深入研究NAD+对细胞的作用机制,详述其功效与作用
三、EUNMN提高NAD+量在DNA修复中的作用。(一)参与碱基切除修复DNA在受到各种内源性和外源性因素的损伤后,需要通过多种修复机制来维持其完整性。碱基切除修复是一种重要的DNA修复途径,NAD+在其中发挥着关键作用。碱基切除修复过程中,特定的酶会识别并切除受损的碱基,然后在一系列酶的作用下,利用新的碱基进行...
Medicine Plus | AI赋能碱基尺度高通量功能基因组研究——浙江...
目前,基于碱基编辑的高通量筛选已被逐渐应用于模拟单核苷酸变异突变筛选,终止密码突变筛选,功能性翻译后修饰筛选和饱和诱变筛选等场景,促进了单核苷酸分辨率的功能基因组研究。特别是结合深度测序技术易于通过阴性筛选确定细胞中丰度降低或丢失的sgRNA,或通过阳性筛选确定最终存活细胞中富集的sgRNA,从而绘制功能缺失(LOF)或功...
畅谈寡核苷酸类药物ADME表征及DDI
ONs是由化学合成的寡核苷酸单链或双链组成的一类药物,一般由12-30个核糖核苷酸或脱氧核苷酸单链或双链组成。ONs通过沃森克里克碱基互补配对作用于目的核苷酸序列上,干扰基因的解旋、复制、转录、翻译等各个环节,使编码异常的基因丧失功能,进而矫正“错误”蛋白质的表达,达到治疗疾病的目的。ONs包括反义核酸(ASO)、小...
【飞诺美色谱】罕见遗传性疾病的救星——寡核苷酸药物
除mRNA药物外,其他几种核酸药物,基本上都是由100个以内的核糖核苷酸或脱氧核糖核苷酸单链或双链组成,所以也称为寡核苷酸药物。与mRNA药物编码产生目的蛋白不同的是,寡核苷酸药物主要是通过碱基互补配对原则与DNA、mRNA或者pre-mRNA配对,通过基因沉默、非编码RNA抑制、基因激活等一系列机制来调节基因表达。已上市寡核苷...
慢性代谢疾病领域曙光,siRNA有望创造历史
小核酸根据结构、药物机制、作用靶点的不同,衍生出了多种类型,主要有5种,涵盖反义寡核苷酸(ASO)、小干扰RNA(siRNA)、微小RNA(microRNA或miRNA)、适配体(Aptamer)和CpG寡核苷酸(CpGoligonucleotides),目前研究主要集中在ASO、siRNA和Aptamer,其中针对ASO和siRNA这两类小核酸的研究比较热门。
Nature子刊:优化碱基编辑,治疗脊髓性肌萎缩症
所有这些实验结果表明,碱基编辑介导的对SMN2基因的外显子7的C6T的精准编辑,能够显著增加功能性SMN蛋白水平,从而为治疗SMA提供了一种新的治疗策略(www.e993.com)2024年9月25日。从更广泛的意义上说,这项工作证明了可以使用SpRY等适应性强的CRISPR核酸酶对基因进行精确修饰,这为使用这种方法治疗其他疾病打开了新大门。
鲁白:我们要做出真正一流的基础研究,还有很长一段路要走
首先是悉尼·布伦纳(SydneyBrenner),可以说,他基本上算是克里克的“跟屁虫”,非常崇拜克里克,克里克到哪里,他就跟到哪里。布伦纳是一个非常聪明的人,他在研究中观察到:一个氨基酸旁边可以是任何氨基酸;3核苷酸编码一个氨基酸,并且遗传密码不重叠。上面我们讲过,碱基有A、T、G、C4个。假如每2个碱基编码一个氨基...
AI可以改写人类基因组吗?首次由AI从头设计的基因编辑器成功编辑...
多种生成的核酸酶(绿色),包括OpenCRISPR-1(深绿色),具有与SpCas9(蓝色)相当或更高的在靶活性,但脱靶活性低得多。接下来,研究证明,当与脱氨酶配对时,OpenCRISPR-1和SpCas9在精确编辑靶标基因组中的单个碱基时具有相似的活性和特异性。此外,能够通过使用另一个经过Profluence训练的蛋白质语言模型生成...
江苏吴中战略投资北京丽徕 抢先布局PDRN“婴儿针”
多聚脱氧核糖核苷酸(PDRN)是由50~200个碱基对组成的链状脱氧核糖核苷酸聚合物的混合物,主要从含有丰富核酸的鳟鱼和鲑鱼精巢中提取,因此又在医美市场被称为“三文鱼针”。由于PDRN碱基组成与人类DNA相似度高达98%,PDRN成分不会引起明显的免疫反应,产品安全性高。海外多项动物试验和临床研究结果表明,PDRN对人体组织...
徐天宏:上千个项目中,他选中了“上帝的手术刀”
贝斯生物的碱基编辑技术accubase,借助一种结构巧妙的蛋白质把脱氨酶包裹起来,在“剑鞘”的包裹下,脱氨酶只有在到达需要编辑的点位后才能“亮剑”——完成基因编辑工作,它解决了碱基编辑中由于脱氨酶暴露在外,会对随机接触的核苷酸底物产生随机的脱氨反应的问题,不仅保持了高编辑效率,且脱靶率降低到了接近为零...