160亿元!诺华「跑步」入场

众所周知,镰刀型细胞贫血症(SCD)是一种普遍的、危及生命的血液疾病,可归因于β-血红蛋白的遗传突变。虽然目前已有首款获批的CRISPR/Cas9基因编辑疗法治疗该病,但该疗法涉及对DNA的基因编辑,且售价高达百万美元,SCD急需一种新的可及性更强的疗法。诺华的研究人员在《Science》期刊上发表了题为“Amolecularglue...

一出生就无法产生多巴胺,为了帮助这些孩子找回快乐,我们尝试了...

比如有种遗传病叫镰状细胞贫血。我们的血液是红色的,是因为血液里有大量的红细胞,它长得像甜甜圈,是一个双面凹的圆饼状。红细胞里有血红蛋白,可以结合氧气供给各个器官。▲左:正常的圆饼形红细胞;右:异常的镰刀形红细胞,导致贫血科学家在镰状细胞贫血的患者体内发现,他的血红蛋白基因出现突变,密码子由CTT变成...

在非洲,艾滋为啥不是病?

非洲有一种遗传病,发病率远高于世界其他地区,这种病叫镰刀型细胞贫血症。这种病也分程度,重的一般活不到30,轻的也就50左右寿命。按道理说,这种基因应该早就被淘汰了,为什么非洲还能这么流行?因为得了镰刀型细胞贫血症的人,不容易得疟疾,在疟疾遍地的非洲,正常人早就被疟疾整死了。这就是自然选择的力量,...

...病获得成功,正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,常见的主要有β-地中海贫血症和镰刀型贫血症。全世界约有7%的人口携带异常血红蛋白基因,每年大约有40万名婴儿出生时患有血红蛋白病。正序生物CS-101利用创新型碱基编辑技术针对β-地中海贫血症建立了一种更高效、安全的治疗策略。CS-101通过采集患者自体造血干细胞,利用上海...

正序生物CS-101治愈重度输血依赖型地中海贫血症患者

β-地中海贫血症是由于β-珠蛋白基因缺陷导致β-珠蛋白肽链合成障碍所致的遗传性溶血性疾病。CS-101通过采集患者自体造血干细胞,利用上海科技大学自主研发的高精准变形式碱基编辑器tBE(transformerBaseEditor)(Wangetal.,NatCellBiol,2021),对患者自体造血干细胞中的HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑,模拟...

中国首例!中国基因编辑治愈外籍患者,来自上海科技!

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，其中，β-地中海贫血症是一种流行于我国南方地区的遗传性血红蛋白病，在地中海沿岸国家、南亚和东南亚各国也较为多见(www.e993.com)2024年11月6日。据统计，我国地中海贫血症突变基因携带者约有3000万人，其中，重型和中间型地贫患者约为30万人；东南亚地区地中海贫血症突变基因携带者约有3亿人，占总...

中国首次基因编辑治愈外籍患者,18岁老挝地中海贫血症患者获新生

血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病,其中,β-地中海贫血症是一种流行于我国南方地区的遗传性血红蛋白病,在地中海沿岸国家、南亚和东南亚各国也较为多见。据统计,我国地中海贫血症突变基因携带者约有3000万人;另一种常见的遗传性血红蛋白病是镰刀型贫血症,在全球多个国家广泛存在,每年大约有30万名婴儿出生时患...

中国首次!正序生物碱基编辑疗法首次治愈外籍β-地中海贫血患者

据统计,我国地中海贫血症突变基因携带者约有3000万人,其中,重型和中间型地贫患者约为30万人;东南亚地区地中海贫血症突变基因携带者约有3亿人,占总人口的44.60%;另一种常见的遗传性血红蛋白病是镰刀型贫血症(也叫做镰状细胞病),在全球多个国家也广泛存在,全球镰刀型贫血症突变基因携带者约占总人口的3.5%,每年大约...

进化史上最幸运的8项基因突变

3、镰状细胞贫血突变导致镰状细胞贫血的基因突变已经独立地在多个种群中出现,它其实是一把双刃剑,既带来了生存优势的有益作用,又有负面作用。隐性纯子(aa)的患者不到成年就会死亡,可见这种突变基因在自然选择下容易被淘汰;但非洲流行疟疾的地区,带有这一突变基因的人(Aa)很多,频率也很稳定,这是因为镰刀型细胞杂合...

从“实验田”到创新策源地,上海张江科学城迎来32周年

贫血症突变基因携带者约有3000万人,其中,重型和中间型地贫患者约为30万人;东南亚地区地中海贫血症突变基因携带者约有3亿人,占总人口的44.60%;另一种常见的遗传性血红蛋白病是镰刀型贫血症,在全球多个国家也广泛存在,全球镰刀型贫血症突变基因携带者约占总人口的3.5%,每年大约有30万名婴儿出生时患有镰刀型贫血症。