症”），也是目前唯一一款针对该类人群的对因治疗药物。渐冻症，是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，具体累及上/下运动神经元及其支配...

2024年十月,这10家中国创新药公司完成新一轮融资!

士泽生物成立于2021年,专注于iPS衍生细胞药治疗神经系统疾病的应用性自主研发及产业化。该公司自研的临床级iPS衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症获得美国FDA授予孤儿药资格。此外,士泽生物已与合作医院完成多例经纹状体双侧壳核立体定位注射临床级iPS衍生中脑多巴胺能神经前体细胞,用于移植治疗中重度至重度帕金森病患者。炫...

今年1-8月已有37种罕见病药物获批上市

截至2024年8月，本年度已有37种罕见病药物获批上市，其中多款境外新药或新适应症在中国实现全球首次获批，国家药监局药审中心发布“关爱计划”，着力支持以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作；国家医疗保障局持续重视罕见病群体的保障，最新版国家医保药品目录内已纳入逾80种罕见病治疗药品，本目录今年落地实施的第1...

国内首个渐冻症基因治疗新药获批

10月8日,国家药品监督管理局官网显示,渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液在我国获批上市,该药用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(即ALS,俗称“渐冻症”),也是目前唯一一款针对该类人群的对因治疗药物。渐冻症,是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病,具体累及上/下运动神经元及其支配的躯干、...

渐冻症新药来了! 全球首个渐冻症对因治疗药物在国内获批上市

新民晚报讯(记者裘颖琼)10月8日,中国国家药监局(NMPA)最新公示,渤健生物科技(上海)有限公司的托夫生注射液获批进口,用于治疗SOD1基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症(ALS,也被称为“渐冻症”)。这是全球首个SOD1-ALS对因治疗药物,在国内通过免临床途径获批上市。

一针约10万元,国内首款渐冻症精准治疗药物获批上市

昂贵的新药被指缺少临床数据此次在国内获批的托夫生注射液2023年4月已率先在美国获批上市,该药物是目前全球唯一一款针对SOD1-ALS的对因治疗药物,研发方为跨国药企渤健。渐冻症(ALS)是一种慢性、进行性神经性疾病,患者临床常见表现为肌无力和萎缩、延髓麻痹和锥体束征,通常感觉系统和括约肌功能不受累。患者最终往往...

托夫生注射液在我国获批上市,渐冻症患者能否踏上“解冻”之路?

10月8日,中国国家药监局(NMPA)官网最新显示,渤健的托夫生注射液(Tofersen)在国内获批上市,用于治疗携带超氧化物歧化酶1(SOD1)基因突变的成人肌萎缩侧索硬化(ALS)患者。ALS即渐冻症,是一种进行性、致命的神经退行性疾病,可导致患者大脑和脊髓中与运动相关的神经细胞逐渐死亡,从而引起全身与自主运动相关的肌肉无力...