线上-2024.7.27-28临床试验设计与样本量计算关键技术专题培训班

临床试验的设计和样本量计算是一个专业化的领域,设计不当的临床试验可能导致错误的结论,浪费资源,甚至对患者造成伤害。特别是在样本量计算方面,不准确的样本量估算可能会导致试验无法检测到实际存在的效应,或者需要更多的受试者才能得到有意义的结果,从而增加了研究的成本和时间。为了帮助药企临床试验设计管理人员更好...

精神分裂症30年研究徒劳无功?(下)

在精神分裂症个体中鉴定的其他基因位点可能是基于人群差异和病例对照不完全匹配的假阳性。研究者将这一现象称为“隐性人群分层”，并认为它是一个主要的挑战。通过比较欧洲血统和东亚血统个体的抑郁症GWAS研究，突显了该问题的严重性，在欧洲血统个体中鉴定出的基因位点中，仅有11%在东亚群体中也被发现（Giannakopoulou...

医疗器械真实世界研究设计和统计分析注册审查指导原则

pRCT研究人群入选标准通常较广泛,人群代表性更好,但人群异质性通常较高,为保证统计分析具有足够的检验效能,pRCT所需样本量相对较大,适合需要生成在更广泛人群和临床情形中的临床证据的应用情形。例如,实效性随机对照试验可提供器械在不同亚组患者人群中的安全性、有效性数据,为器械受益风险评估提供更多有效信息。(二...

一项关于Li-Fraumeni综合征早期乳腺癌患者预后的匹配病例-对照...

然而,在我们的队列中,大多数病例出现远处复发(12.1%)。由于LFS的罕见性,在这一人群中评估癌症结局的研究主要是小规模的回顾性队列。考虑到研究的样本量,我们认为不能排除LFS患者乳腺癌有明显的疾病行为。此外,由于我们队列中的大多数患者都有TP53p.R337HPV,这些结果的普遍性是不确定的。因此,乳腺癌生物学也可...

常笑医学网统计教程|PASS实现单组设计均数的样本量估计

本例采用非参数校正(资料不满足正态分布时)法进行样本量计算;→④PopulationSize:Infinite表明抽样总体为无限大:→⑤Power:0.9,表明检验效能为0.9;→⑥Alpha:0.05设定其检验水准α=0.05;→⑦Mean0(NullorBaseline):158,指定公认的标准值或总体均值,本例中总体均值=158mmHg;→⑧Mean1(Alternative):148,指定...

...心脏手术患者术后谵妄发生率的影响:一项随机、双盲安慰剂对照...

这是第一项评估右美托咪定术中和术后给药情况的研究,研究的主要局限是样本量相对较小(www.e993.com)2024年11月26日。这是第一个随机对照试验,研究心脏和非心脏手术患者术中和术后给予右美托咪定对术后谵妄的预防作用。本研究重点关注可能在ICU停留时间较长的老年高危手术患者,该患者群体也易患术后谵妄。本研究每天对谵妄进行两次评估,以便更准...

总结|临床研究常见统计方法与统计问题

1.3.1样本量估计和检验效能分析临床研究不会选择总体目标人群而是选择合适的具有代表性的样本进行研究。根据假设检验原理,样本过小,无法检验出真实存在的差别,得到的结论缺乏充分的依据,样本过大,会造成人力、物力和时间的不必要浪费,甚至会因为投入不足而导致研究质量下降,此外临床研究的对象大部分是人,而在研究过程...

肿瘤大数据与真实世界研究中国专家共识(2022 版)

病例对照比例一般为1∶1到1∶4不等,需要评估对照组样本量是否充足,应优先选择内对照,次选外对照或总人口对照。(2)选择协变量:协变量的选择应首先综合现有诊疗指南和既往研究结果,对所有观测到的可能与结局相关的基线变量进行初步选择,形成变量集合,再通过数据驱动的变量间相关关系学习,结合专业经验知识及已知危险...

国家药监局:预防用疫苗临床可比性研究技术指导原则发布

样本量的估算应符合统计学和技术评价相关要求。样本量的确定与设计类型、主要评价指标、等效/非劣效界值、检验方法、Ⅰ类和Ⅱ类错误有关。具体计算方法和过程中涉及统计量的估计值及依据应在临床试验方案中详细列出。疫苗临床可比性研究一般应结合对照疫苗的抗体阳转率和/或抗体水平及置信区间进行估计。需要注意的是,...

常见临床研究设计:横断面研究和病例对照研究

在实际过程中,有一个小的设计,就是匹配,根据病例选对照,可以提高统计效率,节省样本量。有两种匹配方法:频数匹配和个体匹配。通俗来讲,频数匹配就是一组人和一组人的匹配;个体匹配就是一个人跟一个人的匹配。如下图所示,针对四个年龄组,黄色那一列的四个百分比代表不匹配,红色那一列代表匹配,让0-14岁患...